2017年， FDA共批準了46種新分子藥物，是2016年（22個(gè)）的兩倍多，同時(shí)也創(chuàng )下20年來(lái)紀錄。
2017年FDA批準了46種創(chuàng )新藥，研發(fā)回報率卻不樂(lè )觀(guān)……-觀(guān)察-生物探索
利潤豐厚領(lǐng)域“扎堆”
從表格可以看出，越來(lái)越多的創(chuàng )新藥物似乎集中在利潤豐厚的治療領(lǐng)域，如腫瘤學(xué)、免疫學(xué)和罕見(jiàn)病等。值得注意的是，FDA批準的越來(lái)越多的藥物是針對生物制劑而不是小分子。近年來(lái)，生物技術(shù)和制藥公司都向這些專(zhuān)業(yè)市場(chǎng)投入了大量資金。
在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，這一投資趨勢導致了癌癥研究的蓬勃發(fā)展，相應的，新的藥物也涌向了患者。2017年，FDA下屬藥物評估和研究中心（CDER）批準了12種新的癌癥藥物，包括5個(gè)針對血液癌、4個(gè)用于治療乳腺癌和卵巢癌，以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克爾細胞癌的藥品。
然而，激增的研發(fā)活動(dòng)也意味著(zhù)現有的藥物類(lèi)別中涌現出“me - too”分子。例如，2017年，FDA批準了第四個(gè)和第五個(gè)PD -1/ L1抑制劑，第二個(gè)和第三個(gè)CDK 4 / 6抑制劑，以及第三個(gè)PARP抑制劑。
2017年批準的大多數癌癥藥物被FDA指定為孤兒藥，這表明在美國，有針對性的疾病影響不到20萬(wàn)人。多數情況下，制藥商首先針對特定的癌癥亞型，然后擴大到更廣泛的適應癥。
除腫瘤學(xué)之外，業(yè)界對開(kāi)發(fā)“孤兒病”藥物的興趣顯而易見(jiàn)。包括已經(jīng)批準藥物的新適應癥，FDA在2017年批準的孤兒適應癥數量創(chuàng )紀錄，這一數字自2010年以來(lái)迅速增加，而且這種趨勢也不會(huì )消失。
基因療法過(guò)去一年取得了很大的進(jìn)展，其他幾種基于DNA的治療方法有望在未來(lái)幾年獲批。這波即將到來(lái)的浪潮，促使FDA對其基因療法的監管方式進(jìn)行改革。
FDA局長(cháng)Gottlieb在12月19日發(fā)表的講話(huà)中表示，2018年我們將開(kāi)始發(fā)布一系列針對特定基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的疾病特異性指導文件，這些指導文件將幫助推進(jìn)基因治療領(lǐng)域的發(fā)展。”
2017年還有一些值得注意的藥物被批準用于治療牛皮癬、過(guò)敏性皮炎和哮喘等炎癥。
迅速成功的贏(yíng)家
通常，幾個(gè)季度的時(shí)間對于一個(gè)公司來(lái)說(shuō)是不足以增加銷(xiāo)售的。盡管如此，2017年批準的一些藥物在商業(yè)上仍然取得了迅速的成功。
領(lǐng)先的是羅氏公司的多發(fā)性硬化癥藥品Ocrevus(ocrelizumab)，它在市場(chǎng)上頭六個(gè)月收入超過(guò)5億美元。
Tesaro公司的Zejula（niraparib）也表現強勁，銷(xiāo)售額達6500萬(wàn)美元。在經(jīng)歷了一場(chǎng)比預期更加糟糕的開(kāi)局之后，賽諾菲的Dupixent在其第一年的銷(xiāo)售中也創(chuàng )造了1億美元的銷(xiāo)售額。
諾華制藥、輝瑞、賽諾菲、羅氏均獲得了兩項批準，而阿斯利康(AstraZeneca)則獲得三項批準：癌癥藥物Imfinzi(durvalumab)和Calquence(acalaburtinib)，以及哮喘藥物Fasenra(benralizumab)。
創(chuàng )新藥回報率并不樂(lè )觀(guān)
盡管2017年是繁榮的一年，整體而言獲得了更多的審批，但是行業(yè)的研發(fā)生產(chǎn)力依然存在問(wèn)題。
德勤分析師們在最新報告中指出，該公司對12家大型生物制藥公司進(jìn)行了追蹤，大約要花費20億美元才能將新藥推上市。不斷膨脹的成本已經(jīng)壓縮了回報率，2017年回報率從2010年的10%下降至4%以下。
研究人員在報告中寫(xiě)道:“我們的分析明確地提醒我們，投資生物制藥是有風(fēng)險的，而且財務(wù)回報也絕對不能保證。”盡管這已經(jīng)是這個(gè)行業(yè)多年來(lái)一個(gè)不爭的事實(shí)，但生物制藥研發(fā)投資回報的下降可能會(huì )影響到該行業(yè)的商業(yè)模式。
總的來(lái)說(shuō)，德勤對該行業(yè)未來(lái)的前景進(jìn)行了積極的展望，但其他預測并不樂(lè )觀(guān)。無(wú)獨有偶的是，去年11月，諾華公司研發(fā)投資組合管理總監Kelvin Stott在LinkedIn上發(fā)布了一份廣為流傳的分析報告指出，該行業(yè)正處于下滑階段，已經(jīng)到藥物開(kāi)發(fā)結果的低谷。
盡管制藥公司可能會(huì )因為成本增加和收益下降而感到負擔越來(lái)越沉重，但更精簡(jiǎn)的生物技術(shù)公司往往會(huì )取得更有效的成功。
在2017年CDER批準的46項中，有21項授予了大型生物技術(shù)和制藥公司以外的開(kāi)發(fā)人員。生物技術(shù)人員也推動(dòng)了基因治療和CAR-T等領(lǐng)域的發(fā)展。
隨著(zhù)美國稅收改革法案通過(guò)并簽署成為法律，更多的生物技術(shù)公司可能會(huì )被收購。但通過(guò)整合的增長(cháng)只能走這么遠。與此同時(shí)，圍繞藥品定價(jià)的壓力也迫使制藥公司限制價(jià)格上漲，從而抑制了另一條主要增長(cháng)途徑。
因此，關(guān)于研發(fā)生產(chǎn)力的問(wèn)題將成為重中之重。2017年可以實(shí)現這個(gè)數字，但要維持這一水平可能是一個(gè)挑戰。
參考資料
Drug approvals surged in 2017. What does that mean for pharma?
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
