開(kāi)發(fā)治療眼部疾病療法的生物醫藥公司Clearside Biomedical今天宣布，該公司的first-in-class藥物療法CLS-TA，在非傳染性葡萄膜炎黃斑水腫患者中的關(guān)鍵3期臨床試驗上，取得積極頂線(xiàn)結果。
葡萄膜炎是一種影響眼睛的炎癥，是全世界范圍內導致失明的主要原因之一。在美國大約有35萬(wàn)名患者患有葡萄膜炎，通常雙眼中均有發(fā)現。黃斑是視網(wǎng)膜中心的一個(gè)區域，負責銳利的直視視力。黃斑水腫是黃斑中積聚的液體，導致黃斑腫脹，變厚和視力扭曲。在所有非傳染性葡萄膜炎的病例中，大約有三分之一患者出現黃斑水腫，并且是導致患者視力喪失的主要原因。
CLS-TA是Clearside專(zhuān)有的皮質(zhì)類(lèi)固醇曲安奈德(triamcinolone acetonide)，通過(guò)眼后部脈絡(luò )膜上腔（SCS），位于脈絡(luò )膜和眼外部保護層之間的鞏膜空間內施用。
▲Triamcinolone acetonide的分子結構式（圖片來(lái)源：By Ed (Edgar181) (Own work) [Public domain], via Wikimedia Commons）
Clearside的這項隨機，對照，盲法的關(guān)鍵3期臨床試驗PEACHTREE招募了160名患者。 其中96例患者隨機分入治療組，接受兩次4.0毫克劑量的脈絡(luò )膜上CLS-TA（兩次間隔12周），64例患者隨機接受間隔時(shí)間相同的假手術(shù)對照。在24周內，每4周對患者進(jìn)行評估，共有155名患者（占患者的97％）完成了試驗的全部評估。
PEACHTREE試驗使用“早期糖尿病視網(wǎng)膜病變治療研究”（ETDRS）量表測量。47％接受CLS-TA的患者在24周時(shí)，獲得了從基線(xiàn)增加至少15個(gè)字母的矯正視力（BCVA），相比接受假手術(shù)的患者為16％?；颊咴谠囼灥闹饕K點(diǎn)，視力改善上具有統計學(xué)意義（p <0.001）。在BCVA改善方面，治療組由基線(xiàn)的平均改變在每月評估中比對照組好。在整個(gè)評估期間，由基線(xiàn)的平均改善率保持不變，在治療組中，第4周時(shí)增加9.6個(gè)字母，24周時(shí)增加13.7個(gè)字母，而對照組第4周時(shí)為1.2個(gè)字母，24周時(shí)為2.9個(gè)字母。研究的另一個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)，相比24周時(shí)假手術(shù)對照組中心子區厚度平均減少19微米，脈絡(luò )膜上施用CLS-TA導致治療組從平均減少157微米，結果具有統計學(xué)顯著(zhù)性（p <0.001）。試驗中沒(méi)有與CLS-TA治療相關(guān)的嚴重不良事件報告，藥物的總體耐受性良好。
“來(lái)自PEACHTREE的積極主要數據對由于葡萄膜炎引起并發(fā)癥的黃斑水腫人群非常令人鼓舞。” 加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）醫學(xué)中心眼科教授，PEACHTREE研究員Rahul N. Khurana博士說(shuō)：“PEACHTREE研究是第一個(gè)關(guān)于葡萄膜炎黃斑水腫候選藥物的關(guān)鍵3期臨床試驗，其中BCVA測量是主要臨床終點(diǎn)，可提高該群體未來(lái)試驗的標準。盡管葡萄膜炎本身有足夠的控制，并且有多種干預措施，通常葡萄膜炎黃斑水腫可能會(huì )持續，治療具有挑戰性。此外，雖然皮質(zhì)類(lèi)固醇是所有葡萄膜炎并發(fā)癥的最常見(jiàn)治療方法，包括相關(guān)的黃斑水腫，但此類(lèi)系統對照研究很少見(jiàn)。我相信基于這些積極的結果，我們可以得到FDA上市許可，脈絡(luò )膜上施用CLS-TA有可能成為治療與視力受損相關(guān)的非傳染性葡萄膜炎黃斑水腫的的新范例。”
“近50％的PEACHTREE臨床試驗患者接受脈絡(luò )膜上皮CLS-TA治療后，獲得15個(gè)字母或更多的視力改善，這非常有吸引力。它代表了向脈絡(luò )膜上施用CLS-TA邁出的一大步，可能成為治療致盲性眼疾的強有力新方法，” Clearside首席執行官兼總裁Daniel H. White先生說(shuō)： “我們目前預計在2018年第四季度向FDA提交CLS-TA的新藥申請，用于治療葡萄膜炎黃斑水腫患者，同時(shí)我們也正在評估向美國以外的其他監管機構提交的申請。”
我們期待這款眼病新藥的FDA申請能夠順利進(jìn)行，早日讓廣大眼疾患者重現光明。
參考資料：
[1] Stock flies high on Clearside’s PhIII macular edema trial results as drug improves vision
[2] Clearside Biomedical Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase 3 Clinical Trial of CLS-TA in Macular Edema Associated with Non-Infectious Uveitis
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
