歷史時(shí)刻！這是免疫療法的里程碑式勝利，2017年08月31號，諾華官方宣布FDA已經(jīng)批準其CAR-T細胞療法Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL019）上市，用于治療難治反復性B細胞前體急性淋巴性白血?。ˋcute lymphoblastic leukemia，ALL），藥物曾獲得獲得了突破性療法認定和優(yōu)先審評。
至此，諾華全球矚目的CAR-T細胞產(chǎn)品CTL019走完上市路的最后一公里，雖然這在2017年07月12號已經(jīng)毫無(wú)懸念，但是依舊讓人充滿(mǎn)期待。此次獲批意義重大，雖然細胞免疫療法依舊有著(zhù)無(wú)法克服的自身局限性，但是藥物給病情危重病人以最后的希望，筆者認為基因和細胞療法等新技術(shù)將會(huì )更為成熟并給人類(lèi)健康帶來(lái)更多的奇跡。
一． CAR-T產(chǎn)品的定價(jià)策略
諾華CAR-T細胞產(chǎn)品的獲批上市使其在細胞免疫療法競爭中優(yōu)勢盡顯，隨著(zhù)上市的臨近CAR-T細胞產(chǎn)品的定價(jià)也備受矚目，如何給該產(chǎn)品一個(gè)合理的價(jià)格，值得關(guān)注。
2017年03月份，華爾街著(zhù)名投行jefferies分析師指出基于臨床價(jià)值的價(jià)格評估中（只考慮年輕患者），CTL019價(jià)格將會(huì )在60萬(wàn)美金上下。最新消息，該款重磅產(chǎn)品定價(jià)50萬(wàn)美金，諾華可能將會(huì )采用"以臨床療效付費"方案，但是該方案被認為可能侵害患者隱私但是這還未最后確定，需要與美國相關(guān)機構最后討論。
另外，CAR-T細胞的生產(chǎn)流程、包裝、以及運輸都是研發(fā)公司將要面臨的巨大挑戰，消息顯示Cryoport將為CAR-T療法Kymriah（CTL019）提供低溫物流和運輸的支持。
二．Kymriah核心數據
諾華提交FDA Tisagenlecleucel（CTL-019）的上市申請獲得優(yōu)先審評資格，ELIANA 臨床研究（NCT02435849）是支持該申請的核心數據，具有驚人的完全緩解率。
筆者當然期待Emily幸運能夠更多的出現，甚至成為臨床常態(tài)。目前看來(lái)，盡管CTL019展現出了驚人的療效，并獲得FDA批準，但其規模生產(chǎn)的穩定性、長(cháng)期的**，以及市場(chǎng)的認可程度等尚需時(shí)間檢驗，真正獲得患者認可，成本降低，成為更為成熟的商業(yè)產(chǎn)品，造?；颊?，還有相當長(cháng)的一段路要走。
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