FDA每批準一種新藥，它在說(shuō)明書(shū)所述條件下使用時(shí)必須是安全有效的。盡管這個(gè)概念看似簡(jiǎn)單，但執行起來(lái)可能很復雜。因此，FDA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準。這將為未來(lái)的藥物研究開(kāi)發(fā)提供有效的信息，并且反過(guò)來(lái)可能有助于批準更多安全有效的藥物。
為確保安全用藥、促進(jìn)新藥研究開(kāi)發(fā)、提高評審效率，美國FDA擬推行一項增加藥物批準透明度的試驗計劃。3月19日，該機構藥物研究和評價(jià)中心主任珍妮·伍德科克在FDA Voice撰文對該試驗計劃做了介紹。
FDA每批準一種新藥，它在說(shuō)明書(shū)所述條件下使用時(shí)必須是安全有效的。盡管這個(gè)概念看似簡(jiǎn)單，但執行起來(lái)可能很復雜。衡量藥物可以提供的益處和與其相關(guān)的風(fēng)險的因素很多。因此，FDA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準。這將為未來(lái)的藥物研究開(kāi)發(fā)提供有效的信息，并且反過(guò)來(lái)可能有助于批準更多安全有效的藥物。
歷來(lái)，FDA解釋“為什么”批準某個(gè)藥物的一種方式是將支持做出批準決定的臨床試驗信息共享。這些信息通常會(huì )在醫師和其他科學(xué)家撰寫(xiě)的FDA審查文件中。但是對于重要的療效試驗往往沒(méi)有完整的描述，包括試驗方案、試驗過(guò)程中所做修改的描述、以及對所有結果的解釋。
筆者發(fā)現，目前FDA在網(wǎng)上公布的審查文件（drug approval action packages），雖然包含了從申請廠(chǎng)商提交的申報資料中提取的大量信息，但這些信息通常分散在不同的部分，而沒(méi)有提供任何給定研究結果的完整總結。這使得學(xué)術(shù)研究人員、機構的監管人員和包括公眾在內的其他利益相關(guān)方難以深入了解支持批準所開(kāi)展的研究。這就是FDA在今年1月推出臨床數據總結試驗計劃的原因。通過(guò)提供CSR，FDA希望達到以下目的：提高科學(xué)出版物所引用信息的準確性；增加利益相關(guān)方對FDA批準決定的理解；告知醫師和其他醫療服務(wù)機構有關(guān)監管所作決定的詳細依據。
據介紹，在試驗期間，FDA將發(fā)布臨床研究報告（Clinical Study Reports，CSR）的主要（關(guān)鍵）部分，即藥物研究開(kāi)發(fā)廠(chǎng)商為每項臨床研究創(chuàng )建的文件，以更直接更及時(shí)地分享臨床試驗信息。這些文件將包含研究結果、研究開(kāi)發(fā)議定書(shū)、議定書(shū)修正案，以及統計計劃的完整總結。在發(fā)布之前，FDA會(huì )對這些報告進(jìn)行剪輯，以排除機密的商業(yè)信息以及個(gè)人隱私信息。當然，患者層面的數據信息不會(huì )被發(fā)布。
該試驗計劃將陸續公布9個(gè)獲得批準新藥申請的CSR。在試驗計劃結束時(shí)，FDA將通過(guò)聯(lián)邦登記（Federal Register）公告征詢(xún)公眾的意見(jiàn)，以獲取公眾如何訪(fǎng)問(wèn)和使用這些信息第一手反饋意見(jiàn)。
已知的試驗計劃第一個(gè)項目是強生生物技術(shù)（Janssen Biotech）獲準的Erleada（apalutamide，阿樸酰胺），這是FDA批準的第一個(gè)非轉移性去勢前列腺癌治療藥物，也是首次使用無(wú)轉移生存臨床試驗結果作為終點(diǎn)指標做出批準決定的新藥。3月19日，FDA已經(jīng)公布了其關(guān)鍵研究的CSR——ERLEADA批準文件。期待這個(gè)新型藥物能借助CSR獲得入的理解。
此外，與FDA的同行歐洲藥品管理局也在作類(lèi)似的努力，或許這項試驗計劃可以幫助實(shí)現全球一致。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
