在世界第11個(gè)罕見(jiàn)病日到來(lái)之際，美國食品藥品管理局（FDA）局長(cháng)戈特利布Scott Gottlieb表示，FDA正在采取一系列行動(dòng)，通過(guò)提高新藥評審的效率，盡其所能來(lái)鼓勵開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)病的新藥和產(chǎn)品。
以下是戈特利布文章翻譯編輯稿。
科學(xué)家們已經(jīng)確定了將近7000種罕見(jiàn)疾病，這些病從罕見(jiàn)癌癥到代謝疾病林林總總。
僅在美國，超過(guò)3000萬(wàn)人 - 或者說(shuō)，每10個(gè)美國人中就有1個(gè) – 患有一種罕見(jiàn)疾病?？杀氖?，這些人中有一半以上是兒童。
2月的最后一天為定為罕見(jiàn)疾病日，以提高公眾和決策者對罕見(jiàn)疾病及其對患者生命影響的認識。
（FDA局長(cháng)戈特利布）
在美國食品和藥物管理局的會(huì )議上，這次活動(dòng)的范圍擴大到包括一整周的活動(dòng)，以反映我們取得的進(jìn)展 - 還有哪些工作還需要完成。
35年前，用于治療這些罕見(jiàn)疾病的藥物很少，用于治療的醫療器械也較少。為刺激藥物開(kāi)發(fā)，國會(huì )在1983年制定了“孤兒藥物法”。該法規定了財政獎勵和其他獎勵政策。
隨后于1990年，新的立法建立了醫療器械產(chǎn)品獲得罕見(jiàn)病指定的路徑。
自從原來(lái)的法案通過(guò)以來(lái)，我們取得了很大的進(jìn)展。在過(guò)去的35年中，有許多藥物和生物制劑被開(kāi)發(fā)和批準，用于治療650種罕見(jiàn)疾病。
其中，并且有72種醫療器械已通過(guò)人道主義器械計劃，獲得孤兒適應證批準。在2017年，FDA對罕見(jiàn)疾病適應證的批準更是達到了歷史新高。
盡管我們取得了成功，但對于絕大多數罕見(jiàn)疾病或病癥仍然沒(méi)有治療方法。
FDA致力于通過(guò)提高審查的一致性和效率，精簡(jiǎn)我們的流程，來(lái)支持罕見(jiàn)疾病研究。
盡我們所能來(lái)刺激更多產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。
為配合第11個(gè)罕見(jiàn)病日，FDA還宣布以下文件和活動(dòng)。
局長(cháng)戈特利布發(fā)文，“FDA紀念第十一個(gè)罕見(jiàn)疾病日”；
新試點(diǎn)計劃：FDA正在啟動(dòng)一項針對孤兒資格指定申請的新項目，其中包括針對藥企和贊助商的新的申請表格；
公開(kāi)研討會(huì )：FDA宣布將在5月9日舉行公共研討會(huì )，以幫助該機構應對為靶向治療和分子定義疾病等孤兒藥開(kāi)發(fā)的變化做好準備；
諒解備忘錄：FDA與國家罕見(jiàn)疾病組織（NORD）之間簽訂了新的備忘錄，就罕見(jiàn)病展開(kāi)的合作框架。
2018年需求評估報告：FDA和健康研究院（NIH）的國家推進(jìn)轉化科學(xué)中心/罕見(jiàn)疾病研究辦公室進(jìn)行了需求評估，以更好地了解未滿(mǎn)足的罕見(jiàn)疾病醫療器械需求以及其他目標。
聆聽(tīng)：罕見(jiàn)病患者自己的聲音
根據這個(gè)與NORD簽署的備忘錄，FDA的患者事務(wù)辦公室工作人員和NORD計劃與患者就罕見(jiàn)疾病開(kāi)展聆聽(tīng)會(huì )議，以幫助指導對疾病和病癥的臨床和監管理解。
并對最緊急的患者需求達成共識，就藥物開(kāi)發(fā)計劃相關(guān)溝通。
而新的罕見(jiàn)病試點(diǎn)計劃，則方便藥企提交孤兒藥指定申請的要求。該計劃包括一個(gè)可在線(xiàn)填寫(xiě)的申請表，并提供在提交過(guò)程的在線(xiàn)教程支持。
此外， FDA還制定了一個(gè)跨中心咨詢(xún)流程，以規范該機構的溝通。
FDA在5月9日將舉行公開(kāi)會(huì )議，討論評估旨在評估不可確定性，癌癥疾病或病癥的孤兒藥候選藥物的科學(xué)和監管考慮因素。
戈特利布還表示，近年來(lái)越來(lái)越重視基因靶向藥物開(kāi)發(fā)以及細胞和細胞治療方法的科學(xué)進(jìn)展，為開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病治療帶來(lái)了更多的機會(huì )。
孤兒藥品指定請求的數量從2012年增加了一倍多，到2017年已經(jīng)超過(guò)700個(gè)。去年，FDA批準了80個(gè)治療罕見(jiàn)疾病的藥物。
據生物世紀報道，在去年6月的參議院聽(tīng)證會(huì )上，戈特利布致力于清理孤兒藥指定積壓，要求在90天內回復所有的請求。
FDA還于去年6月公布了其孤兒藥現代化計劃。
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