近日，Ionis及合作伙伴羅氏公布了一項I/II期研究的生物標志數據，該研究驅使制藥巨頭羅氏繼續向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500萬(wàn)美元的期權費用。
相關(guān)研究人員于周四晚間表示，他們發(fā)現，使用該療法的患者在接受劑量治療后突變的亨廷頓蛋白平均減少40％，有些患者減少了60％。而且他們補充說(shuō)，取得這樣的效果對于任何亨廷頓藥物來(lái)說(shuō)都是第一次。要知道，正是這種**蛋白質(zhì)給亨廷頓患者大腦中的神經(jīng)元造成了損害，引起嚴重的神經(jīng)退行性疾病，主要癥狀是肌肉協(xié)調能力和認知能力下降，這種疾病通常會(huì )導致患者在20年內緩慢死亡。
如果該藥物的療效最終可以獲得確認，研究者可能發(fā)現了全球第一款可能改變疾病進(jìn)程的潛在藥物，盡管安全性和功效方面的一些障礙仍有待澄清。
研究小組補充說(shuō)，劑量依賴(lài)性反應顯示，突變蛋白水平繼上次檢測后仍然保持下降，這也增強了他們可以取得更好療效的期望。該研究的開(kāi)放標簽擴展正在進(jìn)行中。羅氏現在選擇參與到藥物的研發(fā)工作中，并負責進(jìn)行關(guān)鍵試驗。
Ionis與羅氏公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)的IONIS-HTTRx是一款靶向編碼HTT蛋白的mRNA反義（antisense）創(chuàng )新療法。通過(guò)與編碼HTT蛋白的mRNA結合，IONIS-HTTRx能夠降低所有HTT蛋白轉譯的發(fā)生，因此無(wú)論編碼HTT的基因變異出現在哪里，該藥物都可以減少有**的mHTT產(chǎn)生。它已經(jīng)獲得了美國FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。
由于脊髓性肌萎縮(SMA)藥品SPINRAZA的上市，Ionis最近業(yè)績(jì)一直在上漲。這家生物技術(shù)公司也有兩種藥物正在接受審查，其中包括Inotersen，外界認為該藥物預計將會(huì )受到Alnylam競爭藥物Patisiran的市場(chǎng)威脅。
倫敦大學(xué)學(xué)院亨廷頓舞蹈病中心主任、全球研究負責人Sarah Tabrizi臨床神經(jīng)學(xué)教授表示，“近20年來(lái)，我看到許多家庭因這種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病而遭受損失。借助IONIS-HTTRx，亨廷頓患者對治療該疾病有了新的希望，可以減少HD的病因，因此可能會(huì )減緩進(jìn)展并有可能預防后代的疾病，這是真正開(kāi)創(chuàng )性的進(jìn)展。我期待著(zhù)一項長(cháng)期的、更大規模的研究，以確定降低亨廷頓患者患者體內中**突變體亨廷頓蛋白帶來(lái)的好處。”（新浪醫藥編譯/范東東）
文章參考來(lái)源：Roche, Ionis herald a big win in early-stage Huntington’s disease trial, demonstrate disease modifying potential
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