一項將要公開(kāi)的發(fā)表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究報道顯示，抗癌藥伯舒替尼可以抑制常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）患者囊腫的增長(cháng)。這項研究為這些患者提供了一種具有潛在治療效果的治療選擇，但是藥物的長(cháng)期療效仍需要進(jìn)行研究確定。
ADPKD屬于一種遺傳性疾病，患者人數比例約為1/1000，該疾病以腎 臟或其他器官出現囊腫為主要特征?；颊吣I 臟體積隨著(zhù)囊腫的增殖而增長(cháng)，他們會(huì )逐漸喪失腎 臟功能并發(fā)展為腎衰，目前該疾病的主要治療手段為支持性治療，主要集中在高血壓和其他繼發(fā)性并發(fā)癥的治療上。
ADPKD患者的基因突變，會(huì )導致涉及多條信號通路中的一種蛋白的突變，這種蛋白通常屬于酪氨酸激酶。所以，一項由捷克Charles University和General University Hospital的Vladimir Tesar博士領(lǐng)導的研究團隊對用于抑制酪氨酸激酶Src/Bcr-Abl的抗癌藥伯舒替尼用于A(yíng)DPKD的治療進(jìn)行了測試。
這項用于A(yíng)DPKD患者治療的臨床2期研究，患者被按照1:1:1隨機接受伯舒替尼200 mg/天、伯舒替尼400 mg/天或安慰劑的治療。入組的172名患者中，有169名至少接受一種療法，高劑量的伯舒替尼對這些患者的耐受性不是太好。
研究發(fā)現：相比安慰劑治療，接受200 mg/天伯舒替尼治療的患者，其腎 臟的年化腫大率降低了66%（1.63% vs. 4.74%）；所有劑量的伯舒替尼治療患者，相比安慰劑，腎 臟腫大率降低了88%（ 0.84% vs. 4.74%）。該項研究沒(méi)能確證藥物對腎 臟功能的改善效果，但是這項為期兩年的研究，也沒(méi)有表明伯舒替尼的腎功能改善作用與安慰劑一致。
Tesar博士表示：“伯舒替尼對腎 臟囊腫增長(cháng)的抑制效果已經(jīng)得到確認，試驗中出現了胃腸道副作用（主要是腹瀉），該副作用在一定程度上屬于劑量依賴(lài)性的，對于伯舒替尼治療ADPKD患者的繼續研究來(lái)講確實(shí)屬于藥物缺點(diǎn)。”
伯舒替尼（Bosutinib）由美國惠氏制藥公司（Wyeth Pharmaceuticals）（現在屬輝瑞制藥）研制，是一種強效的每天只需給藥一次的口服蛋白激酶Src/Ab1雙重抑制劑，通過(guò)抑制Abl與Src信號傳導通路而遏制腫瘤細胞的生長(cháng)。
伯舒替尼于2012年9月4日被FDA批準用于慢性、加速或急變期Ph+CML成年患者的治療，商品名為bosulif。（新浪醫藥編譯/David）
文章、圖片參考來(lái)源：Cancer drug may benefit patients with inherited form of kidney disease
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