距離Clarivate Analytics對Roche血友病重磅新藥Hemlibra作出2022年銷(xiāo)售額突破40億美元沒(méi)多久，美國血友病聯(lián)盟卻向外界爆出2018年血友病患者使用Hemlibra治療后出現死亡事件，這對Roche無(wú)疑是一個(gè)壞消息。為不影響Hemlibra的銷(xiāo)售及血友病市場(chǎng)的占有率，Roche主動(dòng)道出自Hemlibra臨床以來(lái)造成的5例患者死亡詳情，并在多個(gè)媒體上表示患者死亡與Hemlibra沒(méi)有任何關(guān)系。
近日，外媒反復出現一則關(guān)于"與Roche血友病新藥Hemlibra關(guān)聯(lián)的5名患者死亡"的消息，無(wú)疑給重磅新藥Hemlibra的銷(xiāo)售披上一層陰影，同時(shí)也使Roche的股價(jià)下降了1.4%。
（圖片來(lái)源于網(wǎng)絡(luò )）
2018年3月對血友病市場(chǎng)和Roche來(lái)講都是個(gè)跌宕起伏的時(shí)期，首先Clarivate Analytics公司對未來(lái)的12個(gè)重磅新藥做出預測，其中Roche用于治療A型血友病的雙特異性抗體Hemlibra在2022年的銷(xiāo)售額位居榜首高達40億美元；然而沒(méi)過(guò)多久，美國血友病聯(lián)盟（NHA）發(fā)表聲明稱(chēng)今年有兩名患者使用Hemlibra后死亡，這對Roche來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一個(gè)極壞的消息。
隨即Roche旗下公司Genentech對NHA作出回應，同時(shí)于2018年3月27日確認自Hemlibra進(jìn)入臨床以來(lái)共有5名患者死亡事件，并表示接受任何Hemlibra用藥及安全性方面的電話(huà)咨詢(xún)。據NHA稱(chēng)，"Genentech關(guān)于最近患者死亡事件能夠分享的信息很少；但是，Genentech可以確認的是患者確實(shí)接受了Hemlibra作為同情用藥以及通過(guò)擴大協(xié)議獲取了藥物。"同時(shí)在Roche發(fā)送給Endpoints News的一份聲明中，Roche承認：3例死亡患者通過(guò)"同情用藥"請求獲取到了Hemlibra治療；1例死亡患者通過(guò)一份擴大用藥協(xié)議獲取了藥物；1例患者死亡則是發(fā)生在HAVEN1 III期臨床研究中。
Roche對目前的5例死亡事件作出如下時(shí)間線(xiàn)并說(shuō)明：
1）2016年，一名通過(guò)"同情用藥"請求獲取到Hemlibra治療的成年患者死亡；
2）2017年，一名參與HAVEN1 III期臨床研究的成年患者死亡，以及一名通過(guò)"同情用藥"請求獲取到Hemlibra治療的成年患者死亡；
3）2018年，我們（Roche）僅僅是最近才得知兩名使用Hemlibra治療的患者死亡。再次，根據兩名患者的醫生的評估，兩名患者死亡事件的發(fā)生與Hemlibra沒(méi)有聯(lián)系。
關(guān)于以上使用Hemlibra的5例死亡事件Roche的說(shuō)明如下：①2016年的患者死亡是由于"顱內出血和普遍的細菌感染"，醫生斷定與Hemlibra無(wú)關(guān)；②2017年的第一名死亡患者在接受Hemlibra治療前就有顱內出血的癥狀，也被認為與Hemlibra無(wú)關(guān)；③2017的第二名死亡患者是在HAVEN1 III臨床試驗中發(fā)生的，原因是直腸出血，而非Hemlibra；④2018年的第一名死亡患者在過(guò)去患有"腹部假性腫瘤"且死于相應的并發(fā)癥；⑤2018年的第二名患者在大型血管手術(shù)后死亡。
2018年新近發(fā)生的兩起患者死亡事件還處于調查評估中，Roche正在進(jìn)行"縝密的評估與報告撰寫(xiě)"，Roche發(fā)言人表示"我們理解安全事故調查與評估的緊迫性，基于縝密評估而后給出精確的Hemlibra安全性信息具有的優(yōu)先性。"然而Jefferies分析師David Steinberg在關(guān)于Hemlibra事件的一份報告中表示，學(xué)者對于Hemlibra背后的機制還沒(méi)有完全理解，作為一種新型的血友病療法Hemlibra并不像Advate得到很好的控制，可能會(huì )對非抑制劑患者產(chǎn)生潛在的未知影響。
雖說(shuō)Clarivate Analytics預測Hemlibra在2022年的銷(xiāo)售額高達40億美元，但Hemlibra安全性問(wèn)題無(wú)疑阻礙著(zhù)Roche達到這樣的預期。如果這次的調查與評估沒(méi)有一個(gè)對Roche較為有利的結果，那么原本屬于Hemlibra的潛在市場(chǎng)份額無(wú)疑會(huì )倒向其競爭對手Shire的Feiba和Advate，Shire將會(huì )面臨一個(gè)重要的轉折，與此同時(shí)Takeda是否收購S(chǎng)hire也會(huì )變得撲朔迷離。但是，筆者猜測Roche會(huì )安全渡過(guò)這次的難關(guān)，一方面是因為Hemlibra先后獲得了FDA的孤兒藥認定、優(yōu)先審評資格和突破性療法認定，備受FDA認可與青睞；另一方面，在FDA批準Hemlibra上市中提及的副作用主要有：注射部位反應、頭痛、關(guān)節痛，與上面5例患者死亡的聯(lián)系不大。
參考來(lái)源：
1. UPDATED: Hemophilia groups warned of 5 deaths among patients taking Roche's big new blockbuster Hemlibra；
2. Under fire for 5 deaths of patients taking Hemlibra, Roche spills details；
3. As hemophilia market heats up, Roche confirms 5 Hemlibra patient deaths。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內外醫藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫藥人。
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