為了縮短特需藥品上市時(shí)間，各國藥監部門(mén)一般會(huì )推出優(yōu)先審評審批的“綠色通道”。為了提升我國醫藥創(chuàng )新水平，近年來(lái)CFDA也推出了優(yōu)先審評審批制度。2017年我國納入優(yōu)先審評審批的藥物注冊申報情況如表1所示。
表1 2017年我國納入優(yōu)先審評審批的藥物注冊申報情況
為了進(jìn)一步加快具有臨床價(jià)值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市。2017年12月28日，國家食品藥品監督管理總局發(fā)布《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng )新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》新版本，進(jìn)一步明確了藥品優(yōu)先審評審批范圍。
藥品優(yōu)先審評審批范圍緊扣“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”、“臨床急需仿制藥”、“兒童用藥”以及防治“艾滋病、肺結核、病**肝炎、罕見(jiàn)病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)疾病”等特定疾病的藥物。
具有明顯臨床價(jià)值的新藥
罕見(jiàn)病絕大多數都是基因遺傳病，雖然病情嚴重，但致病機制還算明確。盡管罕見(jiàn)病根治困難，但是有針對性地介入治療還是能收到不錯的效果，比如戈謝病、苯丙酮尿癥等代謝缺陷性疾病。也就是說(shuō)，孤兒藥更容易取得明顯的臨床價(jià)值，進(jìn)而在臨床試驗注冊、上市申請等環(huán)節都會(huì )享有更多的便利。在我國醫藥產(chǎn)業(yè)轉型升級的今天，罕見(jiàn)病或許可以成為我國醫藥創(chuàng )新的一個(gè)突破口。
根據我國罕見(jiàn)病專(zhuān)家共識，建議將罕見(jiàn)病定義為患病率低于0.002‰或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病。按照此定義，以我國約14億人口和目前國際公認的約7000種罕見(jiàn)病為計算基數，我國罕見(jiàn)病總患病人口約1904萬(wàn)。目前，美國批準上市的孤兒藥近650個(gè)，我國上市的孤兒藥大約150個(gè)。罕見(jiàn)病缺醫少藥顯而易見(jiàn)，但這也成為了新藥開(kāi)發(fā)的“新大陸”，國外藥企早已看到孤兒藥市場(chǎng)的巨大潛力，紛紛布局孤兒藥開(kāi)發(fā)，每年上市新藥中約20個(gè)為孤兒藥。
2017年，CFDA擬優(yōu)先審評的罕見(jiàn)病用藥如表2所示。由愛(ài)可泰隆醫藥貿易（上海）申報的麥格司他膠囊用于因不能選擇適合的酶替代療法（如變態(tài)反應、過(guò)敏反應或靜脈通路不好）的成人輕中度Ⅰ型戈謝病。戈謝病是一種基因突變導致的代謝缺陷疾病，據悉我國青島市、浙江省等地區已經(jīng)將戈謝病納入醫療保障范疇。由上海中醫藥大學(xué)申報的藿苓生肌顆粒用于治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)，ALS 又稱(chēng)“漸凍人”，肌肉會(huì )緩慢出現萎縮、痙攣、無(wú)力等癥狀。目前ALS病因不明，缺乏特效治療藥物。丹曲林鈉膠囊，適應癥為用于各種原因引起的上運動(dòng)神經(jīng)元損傷所遺留的痙攣性肌張力增高狀態(tài)，如腦卒中、腦外傷、脊髓損傷、腦性癱瘓、多發(fā)性腦血管硬化等。注射用重組人凝血因子VIII用于血漿凝血因子Ⅷ缺乏的甲型血友病治療。
表2 CFDA擬優(yōu)先審評的罕見(jiàn)病用藥
臨床急需仿制藥
對于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，孤兒藥是“保命藥”。目前的醫療條件下，罕見(jiàn)病患者大都需要終身服藥，但孤兒藥“斷供”的新聞屢見(jiàn)不鮮。究其原因，
一是罕見(jiàn)病種類(lèi)多、病患群體少而分散，一些孤兒藥市場(chǎng)規模有限，久而久之，小品種藥物走向“銷(xiāo)聲匿跡”；
二是，中國孤兒藥自主研制市場(chǎng)幾近空白，主要依賴(lài)進(jìn)口，藥物供應的不可控因素很多。結合我國醫藥工業(yè)的實(shí)際，大規模的孤兒藥仿制是盡快滿(mǎn)足我國龐大罕見(jiàn)病群體的現實(shí)路徑之一。
為鼓勵“臨床急需仿制藥”，CFDA也會(huì )定期發(fā)布一些專(zhuān)利權到期、終止、無(wú)效尚且無(wú)仿制申請的藥品清單。首批藥品清單如表3所示，涉及戈謝病、尿素循環(huán)代謝障礙、遺傳性乳清酸尿癥等罕見(jiàn)病癥。
表3 首批專(zhuān)利權到期、終止、無(wú)效尚且無(wú)仿制申請的藥品清單
總的來(lái)說(shuō)，孤兒藥符合“具有明顯臨床價(jià)值的新藥”、“臨床急需仿制藥”等優(yōu)先審批審評范圍，未來(lái)孤兒藥的開(kāi)發(fā)至少在時(shí)間成本上具有一定的優(yōu)勢。當然，只依靠?jì)?yōu)先審評審批政策，還遠遠解決不了我國孤兒藥短缺的窘境，但這畢竟是一個(gè)積極的信號，以此為契機，我國孤兒藥的發(fā)展必定逐步走上正軌。
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