近日，基因編輯公司Homology Medicines首次公開(kāi)招股（IPO），共募集資金1.44億美元，以每股16美元的定價(jià)共發(fā)行9,000,000股普通股。該公司的普通股已于近日登陸納斯達克（Nasdaq），股票代碼為“FIXX”。
Homology致力于推廣基因編輯專(zhuān)利技術(shù)轉化應用于罕見(jiàn)病治療?；谘苌匀祟?lèi)造血干細胞（AAVHSCs）的腺相關(guān)病毒載體，Homology旨在通過(guò)基因療法，或通過(guò)自然的同源重組DNA修復（無(wú)核酸酶基因編輯），進(jìn)行精確而有效的基因藥物傳遞。據稱(chēng)，該工具有潛力突破現有基因療法和基因編輯（如CRISPR）技術(shù)瓶頸。
▲Homology的同源重組技術(shù)平臺（圖片來(lái)源：Homology官方網(wǎng)站）
據了解，該公司的主要療法HMI-102正在研發(fā)用于治療成人苯丙酮尿癥（PKU），這是一種由PAH基因突變引起的代謝性疾病。先天性PKU的人有遺傳缺陷，使他們無(wú)法分解特定的氨基酸，這是蛋白質(zhì)的基石之一。如果不進(jìn)行治療，氨基酸苯丙氨酸會(huì )積聚在體內，導致嚴重的發(fā)育問(wèn)題和長(cháng)期健康問(wèn)題。大多數PKU患者保持嚴格的飲食控制，以降低體內苯丙氨酸的含量。Homology計劃于2019年初進(jìn)行HMI-102的1/2期臨床試驗。
除了PKU計劃之外，Homology還與諾華合作開(kāi)發(fā)了針對眼科靶點(diǎn)和血紅蛋白病的新療法。2017年11月，兩家公司達成協(xié)議，將Homology專(zhuān)有的基因編輯技術(shù)用于這些適應癥。這兩家公司還將在臨床前使用AAV技術(shù)設計病毒，并將其作為治療疾病的方法。
Homology Medicines的總裁兼首席執行官Arthur Tzianabos博士對公司的在研基因技術(shù)充滿(mǎn)信心，他表示：“Homology技術(shù)平臺的優(yōu)勢在于能利用“同源重組”這種在演化過(guò)程中自然存在的基因編輯方式，開(kāi)發(fā)出更特異、更自然的基因編輯方法，而無(wú)需引入CRISPR-Cas9等外源系統。這些外源系統雖然能非常有效地造成雙鏈DNA斷裂，但我們還不能很精確地控制斷裂的位點(diǎn)，這容易產(chǎn)生脫靶效應。另外，我們也不能決定什么樣的序列會(huì )被插入到斷裂的位點(diǎn)中去。“同源重組”則不然，它無(wú)需核酸酶的參與，只需用一個(gè)簡(jiǎn)單的AAV（腺相關(guān)病毒）載體系統，就能在體內高效進(jìn)行基因編輯，修正疾病背后的基因突變。另外，這個(gè)載體系統的安全性也已經(jīng)在上百次臨床試驗中得到了驗證。因此，對于許多由單個(gè)基因突變而引起的罕見(jiàn)病，如果我們能修正出錯的DNA，就有希望徹底治愈這些罕見(jiàn)病，這是前所未有的。”
我們祝賀Homology Medicines的成功上市，也祝愿其基因編輯技術(shù)研發(fā)順利，早日造福罕見(jiàn)病患者。
參考資料：
[1] Homology Medicines官網(wǎng)
[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO
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