新銳名稱(chēng)：Prevail Therapeutics
公司坐標：紐約, 美國
官方網(wǎng)站：https://www.prevailtherapeutics.com/
融資情況：A輪7500萬(wàn)美元
管理團隊：創(chuàng )始人兼首席執行官Asa Abeliovich博士，初創(chuàng )發(fā)起人：Jonathan Silverstein先生
去年剛成立的神經(jīng)疾病基因療法新銳Prevail Therapeutics近日宣布，獲得A輪投資7500萬(wàn)美元，用于推進(jìn)開(kāi)發(fā)獨特的溶酶體功能相關(guān)基因療法，治療特定基因亞型的神經(jīng)退行性疾病。本次融資由OrbiMed領(lǐng)投，Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners, Boxer Capital, Adage Capital Management和Alexandria Venture Investments跟投。
Prevail成立于2017年，最初由OrbiMed旗下全球私募基金聯(lián)席負責人Jonathan Silverstein先生發(fā)起成立，他在2016年確診患有因葡糖腦苷脂酶基因（GBA1）突變引起的帕金森病，此后他特別成立了GBA1基因變異亞型帕金森病專(zhuān)項研究基金，該專(zhuān)項基金聯(lián)合OrbiMed再投資成立了Prevail公司，旨在開(kāi)創(chuàng )獨特基因療法，來(lái)改善遺傳基因變異型的神經(jīng)退行性疾病的治療。
在核心技術(shù)方面, Prevail獲得了由Regenxbio開(kāi)發(fā)的名為 NAV AAV9 的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療載體技術(shù)的專(zhuān)利許可，將用來(lái)開(kāi)發(fā)基因治療候選產(chǎn)品。
不同于以往針對神經(jīng)系統淀粉樣變、Tau蛋白等靶點(diǎn)新藥，Prevail帶來(lái)了更深入、更精細的全新研發(fā)策略：細化了目標適應癥，專(zhuān)門(mén)針對那些由溶酶體功能障礙相關(guān)的特定基因變異引起的神經(jīng)退行性疾病。溶酶體功能相關(guān)特定基因突變，可見(jiàn)于各臨床亞型的帕金森?。ò贻p早發(fā)型）、某些類(lèi)型的阿茨海默病、以及額顳葉失智癥（癡呆）等。
▲Prevail的初始發(fā)起人Jonathan Silverstein先生（圖片來(lái)源：公司官網(wǎng)）
該新銳正在開(kāi)發(fā)的先導基因療法PR001，針對GBA1基因變異靶點(diǎn)，主要用于治療GBA1突變相關(guān)的帕金森?。ㄅ两鹕〉腉BA1突變率約10%），未來(lái)希望擴展PR001用于帕金森病的治療作用。
“這輪融資，有助于我們推進(jìn)強勁的基因療法產(chǎn)品管線(xiàn)計劃，聚焦于改善特定基因亞型神經(jīng)退行性疾病患者的生活，” Prevail的創(chuàng )始人兼首席執行官Asa Abeliovich博士說(shuō)：“我們的先導基因療法項目將針對帕金森病患者，未來(lái)計劃擴展到其他由于溶酶體功能障礙導致的疾病領(lǐng)域。”
神經(jīng)系統淀粉樣變等靶點(diǎn)新藥，近來(lái)屢屢受挫。打破神經(jīng)系統新藥受挫陰霾，或許就從Prevail的獨特基因療法開(kāi)始。拭目以待！
參考資料：
[1] Prevail Therapeutics Announces $75 Million Series A Financing to Advance Gene Therapies for Patients with Parkinson’s and Other Neurodegenerative Diseases
[2] Parkinson’s startup Prevail raises $75M for gene therapy programs
[3] Prevail Therapeutics官網(wǎng)
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