近日，開(kāi)發(fā)用于治療轉甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣變性（ATTR）的新型口服療法的生物醫藥公司Eidos Therapeutics宣布完成6400萬(wàn)美元的B輪融資。該輪融資由RA Capital Management領(lǐng)投，還包括Eidos的母公司BridgeBio Pharma和一些新投資者Janus Henderson、Viking Global Investors、Aisling Capital、Perceptive Advisors、Cormorant Asset Management和Amzak Health Investors。Eidos表示，此次融資的收益將用于推動(dòng)Eidos的小分子候選產(chǎn)品AG10進(jìn)入2期臨床試驗，并為3期臨床做準備。
ATTR雖然屬于罕見(jiàn)遺傳病，但患病人數眾多，并且目前缺乏標準治療方法，這一領(lǐng)域還有高度未滿(mǎn)足的醫療需求。ATTR家族有三種不同的疾?。阂吧虯TTR心肌?。ˋTTRwt-CM）、突變型ATTR心肌?。ˋTTRm-CM）和ATTR多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）。雖然由于非特異性癥狀和依賴(lài)心臟活檢做診斷，該疾病的心肌病形式不容被診斷出來(lái)，但這三種疾病在全球仍有相當數量的患者，分別為20萬(wàn)、4萬(wàn)和1萬(wàn)。
Eidos研發(fā)的AG10是一種口服給藥的小分子，旨在有效地選擇性穩定四聚體TTR，從而在一開(kāi)始就停止產(chǎn)生ATTR的一系列分子事件?；诔^(guò)25年的研究，Eidos的方法模仿了一種天然發(fā)生的遺傳拯救突變，通過(guò)穩定TTR四聚體來(lái)保護高風(fēng)險人群免于患上ATTR。事實(shí)上，AG10與四聚體TTR的結合在與拯救突變T119M相同的位置產(chǎn)生強分子鍵，使TTR“超穩定”，并能增強存活率。這種特異性結合模式?jīng)Q定了AG10在血藥濃度達到峰值時(shí)的能力，以完全穩定四聚體TTR，并防止它在血流中分解成致病的TTR單體。之前的臨床試驗表明，阻止血液中TTR單體的產(chǎn)生可以改善臨床結果。因此，Eidos認為AG10可能成為“best-in-class”的療法。
▲AG10與四聚體TTR結合，穩定其結構并防止形成致病性淀粉樣原纖維（圖片來(lái)源：Eidos Therapeutics官方網(wǎng)站）
“我們的臨床數據表明，AG10具有良好的安全性和耐受性，能夠在峰值濃度下穩定的血漿TTR，并在穩定狀態(tài)下為>95%的（血漿TTR）提供平均穩定水平，”Eidos首席執行官Neil Kumar博士說(shuō)：“鑒于逐漸增加的穩定水平在過(guò)去的試驗中取得了逐步改善的臨床結果，我們接近完全穩定的水平表明AG10可能成為‘best-in-class’的解決方案。我們通過(guò)穩定TTR來(lái)靶向ATTR的源頭，這種方法得到了遺傳學(xué)和臨床數據的驗證。”
“ATTR疾病存在巨大且日益增長(cháng)的未滿(mǎn)足需求，它們一起代表了最嚴重的遺傳病之一，且標準治療不足。”RA Capital董事總經(jīng)理兼投資組合經(jīng)理Rajeev Shah先生說(shuō)：“我們期待與Eidos公認的管理團隊合作，盡快為ATTR帶來(lái)疾病改善的治療方案。”
參考資料：
[1] Eidos Therapeutics completes $64M Series B financing
[2] Eidos Therapeutics官方網(wǎng)站
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