2018年4月11日，Alexion Pharmaceuticals以8.55億美元的收購價(jià)獲得Wilson Therapeutics總共73.4%的股份，以此獲得Wilson治療Wilson病的臨床III期首創(chuàng )新藥WTX101，用以重建及擴充Alexion的研發(fā)管線(xiàn)。
Wilson?。╓ilson disease）是一種罕見(jiàn)的、慢性、遺傳性，且具有潛在危及生命的銅代謝障礙性疾病。由于基因突變Wilson病患者的膽汁排泄途徑受到阻礙，導致過(guò)量的銅不能隨膽汁排泄出去而在肝細胞中積累，銅的積累最終超出安全限量最終引發(fā)細胞損傷。并且銅的累積還會(huì )引起肝細胞受損，導致各種肝 臟疾??；被釋放到血液循環(huán)中銅可能積聚在其他器官，包括中樞神經(jīng)系統而引發(fā)神經(jīng)或**癥狀，具有潛在的致命性。
全球Wilson病的患病率約為三萬(wàn)分之一，相當于美國約有1萬(wàn)例患者，歐盟有1.5萬(wàn)例患者。目前的標準治療手段是通過(guò)金屬螯合劑去除血液中的銅離子伴以鋅來(lái)遏止銅的累積，如Syprine(Trientine)螯合劑，但由于其價(jià)格高昂、起效慢而備受人們詬病。同時(shí)近20年來(lái)還未再出現Wilson病的創(chuàng )新型療法，單一的螯合劑遠遠不能滿(mǎn)足全球Wilson病患者。
WTX101（四硫鉬酸二膽堿）是瑞典Wilson公司在研的Wilson病新藥，是一款全球首創(chuàng )（first-in-class）的銅蛋白結合劑，具有獨特的作用機制，可以快速及選擇性地與銅進(jìn)行連接。與現有的金屬螯合劑療法相比，WTX101通過(guò)銅和白蛋白三元絡(luò )合物的形成，提供了另外一種銅蛋白結合機制，從而消除在肝 臟和血液中多余的銅并通過(guò)膽汁排泄促進(jìn)銅的清除。
早期的一項臨床II期研究WTX101-201已經(jīng)成功地完成了WTX101治療Wilson病患者的有效性及安全性評估，經(jīng)過(guò)為期24周的每日口服WTX101，80%的患者體內的游離銅的水平得以控制在基準范圍內或低于基準線(xiàn)的25%。試驗表明WTX101具有迅速降低并控制游離銅的潛力，以及改善或穩定神經(jīng)及肝 臟狀況、改善患者報告的殘疾情況，安全性方面沒(méi)有發(fā)現用藥后引起的神經(jīng)系統功能惡化的情況。
2017年12月14日，基于WTX101-201優(yōu)秀的臨床數據FDA授予WTX101快速通道認定，目前正在進(jìn)行一項為期48周的關(guān)鍵性III期研究。此外WTX101對于其他嚴重疾病的治療也表現出了良好潛力，包括肌萎縮性脊髓側索硬化癥（ALS），并且對ALS的治療已經(jīng)獲得FDA孤兒藥認定。
2018年4月11日，出于重建研發(fā)管線(xiàn)的目的Alexion以每股232瑞典克朗的價(jià)格獲得Wilson共計73.4%的股份，并購金額高達8.55億美元！作為罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物，這次收購行動(dòng)中Alexion中意的即是Wilson的Wilson病創(chuàng )新藥WTX101，旨在重建Alexion的研發(fā)管線(xiàn)及其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的地位。在這次的收購商議中，Wilson透露雖然Alexion不是唯一的競標者卻是熱情的一位出價(jià)者，這與Alexion即將失去Soliris市場(chǎng)優(yōu)勢具有重要的關(guān)系，Alexion需要一種新藥來(lái)補充Soliris的位置，而WTX101是潛力的一個(gè)。
Ludwig Hantson（圖片來(lái)源于Endps）
"Wilson病是一種罕見(jiàn)的代謝紊亂疾病，可導致嚴重的肝 臟疾病包括肝硬化和急性肝衰竭，以及神經(jīng)衰弱的疾病如運動(dòng)障礙、步態(tài)、言語(yǔ)、吞咽、**疾病。WTX101直接針對疾病根本原因的創(chuàng )新性產(chǎn)品，具有重新定義Wilson病標準治療標準的潛力，在這個(gè)領(lǐng)域中過(guò)去的二十年里還未出現過(guò)新型治療手段。" Alexion的CEO Ludwig Hantson在一份聲明中講到。"對Wilson的收購是適合Alexion發(fā)展的一個(gè)重要的戰略，其在代謝和神經(jīng)系統疾病領(lǐng)域的臨床研究和商業(yè)重點(diǎn)均與我們公司有重疊，這項收購是重建我們的臨床研發(fā)管線(xiàn)的重要第一步。"
對于醫藥界來(lái)講這周注定是振奮人心的一周，先是諾華以87億美元的價(jià)格收購基因療法公司AveXis，再有現在的Alexion以8.55億美元收購Wilson的臨床III期首創(chuàng )新藥WTX101，總計近96億美元的兩起并購案開(kāi)啟了2018年第二季度的收購行動(dòng)。
參考來(lái)源：
1. Alexion inks $855M takeover of Wilson Therapeutics；
2. Alexion to Acquire Wilson Therapeutics。
作者簡(jiǎn)介：知行，生物化工碩士，從事細胞培養方面的研究。工作之余密切關(guān)注國內外醫藥行業(yè)動(dòng)態(tài)以及研究進(jìn)展，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的未來(lái)，一個(gè)不斷前行的醫藥人。
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