2月1日，美國波士頓制藥公司Vertex公布稱(chēng)，公司計劃將VX-659和VX-445分別作為兩種不同三聯(lián)療法的組成成分，推進(jìn)至用于囊性纖維化（CF）患者治療的臨床3期研究中。該決定是基于相關(guān)臨床2期研究數據，其中目前正在進(jìn)行中的2期試驗最新數據顯示，通過(guò)4周的治療，相較于基線(xiàn)水平，含有VX-659 (400mg QD) 或 VX-445 (200mg QD)成分的三聯(lián)療法在具有一種F508del突變和一種極小功能突變（F508del/Min）患者中，可以分別獲得預測1秒鐘內用力呼氣量百分比（ppFEV1）超過(guò)13.3%及13.8%的平均絕對改善。
CF是一種罕見(jiàn)的、縮短生命的遺傳性疾病，在北美、歐洲和澳大利亞影響者約75,000人。
CF是由CFTR基因突變導致CFTR蛋白缺陷或缺失引起的。兒童必須繼承兩個(gè)有缺陷的CFTR基因才會(huì )罹患CF，通常是父母各自一個(gè)基因。CFTR中有大約2,000個(gè)已知的可能突變基因。其中一些突變可通過(guò)基因檢測或基因分型檢測來(lái)確定，突變通常導致細胞表面產(chǎn)生不工作或過(guò)少的CFTR蛋白，進(jìn)而導致CF。CFTR蛋白的功能缺陷或缺乏導致許多器官細胞中的鹽和水進(jìn)出不良。在肺中，會(huì )使異常多的黏液積聚，導致患者發(fā)生慢性肺部感染和進(jìn)行性肺損傷，最終導致死亡?；疾〉剿劳龅钠骄鶗r(shí)間是20年。
公司目前正在進(jìn)行同監管機構的討論，以最后確定VX-659和VX-445臨床3期試驗的設計。之后，Vertex計劃在2018年上半年啟動(dòng)一項臨床3期項目，評估VX-659與tezacaftor和ivaraftor聯(lián)用的療效。此外，該公司還計劃在2018年中期啟動(dòng)另一3期試驗，評估每日一次VX-445與tezacaftor和VX-561三聯(lián)療法的療效。在2018年上半年期間，公司將等待其他研究數據，包括VX-445與tezacaftor和VX-561聯(lián)用的2期試驗數據。臨床2期及3期試驗開(kāi)發(fā)策略將會(huì )在2017年財務(wù)結果投資者溝通會(huì )中進(jìn)行討論。
這兩種不同的三聯(lián)療法均顯示良好耐受性，大多數不良反應在嚴重程度上是輕微到中度的。在整個(gè)研究中，不良事件導致的中止率很低。
Vertex高級副總裁及首席醫學(xué)官Jeffrey Chodakewitz博士表示：“這些2期結果支持了將VX-659或VX-445三聯(lián)方案推進(jìn)至臨床3期的選擇，并證明了這些方案可為90%的CF患者群體提供重大臨床獲益的潛力。我們期待與監管機構進(jìn)行溝通討論并在今年上半年開(kāi)始該3期研究，我們的目的就是盡快給這些病人帶來(lái)具有更大價(jià)值的三聯(lián)治療方案。”
科羅拉多國立猶太衛生醫學(xué)和兒科副教授、Vertex三聯(lián)療法策劃委員會(huì )主席Jennifer Taylor-Cousar博士表示：“三聯(lián)療法的試驗數據證明了我們在治療CF的本質(zhì)方面所取得的迅速進(jìn)展。所有到目前為止的2期試驗數據都提供了進(jìn)一步的證據，證明在tezacaftor和ivaraftor中增加新一代治療組分具有為含有兩種相關(guān)突變的患者提供更大臨床益處的潛力，這類(lèi)患者目前還沒(méi)有一種藥物可以治療其潛在病因。這些數據還為適于接受CFTR調節劑治療的至少有一個(gè)f508del突變的患者提供了另外的可用治療方案。”（新浪醫藥編譯/David，編輯/Kerr）
文章參考來(lái)源：Vertex Selects Two Next-Generation Correctors, VX-659 and VX-445, to Advance into Phase 3 Development as Part of Two Different Triple Combination Regimens for People with Cystic Fibrosis
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
