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產(chǎn)品分類(lèi)導航
2025制藥工業(yè)深圳展
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更新時(shí)間：2025-06-09

價(jià)格：
CAS號： 2133298-74-3
藥典： 中國藥典,美國藥典,英國藥典,歐洲藥典,日本藥典,企業(yè)標準
級別： 藥用級
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產(chǎn)品詳情
產(chǎn)品關(guān)鍵詞： 利司撲蘭中間體
是否為生產(chǎn)商： 是
產(chǎn)品包裝規格： 1kg/袋
包裝材質(zhì)： 鋁箔袋
主要銷(xiāo)售市場(chǎng)： 中國,北美洲,中/南美洲,西歐,東歐,大洋洲,亞洲,中東,非洲
是否提供樣品： 是
產(chǎn)品描述：

適應癥利司撲蘭適用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。作用機制脊髓性肌萎縮癥SMA的主要發(fā)病原因是患者SMN1基因的缺失或突變，導致全身功能性SMN蛋白表達不足。利司撲蘭（Risdiplam）是一種運動(dòng)神經(jīng)元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修飾劑，通過(guò)雙位點(diǎn)特異性調控SMN2基因（SMN1同源基因）的剪接，可促進(jìn)外顯子7包含進(jìn)SMN2mRNA轉錄本中，從而增加SMN蛋白的表達量。應用利司撲蘭是全球首個(gè)獲批直接以RNA為靶點(diǎn)發(fā)揮作用的小分子藥物，通過(guò)特異性地剪接修飾基因，增加功能性SMN蛋白水平。利司撲蘭能夠穿透血腦屏障，分布于中樞和外周，提高中樞和外周SMN蛋白水平。脊肌萎縮癥脊肌萎縮癥（SMA）是一種運動(dòng)神經(jīng)元疾病，因控制肌肉活動(dòng)的運動(dòng)神經(jīng)細胞退化，導致肌肉虛弱和萎縮，患者逐漸喪失各種運動(dòng)功能，甚至無(wú)法呼吸和吞咽。它是導致嬰幼兒死亡最常見(jiàn)的遺傳病因，大約每一萬(wàn)一千名活產(chǎn)兒中有一例SMA。嚴重的I型SMA患者永遠不能坐著(zhù)，僅有兩歲左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但無(wú)法獨立站立，通常在成年早期死亡。癥狀最溫和的III型SMA患者運動(dòng)功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。

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