據筆者觀(guān)察，目前國內很多藥廠(chǎng)只設有一些常規部門(mén)，如生產(chǎn)部、質(zhì)量部、倉儲部、采購部、銷(xiāo)售部、行政部、財務(wù)部，甚至公關(guān)部、上市辦、EHS部等，往往沒(méi)有設置專(zhuān)門(mén)的部門(mén)管理醫學(xué)、藥政和知識產(chǎn)權。雖然缺少醫學(xué)、藥政和知識產(chǎn)權管理的支持，企業(yè)日常運轉看起來(lái)可能也沒(méi)有什么問(wèn)題，但這些屬于戰略層次的內容，少了這些戰略層面的指導，企業(yè)運行就像大海航行沒(méi)有指南針一樣。

       1、醫學(xué)研究部門(mén)：藥品質(zhì)量為臨床服務(wù)

       離開(kāi)醫學(xué)，也許藥什么都不是；了解藥，首先要了解醫——只有清楚疾病的發(fā)病機理、流行情況、治療手段及未來(lái)發(fā)展趨勢，才能清楚某種藥物在不同適應癥、不同適用人群中的臨床價(jià)值，可能的替代藥物和其他治療手段，進(jìn)而清楚其目標市場(chǎng)在哪里，處于產(chǎn)品生命周期的哪一個(gè)階段（導入期、成長(cháng)期、成熟期還是衰退期），進(jìn)而采取相應的市場(chǎng)策略。

       醫學(xué)知識在產(chǎn)品立項、產(chǎn)品設計、臨床試驗過(guò)程、不良反應監測、學(xué)術(shù)推廣等各個(gè)環(huán)節必不可少。

       在產(chǎn)品立項階段，醫學(xué)部門(mén)就應向項目負責人提供流行病學(xué)、疾病治療手段及其趨勢等資料。假如計劃仿制或創(chuàng )新的藥物，其在目標適應癥上的應用近期內可能為其他風(fēng)險效益比更好的治療手段（如其他藥療方案或理療方案）所取代，立項就不成立。

       在藥理毒理和臨床試驗階段，則可根據其在不同適應癥和/或適用人群的臨床價(jià)值，建議優(yōu)先完成哪些藥理毒理和臨床試驗。

       產(chǎn)品上市前，根據臨床試驗數據，判斷藥物在不同適應癥和/或適用人群中的藥物經(jīng)濟學(xué)價(jià)值，完成產(chǎn)品定位；產(chǎn)品上市后，根據收集的臨床資料（包括不良反應資料），分析藥物在不同適應癥、適用人群及不同用藥方案（如聯(lián)合用藥）中的價(jià)值，修訂用藥方案，并進(jìn)行新用途開(kāi)發(fā)，為學(xué)術(shù)營(yíng)銷(xiāo)提供資料。

       國產(chǎn)治療風(fēng)濕性關(guān)節炎的某藥品，曾受R國同類(lèi)產(chǎn)品在R國投放數月后給5名患者造成嚴重影響，品種本身的風(fēng)險效益比受到懷疑，該國同品種廠(chǎng)家因為有替代品種，準備采取默認的策略以打擊我們的競爭產(chǎn)品。后來(lái)，我們的國產(chǎn)廠(chǎng)家收集到了大量的藥品不良反應統計數據，提供了令人信服的風(fēng)險效益比證據，從而避免了一場(chǎng)大 麻 煩，不能不說(shuō)是醫學(xué)幫了大忙。說(shuō)到這里，筆者不得不提到中國藥品GMP規范中的一個(gè)特殊章節“不良反應報告”一節，很多國家和地區都沒(méi)有，在筆者看來(lái)，我國GMP規范在最初設計時(shí)在潛意識中已經(jīng)認識到藥品質(zhì)量是為臨床服務(wù)的。

       當然，醫學(xué)知識的應用遠遠不止這些。以質(zhì)量管理為例，質(zhì)量的本質(zhì)就是滿(mǎn)足客戶(hù)需求，藥品的最終客戶(hù)是誰(shuí)？是患者，所以，質(zhì)量管理的起點(diǎn)是臨床，終點(diǎn)也是臨床。

       歐盟GMP中描述得很清楚，藥品質(zhì)量風(fēng)險評估最終要與保護患者相關(guān)聯(lián)。藥品的關(guān)鍵質(zhì)量屬性，就是那些與藥品安全性和有效性相關(guān)的質(zhì)量屬性。不懂醫，談何藥品質(zhì)量？

       有人可能認為醫學(xué)是搞創(chuàng )新藥的企業(yè)才該玩的，做仿制藥則無(wú)所謂，這種觀(guān)點(diǎn)大錯特錯。創(chuàng )新藥當然需要醫學(xué)的支持，仿制藥同樣需要，不清楚目標適應癥的流行病情況及其治療趨勢，不清楚產(chǎn)品的生命周期就仿制相當于賭博，萬(wàn)一要仿的品種馬上就被新的醫學(xué)手段所替代呢？更何況一個(gè)仿制藥的投入也不低。

       同樣，醫學(xué)不僅制劑廠(chǎng)家需要重視，原料藥廠(chǎng)家一樣要重視，只要想一想原料藥生產(chǎn)出來(lái)干什么用的就清楚了。不搞清楚制劑，就不可能搞清楚原料藥。

       2、知識產(chǎn)權管理部門(mén)：扎緊自己的“籬笆”+突破別人的“籬笆”

       從經(jīng)濟學(xué)角度講，任何沒(méi)有壁壘的市場(chǎng)，經(jīng)濟利潤最多只能是零，即的情況就是獲得平均利潤。所以，扎緊“籬笆”和想辦法突破別人的“籬笆”，是所有企業(yè)的重要工作。

       筆者留意到，1月初，國家知識產(chǎn)權局專(zhuān)利復審委員會(huì )發(fā)布Entresto（沙庫巴曲纈沙坦鈉片，LCZ696）的專(zhuān)利審查結果，宣告其《含有纈沙坦和NEP抑制劑的藥物組合物》“全部無(wú)效”。以“沙庫巴曲纈沙坦鈉”為關(guān)鍵詞，在CDE收審情況欄搜索發(fā)現，有3家公司已于2017年12月以化藥2.1類(lèi)提出了沙庫巴曲纈沙坦鈣鈉共晶體和沙庫巴曲纈沙坦鈉片新藥臨床試驗申請。當然，當事藥企依然擁有向北京知識產(chǎn)權法院起訴的權利，但不能不說(shuō)，這足以給國內藥企一個(gè)啟示，那就是辦好藥廠(chǎng)不能不懂專(zhuān)利。

       毫無(wú)疑問(wèn)，知識產(chǎn)權管理是扎“籬笆”和突破別人“籬笆”的主要手段。上述案例中，以“涉案專(zhuān)利說(shuō)明書(shū)公開(kāi)不充分”等理由，向專(zhuān)利復審委員會(huì )提出《含有纈沙坦和NEP抑制劑的藥物組合物》專(zhuān)利無(wú)效宣告請求，就屬于拆“籬笆”行為。

       筆者曾在某藥企任總工程師，經(jīng)常與專(zhuān)利打交道，根據經(jīng)驗，在產(chǎn)品立項前，企業(yè)應建立專(zhuān)利地圖，清楚本產(chǎn)品目前的專(zhuān)利狀況。包括哪些企業(yè)和個(gè)人在哪些國家和地區申請了哪些專(zhuān)利？其法律狀態(tài)如何？仔細研究每個(gè)影響立項的專(zhuān)利穩定性，為立項的可行性提供依據。

       確定立項后，告知研發(fā)部門(mén)，目前有哪些技術(shù)屬于公用公知技術(shù)可以拿來(lái)就用；哪些有專(zhuān)利保護，需要獲得授權或繞開(kāi)它；自己的哪些技術(shù)是專(zhuān)有的，可以通過(guò)技術(shù)秘密或專(zhuān)利保護起來(lái)，設置自己的“籬笆”防止他人擅入。

       公司專(zhuān)利部門(mén)還可建立和維護自己的知識庫，分清楚哪些是公用公知技術(shù)（包括過(guò)期專(zhuān)利技術(shù)和論文等），哪些是專(zhuān)有技術(shù)，建立知識分享、收集、整理、分析體系。還應幫助公司制定專(zhuān)利戰略（如進(jìn)攻策略、防守策略等）。

       我國的藥品注冊管理辦法也計劃納入專(zhuān)利鏈接制度，屆時(shí)，企業(yè)更應重視制度研究，學(xué)習和利用好該制度。

       很多小公司以為，發(fā)明是大公司的事情，小公司搞不了，這是不對的。比如創(chuàng )口貼，有圈內朋友就職于生產(chǎn)創(chuàng )口貼的藥企，全公司上下不足百人，但相關(guān)產(chǎn)品在國內已獲授權的發(fā)明專(zhuān)利就有6個(gè)，還有1個(gè)美國發(fā)明專(zhuān)利。

       除了專(zhuān)利，商標、反不正當競爭、反壟斷等也是藥企重要的知識產(chǎn)權獲得。當然，對于不同類(lèi)型的企業(yè)，知識產(chǎn)權管理的重點(diǎn)有所不同。OTC企業(yè)，商標、商品名和包裝設計是其客戶(hù)首先關(guān)注到的內容，可能非常重要；對于原料藥企業(yè)，生產(chǎn)工藝技術(shù)的專(zhuān)利和秘密、反壟斷就很重要。

       值得一提的是，我國近年頻頻重拳打擊原料藥經(jīng)營(yíng)者價(jià)格壟斷行為。去年末，國家發(fā)改委發(fā)布了《短缺藥品和原料藥經(jīng)營(yíng)者價(jià)格行為指南》，值得研究。個(gè)人認為，原料藥生產(chǎn)只要獲得技術(shù)上的突破，成本就有可能大幅下降。特別是發(fā)酵產(chǎn)品或以發(fā)酵為起始物料的半合成產(chǎn)品，發(fā)酵表達成倍的增長(cháng)都是有可能的。盡管制劑廠(chǎng)家變更原料藥成本較高，需要進(jìn)行穩定性試驗等并獲得監管方批準，但只要質(zhì)量和價(jià)格具有優(yōu)勢，就可能壓倒其他廠(chǎng)家一家獨大。

       3、藥政法規研究部門(mén)：無(wú)論企業(yè)體量大小都應重視

       兩年前，筆者參加了一場(chǎng)“制藥企業(yè)國際化過(guò)程中常見(jiàn)問(wèn)題及解決方案”培訓課程，非常認同授課人講的國內制藥企業(yè)國際化過(guò)程中遇到的很多問(wèn)題，與其組織機構設置上沒(méi)有設置專(zhuān)門(mén)的藥政法規部門(mén)有關(guān)。

       沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的藥政法規部門(mén)，企業(yè)在藥政法規、指南的跟蹤與研究，并及時(shí)轉化成企業(yè)管理規范，及對其他企業(yè)失敗信息的了解，以指導本企業(yè)有針對性地整改上就很難做好。

       1.出口型企業(yè) 特別是出口型藥企，面臨的國際環(huán)境非常復雜，各國和地區法律體系不同，藥政管理思路不盡相同，藥政注冊要求和質(zhì)量管理要求不斷變化，應有專(zhuān)門(mén)的機構和人員去跟蹤和解讀所有目標市場(chǎng)的法規變化。這樣的部門(mén)通常還會(huì )負責法規文件（如DMF文件）編寫(xiě)和維護、檢查動(dòng)向與趨勢分析、公司內部文件的法規符合性審查，以及公司對外承諾（如穩定性承諾、TSE/BSE申明）的檢查等。

       企業(yè)藥政法規部門(mén)通常作為指導部門(mén)設在企業(yè)負責人之下，在研發(fā)、技術(shù)轉移、偏差、變更、OOS、風(fēng)險評估等方面提供法規符合性和技術(shù)指導原則方面指導，沒(méi)有指揮權，只有審查權和建議權。從某種角度講，正因為質(zhì)量、生產(chǎn)、研發(fā)環(huán)節都必須在合法合規基礎上運行，所以對藥政法規進(jìn)行深入了解的重要性甚至還要更勝一籌。

       2.內銷(xiāo)型企業(yè) 對于完全只內銷(xiāo)的企業(yè)，是否可以完全不需要藥政法規部門(mén)呢？個(gè)人認為并不一定，得從企業(yè)實(shí)際出發(fā)。當前，中國藥品監管方面的法律法規變化非常大，藥品管理、藥品注冊管理辦法、一致性評價(jià)等，再加上中國正式加入了ICH，沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的組織和人員負責政策研究，恐怕也很難吃透。

       此外，對于小體量的出口企業(yè)，建議引入外腦。企業(yè)不管大小，只要目標市場(chǎng)一樣，其法規需求是一樣的。比如同樣出口歐盟和美國，不管是年產(chǎn)值100個(gè)億的大公司還是年產(chǎn)值1000萬(wàn)元的小公司，都應熟悉歐盟和美國的藥事法規和各種指導原則，熟悉歐盟和美國的監管模式、未來(lái)發(fā)展趨勢。大公司可能會(huì )組建一個(gè)幾十個(gè)人的專(zhuān)門(mén)組織研究這些問(wèn)題，小公司可能根本辦不到，但借助適合的外腦可以完成大部分工作。

       總結<<<

       現代藥企離不開(kāi)醫學(xué)、知識產(chǎn)權和藥政法規方面的指導，相應的，在組織機構設置上必須要考慮這方面的職責分配。至于具體怎么設置，各個(gè)企業(yè)可以根據自身情況具體安排。

       筆者所在企業(yè)規模較小，就只設置一個(gè)藥政法規部，同時(shí)負責醫學(xué)、知識產(chǎn)權和藥政法規方面的工作。很多圈內朋友的公司會(huì )設置一個(gè)總工程師職位，負責技術(shù)和質(zhì)量及以上工作。不管怎么樣，個(gè)人認為，這些方面應有指定專(zhuān)人負責，做到事事有人管，事事有人做。

       國內外GMP規范中都有專(zhuān)門(mén)的章節講述組織機構與人員，說(shuō)明要做好工作，組織保證很重要。同樣的，在醫學(xué)、知識產(chǎn)權和藥政法規研究上，組織機構的設立和崗位工作職責必須明確。

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