最近FAST公布2018年全球創(chuàng )新力的Top 50名單。其中諾華和OneOme入圍,分別名列第21和22位。此外,在Fast還分類(lèi)公布了全球創(chuàng )新力的350家公司,其中生物技術(shù)公司10家,除入圍Top 50的諾華和OneOme,還有明碼生物、Spark、百健等公司。
1. Novartis
諾華2017年8月推出CAR-T療法Kymriah,堪比登陸火星,轟動(dòng)全球。Kymriah是FDA批準的第一種基因療法,用于治療復發(fā)或耐藥的B細胞急性淋巴細胞白血病,美國最常見(jiàn)的兒童癌癥。諾華與賓夕法尼亞大學(xué)合作,正開(kāi)發(fā)一條用于治療其他血液癌癥和實(shí)體瘤的CAR-T管線(xiàn)。諾華CEO表示他們面對的是最棘手的問(wèn)題,希望世界上沒(méi)有任何兒童死于B細胞癌。
2. OneOme
由Invenshure和Mayo Clinic于2017年成立,主要為患者臨床護理提供全面的,具有成本效益的藥物基因組學(xué)解決方案。主要產(chǎn)品有RightMed測試。這種基因測試,價(jià)值390美元,可以用來(lái)預測患者DNA和當前的處方如何影響他們對藥物的反應。OneOme在將藥物基因組學(xué)引入衛生系統方面取得了重大成功,這種測試已被22個(gè)國家的550多家醫院和診所訂購。
3. GE Healthcare
GE醫療的入選主要倚靠其檢測乳腺癌的新型乳房X線(xiàn)系統。早期發(fā)現乳腺癌可降低死亡風(fēng)險25%至50%。每年給乳房一次X光檢查造成很多不適,因此很多女性都跳過(guò)篩查。GE用一種3D乳房X光檢查系統Senographe Pristina,重塑了X光片檢查的體驗。這種系統可以讓患者遠程控制調整檢查時(shí)使用的壓縮量。檢查者不是握住把胸肌拉緊并影響圖像質(zhì)量的把手,而是舒適地靠在扶手上,這樣可以放松肌肉。
4. Syapse
提供的數據共享網(wǎng)絡(luò )(Data Sharing Network)是第一個(gè)集來(lái)自許多醫院系統的醫生的共享網(wǎng)絡(luò )中心。這個(gè)系統通過(guò)整合匿名電子健康記錄,病理報告和DNA測序數據,可幫助全國醫生了解患者情況,制定具體的治療方案。對小型機構和罕見(jiàn)病患者的幫助尤為明顯。
5. Sophia Genetics
創(chuàng )立于2011年,是一家瑞士公司,用自己的數據分析系統、數據驅動(dòng)醫學(xué)(Sophia DDM) 和下一代DNA測序(NGS) 來(lái)幫助生物技術(shù)專(zhuān)業(yè)人員進(jìn)行基因組學(xué)研究,幫助醫生進(jìn)行分析診斷和治療患者。于2017年加入液體活檢領(lǐng)域。用配置有公司AI技術(shù)的app,來(lái)解釋血液、尿液、腦脊髓液中循環(huán)的腫瘤細胞和腫瘤DNA。Sophia其實(shí)也是一家AI生物技術(shù)公司。
6. Spark Therapeutics
2017年12月,Spark 的創(chuàng )新基因療法Luxturna獲得美國FDA批準上市,主要用于治療患有特定遺傳性眼疾的成人患者和兒童,成為首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法,定價(jià)每只眼睛42.5萬(wàn)美元。Spark也因此成為第一家銷(xiāo)售修復遺傳疾病基因療法的生物技術(shù)公司。這款基因療法中,將工程病毒顆粒直接注入視網(wǎng)膜。病毒顆粒中正確的RPE65,取代視網(wǎng)膜細胞中的突變型,顯著(zhù)改善臨床試驗中患者的視力。這種基因療法可能為其他基因療法打開(kāi)大門(mén),最終治療許多其他已知導致失明的突變。
7. Biogen
百健總部位于馬薩諸塞州劍橋,是多發(fā)性硬化癥和脊髓性肌萎縮癥的領(lǐng)導者。近年來(lái),它轉向阿爾茨海默癥和其他神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域。大家都在關(guān)注的阿爾茨海默新藥Aducanumab,最終數據因最近增加患者,預計要到2020年才能獲得。
8. Synthego
基因工程解決方案供應商Synthego總部位于加州。公司通過(guò)在高精準度的自動(dòng)化實(shí)驗室中合成 RNA,將向導RNA的合成成本降低80%,提高基因編輯實(shí)驗效率,實(shí)現產(chǎn)品規?;a(chǎn)??蛻?hù)可以在線(xiàn)訂購之后幾天內收到產(chǎn)品。并且公司產(chǎn)品純度非常高。這樣就解決了基因編輯工程中的耗時(shí)和純度問(wèn)題。
9. WuXi NextCode
隨著(zhù)DNA測序的發(fā)展,龐大且非常有用的基因組數據不斷堆積。2015年藥明康德收購NextCODE,與公司的基因中心合并,成立新公司明碼生物(WuXi NextCode)。這幾年明碼生物快速的發(fā)展,已成為世界領(lǐng)先的基因賦能平臺。在上海,劍橋等設有辦事處,覆蓋全球,是很多基因組項目的合作伙伴,包括英國基因組和卡塔爾基因組項目。波士頓兒童醫院,哈佛大學(xué)、斯坦福醫學(xué)院以及科赫研究所,這些有名的機構也都是它的客戶(hù)。
10. Ginkgo Bioworks
這是一家由Y Combinator孵化的公司,福布斯認為這家公司估值將達到十億美元或更高。公司的工程細菌和其他微生物已經(jīng)商業(yè)化。公司主攻三個(gè)領(lǐng)域:通過(guò)微生物培養用于香水、食品和化妝品的添加劑;改良菌株,把發(fā)酵用于生物工業(yè);用于奶酪生產(chǎn)、制藥、牛仔褲染色等領(lǐng)域的酶。
參考:The World‘s 50Innovative Companies 2018;11 Most Innovative LifeScience Companies in the World
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