血友病是一組遺傳性凝血因子缺乏導致的出血性疾病，主要分為甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數約占80%～85%，乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人數約占15%～20%。
血友病的治療很簡(jiǎn)單，只需要按時(shí)注射“凝血因子”，預防出血的發(fā)生，血友病人就可以像正常人一樣健康。那么目前國內市場(chǎng)上的“凝血因子”都有哪些呢？哪些品種可以國產(chǎn)？又有哪些新藥正在研發(fā)中？今天是世界血友病日，讓我們一起走進(jìn)血友病患者的守護神——“凝血因子”的世界。
據藥統計目前在國內已上市治療A型血友病的藥物有人凝血因子Ⅷ，注射用重組人凝血因子Ⅷ，注射用重組人凝血因子Ⅶa；治療血友病B的藥物主要有注射用重組人凝血因子Ⅸ，注射用重組人凝血因子Ⅶa，人凝血酶原復合物。
不過(guò)，目前能夠國產(chǎn)的僅有2個(gè)品種，分別是人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復合物，且由于生產(chǎn)這兩種藥物要求的技術(shù)含量甚高，國內目前獲批生產(chǎn)的企業(yè)寥寥無(wú)幾。生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ的企業(yè)有華蘭生物工程股份有限公司，綠十字生物制品，上海萊士血液制品等企業(yè)，詳情如下表:
生產(chǎn)人凝血酶原復合物的有上海萊士血液制品、華蘭生物、上海新興醫藥等企業(yè)，詳情如下表：
其它，如注射用重組人凝血因子Ⅷ，注射用重組人凝血因子Ⅸ，注射用重組人凝血因子Ⅶa 3種藥物只能靠進(jìn)口。據藥智藥品中標數據庫顯示，注射用重組人凝血因子Ⅷ已經(jīng)在25個(gè)地區有中標消息，250IU*1這個(gè)規格2017年的中標平均價(jià)格為1033.75元；注射用重組人凝血因子Ⅸ在11個(gè)地區中標消息，250IU*1這個(gè)規格2017年的中標平均價(jià)格為2135元；注射用重組人凝血因子Ⅶa在25個(gè)地區有中標消息，1mg(50K單位)*1這個(gè)規格2017年的中標平均價(jià)格為5990.73元。
由此，我們也可以看出，3個(gè)進(jìn)口藥在市場(chǎng)上分布較廣，而且價(jià)格昂貴，相對于可以國產(chǎn)的人凝血因子Ⅷ200IU*1這個(gè)規格2017年的平均中標價(jià)（408.4元），高出2倍甚至十幾倍。
根據世界衛生組織(WHO)和世界血友病聯(lián)盟(WHF)統計，目前中國約有10萬(wàn)人患有血友病，且每五年按70%增長(cháng)。面對血友病患者如此嚴峻的增長(cháng)速度，可想而知，市場(chǎng)對藥物的需求量將會(huì )日益增大。
就目前國內相關(guān)產(chǎn)品的上市和市場(chǎng)情況來(lái)講，不僅滿(mǎn)足不了患者的需求量，更不能減輕患者的經(jīng)濟負擔，盡管以上提及的5個(gè)品種有4個(gè)（除注射用重組人凝血因子Ⅶa）已經(jīng)納入醫保，但是醫?？梢詧箐N(xiāo)的也是少數費用，大多數還是要血友病患者自己承擔。
不過(guò)，慶幸的是，國內企業(yè)從未停下過(guò)研發(fā)血友病藥物的腳步。目前已有企業(yè)拿到生產(chǎn)批件的品種，如人凝血因子Ⅷ和人凝血酶原復合物，還有很多企業(yè)正在努力申報臨床或生產(chǎn)；只能依靠進(jìn)口的品種，也有國內企業(yè)正在申請相關(guān)新藥。
據藥智注冊與受理數據庫顯示，截止目前，CDE共受理的人凝血因子Ⅷ新藥批件共40個(gè)，其中報臨床31個(gè)，報生產(chǎn)9個(gè)。報生產(chǎn)的9個(gè)批件中，有6個(gè)已經(jīng)獲批，其余3個(gè)批件為博雅生物、陜西康寶生物和成都蓉生藥業(yè)在2017-2018年期間申報，前兩個(gè)企業(yè)為上市申請，后1個(gè)企業(yè)的批件已被納入優(yōu)先審評審批（具體如圖1）。
圖1
CDE共受理的人凝血酶原復合物新藥批件共28個(gè)，其中報臨床17個(gè)，報生產(chǎn)11個(gè)。報生產(chǎn)的11個(gè)批件中，南岳生物、山西康寶生物為2017年新申報企業(yè)，前者為上市申請，后者已被納入優(yōu)先審評審批品種（具體如圖2）。
圖2
另外，僅依靠進(jìn)口的3個(gè)品種中，只有注射用重組人凝血因子Ⅷ有國內企業(yè)申報新藥的記錄，共9條，都為報臨床。其中正大天晴和神州細胞工程兩個(gè)公司的批件已批準臨床（具體如圖3）。
圖3
據藥智中國臨床試驗數據庫顯示，神州細胞工程申報的注射用重組人凝血因子Ⅷ治療甲型血友病的臨床研究已經(jīng)進(jìn)入3期試驗（具體如圖4）。
圖4
值得一提的是，開(kāi)封制藥申報的注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白，也于2018年3月9日獲CDE受理，而且由于開(kāi)封制藥于2017年11月被輔仁藥業(yè)并購，該藥也被一并被輔仁藥業(yè)收入囊中。據輔仁公告顯示，該藥是一種治療血友病A類(lèi)新藥，采用了Fc融合技術(shù)以提高凝血因子Ⅷ的半衰期，具有提供長(cháng)效止血功能、降低給藥頻率的潛力。
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