CMS近日敲定對晚期癌癥患者使用新一代測序診療的醫保覆蓋認定，其中涵蓋診斷性實(shí)驗室檢測，而取消部分臨床性能限制要求成為方案的亮點(diǎn)。對于癌癥患者而言，過(guò)去因為費用昂貴的原因而選擇不考慮這些診療測試，隨著(zhù)NGS在一定條件下被納入美國醫保，患者的經(jīng)濟壓力或有所改觀(guān)。
美國癌癥新一代測序檢測醫保覆蓋方案最終出爐。3月16日，美國醫療保險和醫療補助服務(wù)中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)CMS）敲定對晚期癌癥患者使用新一代測序（以下簡(jiǎn)稱(chēng)NGS）診療的醫保覆蓋認定，其中涵蓋診斷性實(shí)驗室檢測。
CMS相信，當這些測試被用作伴隨診斷時(shí)可以幫助患者和腫瘤學(xué)家做出更明智的治療決定，從而使得某些基因突變的患者精準地接受美國食品和藥物管理局（FDA）批準的治療方案。此外，當已知的癌癥突變不能與治療方案相匹配時(shí)，使用NGS的診斷結果可以輔助確定患者參與癌癥臨床試驗的候選人。
首款NGS產(chǎn)品獲批，高昂價(jià)格成難題
2017年11月30日，羅氏旗下的Foundation Medicine公司針對多種實(shí)體瘤的NGS體外診斷檢測產(chǎn)品——FoundationOne CDx(F1CDx)借著(zhù)政策東風(fēng)成功獲得FDA批準上市，成為首款獲得FDA突破性認定的癌癥NGS體外診斷檢測產(chǎn)品。
不過(guò)，《福布斯》專(zhuān)欄作家Elaine Schattner撰文指出，檢測特定DNA或蛋白異常腫瘤的想法和做法并不新鮮，此前FDA就已列出幾十個(gè)核準的伴隨診斷測試。“F1CDx的創(chuàng )新性在于測試的范圍，可以同時(shí)檢測出324個(gè)基因的突變和TMB、MSI兩個(gè)基因組特征。”
作為基于NGS技術(shù)的一款明星產(chǎn)品，F1CDx可以檢測任何實(shí)體瘤中發(fā)現的基因突變，輔助醫生管理癌癥患者。此外，它還可以作為陪伴診斷用于鑒定可能受益于FDA批準的非小細胞肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、結直腸癌或卵巢癌治療的某些特定突變患者。更為重要的是，F1CDx可以檢測多種FDA批準的治療所需的遺傳突變，這種突變超出了之前的“一種藥物一種檢測”模式。
Elaine Schattner認為，所有美國癌癥患者都應該接受全面的基因組檢測。如此一來(lái)，不僅可以幫助個(gè)體患者與可能已經(jīng)被批準用于確切癌癥形式的藥物建立聯(lián)系，減緩患者癌癥的生長(cháng)并緩解癥狀。而且通過(guò)不同形式的惡性腫瘤更細致的分子病理學(xué)特征信息以及患者對治療的反應等前瞻性數據收集，降低未來(lái)患者過(guò)早地從可治療疾病中受苦或死亡的概率。
不過(guò)，想讓所有美國癌癥患者都接受全面的基因組檢測并不容易。事實(shí)證明，許多癌癥患者沒(méi)有機會(huì )嘗試更好、更有希望的藥物，直到他們的疾病錯失治療時(shí)機。美國癌癥協(xié)會(huì )估計，今年將有近61萬(wàn)美國人死于癌癥。
另一方面即使類(lèi)似NGS的診療技術(shù)已經(jīng)出現，許多癌癥患者仍然不考慮這些測試，并且并非所有醫生都經(jīng)常提供這些測試。這一原因當然是錢(qián)。
以F1CDx為例， 5800美元的定價(jià)并不便宜。此外，這些昂貴的測試將導致包含更多昂貴藥物的處方出現。如果匹配的藥物能延長(cháng)總體生存期卻不能治愈，癌癥患者想要存活需要很長(cháng)一段時(shí)間的治療，經(jīng)濟成本巨大。
目前美國癌癥護理的正常費用每個(gè)月在一、兩萬(wàn)美元之間。也許隨著(zhù)更多測試的推出可能有助于降低價(jià)格，但質(zhì)量或范圍難以保證。此外，美國的腫瘤藥物經(jīng)驗并不支持自由市場(chǎng)削減費用，沒(méi)有理由會(huì )期望看不見(jiàn)的手降低診斷成本。
“所有癌癥患者都有權獲得有關(guān)其病癥的高質(zhì)量信息，無(wú)論其財富如何。我們不能期望患者為基因組癌癥測試付費，畢竟他們除了患病之外還承擔著(zhù)癌癥治療的巨額費用，” Elaine Schattner說(shuō)，“公共或私人保險應為此付費，我的意思是全部，包括診斷評估和癌癥治療”。
現如今，隨著(zhù)NGS納入醫保，患者的經(jīng)濟壓力或將有所改觀(guān)。CMS一名負責人Seema Verma說(shuō)：“我們希望能夠為癌癥患者拓寬獲取創(chuàng )新診斷方法的途徑，擴大醫保覆蓋范圍更好地幫助他們，這也是為什么我們要建立清晰的醫保覆蓋路徑、同時(shí)支持提供測試服務(wù)實(shí)驗室的原因。”
醫保方案多周折，取消部分臨床限制要求
F1CDx作為首款獲得FDA突破性認定的癌癥NGS體外診斷檢測產(chǎn)品，獲批當天，CMS順勢頒布了一項針對晚期癌癥NGS檢測的醫療保險覆蓋率(NCD)草案。
草案針對晚期癌癥患者進(jìn)行NGS基因檢測的醫保范圍分為三種途徑進(jìn)行覆蓋，包括FDA批準的伴隨診斷基因檢測; 獲得FDA批準而沒(méi)有CDx指示的基因檢測，但可以提供生物標志物結果以幫助管理患者的癌癥;沒(méi)有FDA批準，但屬于國家臨床試驗網(wǎng)絡(luò )研究的基因檢測。
不過(guò)，草案一出爐便備受指責。反對者認為，大多數NGS檢測產(chǎn)品并沒(méi)有得到FDA的批準或許可，最終導致政策的適用對象將非常有限。
有評論者聲稱(chēng)，CMS的醫療保險覆蓋標準似乎是為支持Foundation Medicine公司的產(chǎn)品而專(zhuān)門(mén)設計的。如果這些限制性的標準最終確定下來(lái)，就會(huì )在行業(yè)內形成壟斷，大大影響那些依賴(lài)于當地實(shí)驗室LDT產(chǎn)品的患者。
與此同時(shí)，由于很多罕見(jiàn)病的基因檢測受眾太少，很難達到FDA的臨床性能驗證要求而得不到批準，而基因組檢測的LDT臨床應用和安全性評估因為耗時(shí)太長(cháng)，也無(wú)法按照FDA傳統的監管模式在上市前完成。官方監管模式對基因組檢測的適用性受到考驗。
受此影響，CMS將原定于去年12月29日截止的公眾意見(jiàn)征詢(xún)延長(cháng)至今年1月17日。
事實(shí)上，F1CDx也是實(shí)驗室開(kāi)發(fā)的測試，之前并未提交FDA審查。幸運的是，由于該測試有可能在單次測試中整合患者和醫療保健提供者的多個(gè)伴隨診斷要求，因此F1CDx被授予突破設備指定。
FDA的突破性技術(shù)計劃和與CMS的平行審查使得F1CDx的申辦者很快獲得新型診斷的批準，并在FDA收到產(chǎn)品申請后的六個(gè)月內確保立即提出醫療保險覆蓋率測定。不過(guò)，其它大多數產(chǎn)品則沒(méi)有這么幸運。
值得一提的是，CMS在最終的醫保方案中作出了調整，其官方公告顯示“在審查了所有公眾對這一具體決定的評論之后，我們在最終方案中取消了部分有關(guān)臨床性能限制的內容”。
“取消了有關(guān)臨床性能限制是公告中最重要的信息，這意味著(zhù)醫療保險可能會(huì )支付尚未獲得FDA批準的基因組和分子癌癥檢測，美國區域醫療保險行政承包商可以自行決定是否繼續進(jìn)行發(fā)展測試，” Elaine Schattner評論稱(chēng)。
短期來(lái)看，醫療保險沒(méi)有覆蓋未經(jīng)批準的測試，將幾乎可以肯定地提高發(fā)送給Foundation Medicine的癌癥標本的數量，其它實(shí)驗室可能會(huì )立即受到影響。由于缺乏測試的醫保覆蓋范圍，醫生將不太可能將癌癥樣本提交給其它商業(yè)實(shí)驗室和執行類(lèi)似基因組和分子癌癥分析的醫院。
“但從長(cháng)遠來(lái)看，CMS決策將促進(jìn)其他公司和醫院通過(guò)研究收集證據以驗證其新一代測序（NGS）測試并獲得FDA批準。預計幾年之內將有六家或更多的公司和醫療中心獲得FDA批準提供全面的癌癥測序和蛋白質(zhì)測試，” Elaine Schattner說(shuō)。
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