歐盟的這個(gè)決定非常出乎意料。因為，早先的跡象讓人感到樂(lè )觀(guān)。
歐洲醫藥管理局（EMA）的人類(lèi)用藥委員會(huì )（CHMP）在上周做出決定，反對推薦批準瑞士制藥公司Santhera的Roxane治療杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）。
此前召開(kāi)的CHMP會(huì )議上，審評人員決定延期給出Roxane(艾地苯醌)審評結果，從第一季度推遲到第三季度。
如今，歐盟的拒絕批準給予公司沉重打擊。Santhera股價(jià)在周五早盤(pán)交易中暴跌了近60％。公司的市值蒸發(fā)2.5億瑞士法郎。這是Santhera歷史上的下跌。
三個(gè)月前，英國監管機構同意將Raxone納入國家早期獲得藥物計劃，免費提供給呼吸衰竭的杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）患者使用。
當時(shí)，英國的這個(gè)舉措給了Santhera很大信心，公司希望有更多的歐洲國家會(huì )廣泛使用艾地苯醌。
面對歐盟的拒絕，Santhera表示失望和震驚。“我們感到驚訝和失望，”公司CEO托馬斯梅耶爾說(shuō)。
“這些呼吸衰竭階段的DMD患者目前沒(méi)有治療藥，我們有信心他們可以從Raxone治療中受益。我們計劃對這個(gè)意見(jiàn)提出上訴并要求重新審評。”
Santhera的艾地苯醌口服藥，劑量為150毫克一片，在一個(gè)有64名患者參與的臨床二期和三期試驗中，患者接受了900毫克一天，即服用六片艾地苯醌治療。
10到18歲的DMD患者有條件參加了三期臨床試驗。條件是這些患者不使用皮質(zhì)類(lèi)固醇激素治療。
艾地苯醌最先由日本的武田制藥開(kāi)發(fā)，目的是治療阿爾茲海默和其他認知缺陷。
艾地苯醌是一個(gè)輔酶Q10的合成類(lèi)似物。在細胞組織模型中，艾地苯醌作為線(xiàn)粒體電子傳遞鏈中的轉運蛋白，能夠增加細胞的主要能量來(lái)源ATP的產(chǎn)生。
此外，艾地苯醌還能抑制脂過(guò)氧化物的產(chǎn)生。在動(dòng)物模型中，艾地苯醌對于線(xiàn)粒體能量產(chǎn)生也有著(zhù)積極的影響。但是，這些發(fā)現的臨床相關(guān)性現在還未確定。
在歐盟做出決定之前，Santhera的股票在過(guò)去12個(gè)月中上漲了近40％。
Santh公司新聞稿：
http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2017-09-15_PR_CHMP_Opinion_e_final.pdf
參考文章：
http://www.reuters.com/article/us-santhera-raxone/santhera-shares-plummet-after-negative-chmp-opinion-idUSKCN1BQ0TN?feedType=RSS&feedName=healthNews
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