3月12日，百?。˙iogen）公司公布了臨床2期研究NURTURE的中期數據，該開(kāi)放標簽的單臂研究對SPINRAZA® (nusinersen)用于癥狀發(fā)生前脊髓性肌萎縮癥（SMA）幼兒治療的有效性和安全性進(jìn)行了評估。這項題為“Nusinersen用于癥狀前SMA狀態(tài)下嬰兒的治療：臨床2期NURTURE研究的中期功效及安全性結果”的中期分析顯示，所有嬰兒都活著(zhù)，沒(méi)有患兒需要氣管切開(kāi)術(shù)或永久性通氣。截止2017年7月5日，與疾病的自然病史相比，患者的運動(dòng)功能和運動(dòng)里程碑成績(jì)方面均表現出了改善。該項研究連同SPINRAZA在青少年和年輕人中所展示的有效性結果，將于2018年3月11-14日在弗吉尼亞州阿林頓舉行的肌營(yíng)養不良協(xié)會(huì )臨床會(huì )議上發(fā)表。
百健高級副總裁兼首席醫學(xué)官Alfred Sandrock博士表示：“這些結果增強了SPINRAZA作為第一個(gè)也是唯一一個(gè)批準治療SMA的藥物的有效性，再一次證明它能給使用SMA的個(gè)人（包括嬰兒、青少年和年輕成年人）帶來(lái)好處。SPINRAZA得到了迄今為止的SMA臨床開(kāi)發(fā)項目的支持，百健期待與醫療機構和醫療提供商合作，為SMA青少年和年輕成年患者提供可以顯著(zhù)改善病患運動(dòng)能力的SPIRAZA。”
NURTURE研究中，對六周或更小的嬰兒（n=25）進(jìn)行了SPINRAZA給藥，其中這些患兒屬于癥狀前階段，基因診斷為SMA，SMN2基因有2到3個(gè)拷貝（n=15為兩個(gè)拷貝；n=10為三個(gè)拷貝）。在進(jìn)行這一中期分析時(shí)，患兒接受了長(cháng)達25.6個(gè)月的跟蹤隨訪(fǎng)，遠遠超過(guò)了大多數1型SMA嬰兒需要永久性通氣或死亡的典型時(shí)間。
哥倫比亞大學(xué)醫學(xué)中心首席研究作者Darryl C. De Vivo博士表示：“NURTURE試驗的發(fā)現為SPINRAZA的持續獲益提供了證明。NURTURE研究中接受治療的遺傳性SMA嬰兒（臨床上有可能發(fā)展為1型或2型），只要有足夠的觀(guān)察時(shí)間，他們都能獨立坐著(zhù)，而且大多數人都具備了走路的能力。”
NURTURE試驗參與者也取得了58.4的平均CHOP INTEND得分，得分為64分，CHOP INTEND指標用于SMA患兒一般運動(dòng)功能的測量。許多患兒可以繼續改善和維持這些分數并超過(guò)了一個(gè)時(shí)間點(diǎn)，在此點(diǎn)上，未經(jīng)治療的1型SMA患者會(huì )經(jīng)歷顯著(zhù)的下降?？偟膩?lái)說(shuō)，研究表明SPINRAZA具有良好的耐受性，沒(méi)有發(fā)現新的安全隱患。
另外將公布的分析結果還包括SPINRAZA對2型或3型SMA青少年和年輕人的病情穩定或改善作用。這項病例分析中，參與者(n=5)在開(kāi)始CS2研究時(shí)年齡在14-15歲之間，擴大研究CS12中患者年齡為17-19歲。一名參與者為2型，4名為3型，在2.5多年的觀(guān)察中，所有參與者都接受了多劑量的SPINRAZA治療。結果包括：Hammersmith運動(dòng)功能評分量表(HFMSE)的改善；上肢模塊(ULM)的穩定；6分鐘步行測試(6MWT)的改善；以及神經(jīng)肌肉疾病護理者經(jīng)驗評估（ACEND）得分穩定或提高。
斯坦福大學(xué)醫學(xué)中心John Day博士表示：“該病例分析顯示了SPINRAZA對2型或3型SMA青少年和年輕人的療效。研究參與者在兩年的治療中，甚至在治療后，運動(dòng)功能和生活質(zhì)量都有了穩定或輕微的改善，這與沒(méi)有接受治療的患有SMA的青少年和年輕人不同，他們的運動(dòng)功能會(huì )下降，尤其是步行距離和上肢活動(dòng)的減少，以及與健康有關(guān)的生活質(zhì)量的下降。”（新浪醫藥編譯/David）
文章參考來(lái)源：New Data Presented at MDA Clinical Conference Show Benefit in Motor Function for Infants, Teens and Young Adults Treated With SPINRAZA® (nusinersen)
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