日前，位于休斯頓的癌癥免疫療法新銳Bellicum Pharmaceuticals宣布，其創(chuàng )新細胞療法BPX-501在治療罹患急性骨髓性白血?。ˋML）和原發(fā)性免疫缺陷（PID）的兒童患者中，取得了持久的可喜效果。
BPX-501是一款輔助T細胞療法。在白血病和免疫缺陷患者中，常見(jiàn)的治療手段是異基因的造血干細胞移植。而B(niǎo)PX-501則能在移植后輸注入患者體內，加速免疫系統的重建、增強對病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主風(fēng)險的前提下，加強移植物抗白血病的效果。其CaspaCIDe安全鎖設計將Caspase-9的信號域和一個(gè)“化學(xué)誘導雙聚”（CID）的結合域相偶合。如果患者出現了嚴重的副作用，醫生們可以通過(guò)藥物rimiducid來(lái)激活安全鎖，讓這些輸注入患者體內的T細胞出現凋亡，從而對安全性進(jìn)行調控。
在一項名為BP-004的臨床試驗中，研究人員們評估了BPX-501的效果。他們招募了38名罹患AML的兒童患者，這些患者均接受了單倍體造血干細胞移植，并輔以BPX-501的治療。在中位數為1年的隨訪(fǎng)中，研究人員們發(fā)現，患者的無(wú)復發(fā)生存率為91.5%，總生存率為97.3%。相比歷史數據顯示的60%-80%，無(wú)疑是個(gè)巨大的提高。
▲CaspaCIDe安全鎖的設計（圖片來(lái)源：Bellicum Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）
同樣是在這項試驗中，研究人員們發(fā)現，在罹患PID的兒童患者里，BPX-501也帶來(lái)了很高的無(wú)疾病生存率和總生存率。在59名患者中，研究人員進(jìn)行了中位數為1年的隨訪(fǎng)，發(fā)現無(wú)疾病生存率為88.1%，總生存率為88.6%。
“癌癥復發(fā)是AML患者在接受干細胞移植后的嚴重風(fēng)險。兒童AML患者彰顯出的出色結果，表明BPX-501在單倍體造血干細胞移植后施用，可以有效減少殘余的癌細胞，”BP-004的研究員，洛杉磯兒童醫院血液科和骨髓移植項目的負責人Neena Kapoor博士說(shuō)道：“免疫重建的延緩會(huì )帶來(lái)嚴重的感染并發(fā)癥，這是接受單倍體造血干細胞移植的PID患者的主要死亡原因之一。BPX-501的T細胞在移植后的輸注，能幫助免疫系統的回復。其CaspaCIDe安全鎖也能展開(kāi)安全網(wǎng)，防止供體T細胞帶來(lái)的移植物抗宿主風(fēng)險。”
在這些數據的支持下，Bellicum期望與研究人員以及美國FDA一道商討下一項臨床試驗的注冊事宜。據估計，這項試驗有望在2018年末展開(kāi)。我們期待聽(tīng)到更多關(guān)于這款創(chuàng )新療法的好消息。
參考資料：
[1] Bellicum Announces Interim Results Showing Low Rates of Cancer Recurrence in Pediatric AML Patients Treated with BPX-501
[2] Bellicum Pharmaceuticals官方網(wǎng)站
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