GBM是膠質(zhì)瘤中惡性程度的腫瘤，發(fā)展速度快、復發(fā)周期短、復發(fā)率很高。GBM的手術(shù)與放療均難以清除干凈，一般抗癌藥物也難以進(jìn)入腦部。日前，南開(kāi)大學(xué)藥物化學(xué)生物學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗室陳悅教授團隊發(fā)明的抗腦膠質(zhì)瘤新藥ACT001研究再次傳出好消息。
在澳大利亞墨爾本Epworth醫院進(jìn)行的臨床試驗中，一位受試的腦膠質(zhì)母細胞瘤(Glioblastoma，簡(jiǎn)稱(chēng)GBM)復發(fā)的患者在用藥2個(gè)月后，瘤體出現縮小。這一消息令科研人員倍感振奮?，F有治療該疾病的藥物——替莫唑胺，也僅能為患者延長(cháng)2.5個(gè)月的生存期，該藥還是上世紀90年代美國藥監局批準上市的。因此，GBM的藥物治療，近20年內沒(méi)有取得大的進(jìn)展，是一個(gè)世界醫學(xué)難題。
南開(kāi)大學(xué)陳悅教授團隊歷時(shí)8年，自主研發(fā)了一例可突破血腦屏障，進(jìn)入腦部，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腦膠質(zhì)瘤候選新藥——ACT001。
“動(dòng)物實(shí)驗表明，替莫唑胺在腦部的濃度僅為血液中濃度的40%，而ACT001在腦部的濃度是血液中濃度的1.8倍，其作用原理也與替莫唑胺不同。這就意味著(zhù)，ACT001成為目前十分難得的可以進(jìn)入腦部的抗腫瘤候選藥物。”陳悅說(shuō)。
2016年3月，ACT001獲得澳大利亞臨床倫理批準，2016年9月19日迎來(lái)第一位自愿服用的澳洲患者，至今已有數名GBM患者參與臨床試用。當ACT001的服用劑量上升到次低劑量，即早晚各2粒時(shí)，次低劑量組的第一位患者出現瘤體縮小的療效。
“這名患者是GBM復發(fā)，已經(jīng)沒(méi)有標準治療手段。在這種情況下，GBM瘤體通常會(huì )長(cháng)得很快。”陳悅教授說(shuō)，“瘤體在次低劑量組就出現縮小的情況，這樣的結果出乎我的意料。雖然還需要更多的患者參與和更長(cháng)的試用期來(lái)驗證ACT001的療效，但是我們看到了希望，值得我們更加積極地推動(dòng)臨床試驗，未來(lái)患者服用的劑量預計會(huì )逐步增加3倍。”
“在澳洲開(kāi)展臨床試驗的同時(shí)，我們希望ACT001能夠盡快在國內開(kāi)展臨床試驗，讓國內的GBM患者受益。”陳悅說(shuō)。
據了解，ACT001的制備原料為小白菊內酯，可從小白菊中提取，而小白菊的干品是西方國家的傳統草藥，稱(chēng)為Feverfew。小白菊內酯對癌癥干細胞具有選擇性殺滅作用，但在小白菊中的含量很低。
陳悅團隊進(jìn)行了大量的探索，其中包括檢測我國特有的藥用/景觀(guān)植物山玉蘭，發(fā)現其根皮中小白菊內酯的含量高達9.6%，實(shí)際提取率穩定在5%—6%。該團隊通過(guò)半合成的手段對小白菊內酯進(jìn)行了化學(xué)結構的改進(jìn)，獲得DMAMCL(即ACT001)，使其具有良好的水溶性和穩定性，口服既可進(jìn)入血液及腦部，還實(shí)現了藥物在體內的緩慢釋放，從而顯著(zhù)提高藥物的安全性和有效性。ACT001的創(chuàng )制具有完全自主的知識產(chǎn)權，獲得了十余個(gè)國家的專(zhuān)利授權，并發(fā)表了系列科學(xué)論文。
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