Fennec Pharmaceuticals今日宣布，美國FDA為PEDMARK頒發(fā)了突破性療法認定，用于預防標準風(fēng)險肝母細胞瘤（SR-HB）兒科患者接受順鉑化療后的耳**。
順鉑和其他鉑類(lèi)化合物是許多小兒惡性腫瘤的重要化療方法。不幸的是，鉑療法在許多患者中會(huì )引起耳**，對兒童癌癥幸存者特別有害。據估計，在美國和歐洲，超過(guò)10000名兒童可能接受鉑類(lèi)化療。這些兒童的聽(tīng)力受損率取決于化療的劑量和持續時(shí)間，其中許多兒童需要終身助聽(tīng)器。目前還沒(méi)有預防聽(tīng)力受損的藥物，只有昂貴，技術(shù)上困難的耳蝸植入物可供患者使用。聽(tīng)力受損會(huì )導致處于關(guān)鍵發(fā)育階段的嬰幼兒缺乏語(yǔ)言發(fā)展和識字能力，而年齡較大的兒童和青少年會(huì )缺乏社會(huì )情感發(fā)展和教育成就。
PEDMARK是一種獨特的硫代硫酸鈉（STS）制劑，在順鉑化療約6小時(shí)后使用，它會(huì )使在血漿中循環(huán)并造成聽(tīng)力受損的順鉑代謝副產(chǎn)物失活。由于PEDMARK僅存在于血漿中，不會(huì )分布到癌細胞內，因此對順鉑的抗癌性沒(méi)有影響。
▲PEDMARK的臨床結果（圖片來(lái)源：Fennec Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）
兩項PEDMARK的3期臨床研究COG ACCL0431和SIOPEL 6均已完成。COG ACCL0431招募了接受強化順鉑治療的兒童癌癥患者，其中包括新診斷的肝母細胞瘤，生殖細胞腫瘤，骨肉瘤，成神經(jīng)細胞瘤和成神經(jīng)管細胞瘤患者。研究結果顯示，STS與對照組的聽(tīng)力損失比例分別為28.6％（14/49）和56.4％（31/55）（p = 0.004）。在5歲以下患者中，STS與對照組的聽(tīng)力損失分別為21.4％（3/14）和73.3％（11/15）（p = 0.005）。STS可以保護兒童免受順鉑引起的聽(tīng)力損失，特別是對于年齡小于5歲的兒童。SIOPEL 6招募了具有局部腫瘤的肝母細胞瘤患者，其中109位患者可進(jìn)行評估。順鉑加STS的組合總體來(lái)說(shuō)耐受性良好。隨訪(fǎng)52個(gè)月時(shí)的3年無(wú)事件生存期（EFS）在對照組的比例中為78.8％，STS組為82.1％。 對照組和STS組達到3年總生存期的比例分別為92.3％和98.2％。在首批99例可評估患者中，對照組聽(tīng)力受損比例為67.0％（30/45），STS組為37.0％（20/54），相對風(fēng)險為0.56（P = 0.0033）。
“FDA決定為PEDMARK頒發(fā)第一個(gè)預防順鉑耳**的突破性療法認定，反映了對SIOPEL 6和COG ACCL0431研究中有前途的有效性和安全性數據的認可，我們相信最近的快速通道資格和今天的突破性療法認定，突顯了當前缺乏安全有效的治療方法應對這種嚴重疾病的壓力，” Fennec總裁兼首席執行官Rosty Raykov先生表示：“我們與監管機構密切合作，加快提交新藥申請，這是PEDMARK進(jìn)一步發(fā)展的一個(gè)重要里程碑。”
我們期待這款突破性療法可以早日獲批上市，幫助兒童癌癥患者減少化療副作用，使他們也能像其他孩子一樣健康成長(cháng)。
參考資料：
[1] Fennec Pharmaceuticals Receives Breakthrough Therapy Designation by FDA for PEDMARK
[2] Fennec Pharmaceuticals官網(wǎng)
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