美國罕見(jiàn)病制藥商Alexion Pharma近日豪擲8.55億美元收購瑞典生物制藥公司W(wǎng)ilson Therapeutics，竟然只是為了一個(gè)候選藥物WTX101，該藥用于治療一種罕見(jiàn)遺傳性疾病Wilson病。監管方面，WTX101之前已被美國FDA授予快速通道地位，并已被FDA和EMA授予孤兒藥地位。
Alexion首席執行官Ludwig Hantson表示，鑒于Wilson管線(xiàn)資產(chǎn)與該公司目前的臨床和商業(yè)化重點(diǎn)代謝性疾病和神經(jīng)系統疾病相重疊，此次收購是一個(gè)強有力的戰略配合，同時(shí)也是公司重建臨床管線(xiàn)邁出的重要的第一步。
Alexion目前嚴重依賴(lài)的藥物是Soliris，該藥是一款超級重磅產(chǎn)品，也是全球最昂貴的藥物之一，年治療成本高達50萬(wàn)美元。目前該藥已獲批治療3種罕見(jiàn)?。宏嚢l(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性全身型重癥肌無(wú)力 (gMG) 。
2017年，Alexion 87%的銷(xiāo)售收入來(lái)自Soliris，但在未來(lái)數年該藥將不可避免地面臨仿制藥沖擊。有分析師指出，Ludwig Hantson所提出的“重建”臨床管線(xiàn)表明，該公司或將開(kāi)展更多類(lèi)似的小型收購。鑒于WTX101的銷(xiāo)售峰值預計只有2.5億美元，因此Alexion需要更多的產(chǎn)品來(lái)減少對Soliris的依賴(lài)。
WTX101（雙膽堿硫代鉬酸鹽）是一種首創(chuàng )的（first-in-class）、口服、銅結合劑，具有一種獨特的作用機制，能結合血清中的銅并促進(jìn)其從肝 臟清除。與目前的治療藥物相比，WTX101提供了一種替代的銅-蛋白結合機制，通過(guò)與銅和白蛋白結合，形成一種三體復合物，從而除去肝 臟和血液中過(guò)量的銅，通過(guò)膽汁排泄途徑（人體天然的排泄路線(xiàn)）促進(jìn)銅的清除。WTX101與銅的親和力比其他螯合劑高10000倍，有望解決Wilson病的根本原因。
臨床開(kāi)發(fā)方面，WTX101已在II期研究中獲得積極數據，目前正在開(kāi)展III期臨床研究。當前，威爾遜病的臨床治療方案對大約45%的患者無(wú)效，并且會(huì )有嚴重的副作用。WTX101能夠結合銅并使機體安全有效地將其排泄。II期臨床數據顯示，WTX101治療使患者體內銅水平顯著(zhù)降低了72%，同時(shí)有效改善了疾病癥狀及相關(guān)殘疾。安全性方面，WTX101的一般耐受性良好，藥物性神經(jīng)功能惡化風(fēng)險低。
Wilson病又名威爾遜病，是一種罕見(jiàn)的、慢性、遺傳性、潛在危及生命的銅轉運障礙性疾病。據估計，全球范圍內，威爾遜病的發(fā)病率大約為三萬(wàn)分之一，平均確診年齡為15-20歲，大多數患者在10-30歲之間。目前，標準的護理包括金屬螯合劑去除血清中的銅，之后用鋅維護以防止重新積累。在過(guò)去20多年來(lái)，還沒(méi)有獲批用于治療這種疾病的新治療選擇。（新浪醫藥編譯/newborn）
文章參考來(lái)源：Alexion $855m portfolio boost after Wilson Therapeutics buyout
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