近日，Shire公司宣布美國FDA已批準Vonvendi（重組血管假性血友病因子，rVWF），用于血管性血友?。╒WD）成人患者（18歲及以上）的圍手術(shù)期出血管理。在美國，Vonvendi于2015年12月首次獲批，用于VWD成人患者按需治療和出血事件控制。截至目前，該藥仍是FDA批準的首個(gè)也是唯一一個(gè)治療VWD成人患者的rVWF藥物。
此次批準是基于一項前瞻性、無(wú)對照、開(kāi)放標簽、非隨機、多中心III期臨床研究的數據。該研究在15例確診為重度先天性VWD并進(jìn)行擇期手術(shù)的成人患者中開(kāi)展，評估了Vonvendi聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子VIII（rFVIII）用于手術(shù)前、手術(shù)期間或手術(shù)后的止血效果和安全性。
數據顯示，該研究達到了主要終點(diǎn)，最后一次圍手術(shù)期Vonvendi輸注后24h評估或研究完成時(shí)考察評估的結果表明，在全部15例患者中的總體止血效果被評為“優(yōu)秀”或“良好”?？傮w的每天一次中位給藥頻率被證明在恰當的患者中可使止血正?；?。研究中，有1例患者在接受髖關(guān)節置換術(shù)期間輸注Vonvendi治療后的3天內發(fā)生深靜脈血栓，1例患者體內VWF結合抗體檢測結果呈陽(yáng)性。Vonvendi治療后，所有患者均沒(méi)有檢測到針對潛在雜質(zhì)（例如rFurin，CHO-蛋白、小鼠IgG）的結合抗體。
該藥的處方信息也進(jìn)行了更新，包括關(guān)于藥代動(dòng)力學(xué)和存儲的新信息。Vonvendi可儲存在冷藏溫度2℃-8℃或不超過(guò)30℃的室內溫度，不能冷凍儲存，應儲存在原包裝盒內，避免受到光的極端暴露。
VWD是一種常見(jiàn)的遺傳性出血性疾病，由于VWF缺乏或功能障礙引起，患者由于VWF不足或有缺陷，血液無(wú)法有效凝結，可能導致鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關(guān)節內發(fā)生嚴重出血。女性患者可能有嚴重的超常持續的月經(jīng)，并且在分娩后可能出現過(guò)多出血。
Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320億美元將Baxalta收購，一舉成為全球罕見(jiàn)病藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導者。目前，Shire也正在開(kāi)發(fā)Vonvendi作為預防性用藥以及兒科適應癥。
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