2017年，FDA批準了46個(gè)新藥，打破了2015年（45個(gè)）創(chuàng )下的66年來(lái)最多獲批新藥紀錄。再加上新批準的生物制品，2017年可謂是制藥行業(yè)的大豐收年，FirstWord網(wǎng)站匯總分析了其中最值得關(guān)注的重磅產(chǎn)品。

       1 Dupixent：潛力待深挖

       適應癥 特異性皮炎 企業(yè) 再生元/賽諾菲

       業(yè)內專(zhuān)家認為Dupixent將改變治療中度至重度特應性皮炎的指南，其會(huì )逐步為將來(lái)的產(chǎn)品建立一個(gè)治療的標桿（競爭產(chǎn)品已經(jīng)出現）。自2017年3月被批準用于治療特異性皮炎后，分析師對Dupixent 在2017年皮膚科醫生對該產(chǎn)品的認可度進(jìn)行了跟蹤，并分析了Dupixent未來(lái)可能增加的其它適應癥。

       2017年，再生元和賽諾菲發(fā)布了Dupixent治療重度哮喘有效的Ⅲ期臨床研究數據。隨著(zhù)得到越來(lái)越多的數據，兩家公司都認為Dupixent是一個(gè)“多功能產(chǎn)品”，激起人們對該產(chǎn)品能否達到“藥王”修美樂(lè )（Humira）類(lèi)似商業(yè)高度的想象。

       2 Hemlibra：重塑市場(chǎng)格局

       適應癥 血友病A 企業(yè) 羅氏

       Hemlibra用于治療已經(jīng)對Ⅷ因子治療產(chǎn)生抗體的A型血友病患者，每周使用一次的雙特異性抗體Hemlibra在Ⅷ因子抗體陰性的患者中也顯示出明顯且有臨床意義的減少出血的作用。羅氏（Roche）看起來(lái)很有可能會(huì )打破這兩個(gè)市場(chǎng)的格局，尤其是前者（與未接受預防性治療的患者相比降低了87%的出血率），給夏爾（Shire）和諾和諾德（Novo Nordisk）等公司帶來(lái)新的競爭威脅。因為Hemlibra療效更強，且用藥更便利。盡管存在一些不良反應，但市場(chǎng)普遍預測，到2022年Hemlibra銷(xiāo)售額將達到20億美元。

       3-4 Kymriah/Yescarta：打響CAR-T“首戰”

       適應癥 急性淋巴細胞白血病 企業(yè) 諾華

       適應癥 彌漫性大B細胞淋巴瘤 企業(yè) 吉利德

       諾華（Novartis）的Kymriah于2017年8月獲得FDA批準，成為全球首個(gè)CAR-T產(chǎn)品，用于既往接受過(guò)治療的急性淋巴細胞白血病兒童和青少年患者。諾華推出Kymriah時(shí)做了承諾：如果患者在一個(gè)月后沒(méi)有對治療作出應答，他們將不用為此支付費用（標價(jià)為47.5萬(wàn)美元）。關(guān)鍵期數據顯示，在63名可評價(jià)患者中，83%的患者在3個(gè)月內獲得了完全緩解。諾華正在對該藥尋求彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）適應癥的批準。

       如果Kymriah治療DLBCL獲得批準，其將與2017年10月獲FDA批準的Yescarta競爭。Yescarta由被吉利德（Gilead）以119億美元收購的Kite制藥開(kāi)發(fā)。Kymriah與Yescarta的臨床數據看起來(lái)非常相似并且療效越來(lái)越持久，這表明其他因素（如不良反應和后勤保障）在取得商業(yè)成功和競爭態(tài)勢方面可能是至關(guān)重要的。有報道稱(chēng)，CAR-T市場(chǎng)的競爭將是一場(chǎng)長(cháng)久戰。

       5 Luxturna：定價(jià)廣受關(guān)注

       適應癥 視網(wǎng)膜營(yíng)養不良 企業(yè) Spark

       Luxturna成為了美國首款矯正基因缺陷的藥物，是遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養不良癥的一種療法。

       作為一次性治療，Luxturna的花費受到密切關(guān)注。Spark計劃在2018年初披露其定價(jià)策略，分析師預測Luxturna的價(jià)格可能高達100萬(wàn)美元。在一些患者身上該藥顯示可以停止疾病進(jìn)展并恢復一些功能性視力，那些對治療有應答的患者一般在治療一個(gè)月內就會(huì )出現改善跡象。

       6 Ocrevus：上市初即表現強勁

       適應癥 多發(fā)性硬化癥 企業(yè) 羅氏

       Ocrevus在2017年3月獲得FDA批準上市，早期銷(xiāo)售增長(cháng)強勁，第一年的收入將接近“重磅炸 彈”水平。與美國市場(chǎng)的主要競爭對手相比，Ocrevus以明顯的價(jià)格折扣推向市場(chǎng)，羅氏的定價(jià)策略值得稱(chēng)贊。

       雖然市場(chǎng)推廣的適應癥是復發(fā)緩解型和原發(fā)性進(jìn)展型MS（第一個(gè)被批準的適應癥），但專(zhuān)家認為Ocrevus也可超適應癥用于繼發(fā)性進(jìn)展期患者。市場(chǎng)人士預測， 2022年Ocrevus的銷(xiāo)售額將超過(guò)40億美元。

       7 Ozempic：被視為公司未來(lái)支柱

       適應癥 糖尿病 企業(yè) 諾和諾德

       諾和諾德已經(jīng)明確Ozempic（索馬魯肽）將成為其未來(lái)5年甚至更長(cháng)時(shí)間內的最重要產(chǎn)品。這個(gè)每周一次的長(cháng)效GLP-1激動(dòng)劑將在每日一次的Victoza的基礎上進(jìn)一步鞏固諾和諾德在這類(lèi)藥物上的領(lǐng)導地位。該公司目前正在擺脫禮來(lái)（Eli Lilly）的Trulicity所帶來(lái)的競爭威脅。

       糖尿病的適應癥可能只是Ozempic的開(kāi)始，諾和諾德索馬魯肽的口服劑型（業(yè)內專(zhuān)家認為其將是一個(gè)真正的游戲規則改變者）的Ⅲ期臨床研究數據將在2018年公布，屆時(shí)，Ozempic治療肥胖的大型臨床研究項目也將啟動(dòng)。

       8-9 Rydapt/Idhifa：AML治療突破性進(jìn)展

       適應癥 急性髓系白血病 企業(yè) 諾華

       適應癥 急性髓系白血病 企業(yè) 新基醫藥/Agios

       2017年是急性髓系細胞白血?。ˋML）治療的突破性年份。數十年來(lái)，該病治療的中流砥柱是阿糖胞苷為基礎的化療方案和一些其他癌癥治療方法的超適應癥使用。

       2017年4月，諾華的Rydapt被批準用于治療攜帶FLT3基因突變的AML初治患者。8月，新基醫藥（Celgene）與Agios公司的Idhifa被批準用于治療IDH2基因突變患者的復發(fā)性AML。

       10 Shingrix：GSK業(yè)績(jì)增長(cháng)動(dòng)力

       產(chǎn)品類(lèi)別 帶狀皰疹** 企業(yè) 葛蘭素史克

       除了Shingrix，近幾個(gè)月來(lái)葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）還獲批了治療COPD 的三聯(lián)復方制劑Trelegy Elipta，這兩個(gè)新產(chǎn)品可用于評估首席執行官Emma Walmsley執掌GSK以來(lái)的短期成績(jì)。

       股東們希望GSK重振藥品業(yè)務(wù)，但短期內可能只有**會(huì )給公司帶來(lái)業(yè)績(jì)增長(cháng)。伯恩斯坦（Bernstein）的分析師認為，由于美國免疫實(shí)踐咨詢(xún)委員會(huì )（ACIP）認為Shingrix的效果優(yōu)于默沙東（Merck & Co.）的Zostavax，這大大增強了Shingrix的商業(yè)定位。分析師預計，到2022年Shingrix的全球銷(xiāo)售額將達到17億美元左右。GSK也許還能做得更好，尤其是考慮到近期管理層得到了加強。

       11 Tremfya：后來(lái)者的強勢挑戰

       適應癥 牛皮癬 企業(yè) 強生

       也許是考慮到兩種IL-17抑制劑——諾華的Cosentyx和禮來(lái)的Taltz的競爭威脅，強生（Johnson & Johnson）使用了一張優(yōu)先審評券成功加速了FDA對Tremfya的批準。強生的Stelara已經(jīng)廣受皮膚科醫生喜愛(ài)，Tremfya則進(jìn)一步提供了更好的選擇性，因為后者僅針對IL-23受體，而不是同時(shí)針對IL-12和IL-23，這意味著(zhù)更低的**。

       此外，關(guān)鍵數據顯示，與Stelara和艾伯維（AbbVie）的修美樂(lè )相比，Tremfya的效果更好。給藥次數更少是Tremfya的另一個(gè)優(yōu)勢，但需要克服的是，醫生已經(jīng)習慣了使用Stelara，且Cosentyx和Taltz有不同的作用機制。盡管如此，Tremfya在這個(gè)擁擠的市場(chǎng)中仍具有“重磅炸 彈”潛力。

       12 Zejula：兩個(gè)PARP抑制劑“第一”

       適應癥 卵巢癌 企業(yè) Tesaro

       PARP抑制劑在2017年仍然是一個(gè)熱門(mén)話(huà)題，Tesaro公司的Zejula在3月份獲得FDA批準時(shí)創(chuàng )下了了兩個(gè)行業(yè)標桿：第一種使用時(shí)不需要進(jìn)行相關(guān)生物標志物檢測的PARP抑制劑，第一個(gè)被批準作為對化療有應答的卵巢癌患者的維持治療的PPAR抑制劑。關(guān)于Tesaro被作為收購目標的傳聞很多，但還沒(méi)有實(shí)質(zhì)性的消息，而且PARP抑制劑的競爭依然激烈。