今日，位于加州圣地亞哥的Ionis Pharmaceuticals公司宣布該公司授予阿斯利康(AstraZeneca)進(jìn)一步開(kāi)發(fā)IONIS-AZ6-2.5-LRx，治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的獨家授權。Ionis公司將從阿斯利康獲得3000萬(wàn)美元的付款，并且根據藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中的里程碑可能獲得額外高達3億美元的付款。阿斯利康將負責這一藥物隨后的所有開(kāi)發(fā)和推廣過(guò)程。
NASH是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的一種，它是由于脂肪在肝 臟中積累而造成的。NASH患者不但脂肪在肝 臟中聚集，而且在肝 臟中出現炎癥和肝細胞損傷。這種疾病最終可能導致肝硬化和肝癌的產(chǎn)生。肥胖癥、2型糖尿病和代謝綜合癥患者患上NAFLD和NASH的風(fēng)險升高，但目前還沒(méi)有FDA批準的治療NAFLD和NASH的藥物，醫生對患者的建議通常是減肥和保持健康的飲食習慣。
Ionis公司開(kāi)發(fā)的IONIS-AZ6-2.5-LRx是抑制一個(gè)未披露的NASH靶點(diǎn)的反義RNA療法。這一療法應用了Ionis公司最新的2.5代化學(xué)修飾技術(shù)(Ionis’ Generation 2.5 Chemistry)和配體復合反義(Ligand-Conjugated Antisense, LICA)技術(shù)。使用2.5代化學(xué)修飾技術(shù)的反義藥物與2.0代藥物相比藥效可以提高10倍。同時(shí)，2.5代化學(xué)修飾技術(shù)讓反義藥物能夠有效分布到人體內包括肝 臟、腎 臟、肺、肌肉、脂肪、腎上腺和外周神經(jīng)等多種組織中，從而擴展反義藥物的應用范圍。
LICA技術(shù)則通過(guò)在反義藥物上添加特定化學(xué)結構或者分子，增強藥物向特定組織的運送。Ionis公司的臨床1期試驗表明，增強靶向肝 臟運送的LICA技術(shù)可以將某些反義藥物的藥效增強30倍。
▲Ionis Pharmaceuticals公司首席運營(yíng)官兼反義藥物研發(fā)和轉化藥物高級副總裁Brett P. Monia博士（圖片來(lái)源：Ionis Pharmaceuticals官方網(wǎng)站）
“2.5代化學(xué)修飾和LICA技術(shù)結合在一起，讓我們能夠開(kāi)發(fā)出具備高親和力并且可以有效靶向特定細胞的藥物。這讓我們可以使用很低劑量的藥物，并且不需要經(jīng)常施藥，甚至讓口服施藥成為可能，”Ionis公司的首席運營(yíng)官兼反義藥物研發(fā)和轉化藥物高級副總裁Brett P. Monia博士說(shuō)：“阿斯利康在藥物研發(fā)過(guò)程中提供了關(guān)于NASH的臨床前研究和開(kāi)發(fā)方面的專(zhuān)長(cháng)，這是這一研發(fā)項目能夠取得快速進(jìn)展的重要原因。我們期待阿斯利康將這一項目迅速推進(jìn)臨床試驗，并最終推向市場(chǎng)。”
參考資料：
[1] Ionis and AstraZeneca Advance New Drug for NASH
[2] Ionis Pharmaceuticals 官網(wǎng)
[3] Nonalcoholic Fatty Liver Disease & NASH
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