日前，禮來(lái)公司（Eli Lilly and Company）和Incyte公司宣布，美國FDA關(guān)節炎咨詢(xún)委員會(huì )建議批準2 mg baricitinib，作為每日一次口服藥物治療對甲氨蝶呤（methotrexate）反應不足或不耐受的中度至重度活動(dòng)性類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎（RA）成人患者。雖然咨詢(xún)委員會(huì )全票支持4 mg baricitinib的療效，但從安全性和益處風(fēng)險概況方面考慮，并不建議批準4 mg baricitinib用于該適應癥。
RA是一種系統性自身免疫性疾病，表現為關(guān)節發(fā)炎和進(jìn)行性破壞。全球有超過(guò)2300萬(wàn)人受RA的困擾，其中女性患病率約為男性的三倍。目前RA的治療包括非甾體類(lèi)抗炎藥，常規合成疾病緩解性抗風(fēng)濕藥（csDMARDs），如目前的標準療法甲氨蝶呤，和生物疾病緩解性抗風(fēng)濕藥（bDMARDs） ，主要靶向選定的與RA發(fā)病機理相關(guān)的介質(zhì)。盡管目前有多種治療方案可選擇，但許多患者仍未能達到其治療目標，或獲得持續緩解。這些患者仍然需要額外的方法來(lái)改善治療，提高生活質(zhì)量。
由禮來(lái)和Incyte合作帶來(lái)的baricitinib是一款每日一次口服JAK抑制劑，主要用于炎癥和自身免疫性疾病的治療。已知有四種JAK酶：JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。JAK依賴(lài)性細胞因子與多種炎癥和自身免疫性疾病的發(fā)病機制有關(guān)，這表明JAK抑制劑可用于治療廣泛的炎癥疾病，包括RA。
Baricitinib的療效在四項關(guān)鍵3期臨床試驗中也得到了驗證。其中兩項比較了baricitinib與已獲批DMARD的療效，包括甲氨蝶呤和阿達木單抗。目前，2 mg和4 mg baricitinib已在40多個(gè)國家獲批治療RA，包括歐盟和日本。
今年初，禮來(lái)重新向FDA提交了該藥物的上市申請。FDA咨詢(xún)委員會(huì )認為，這兩種劑量的有效性數據充分，且2 mg劑量的安全性數據充分，但對于4 mg劑量，咨詢(xún)委員會(huì )投出了反對票。
▲Lilly Bio-Medicines總裁Christi Shaw女士（圖片來(lái)源：Eli Lilly官方網(wǎng)站）
“我們相信，如果獲批，baricitinib可以幫助患者應對RA帶來(lái)的挑戰，”Lilly Bio-Medicines總裁Christi Shaw女士說(shuō)：“雖然我們對咨詢(xún)委員會(huì )對4 mg劑量數據的評估感到失望，但我們對2 mg和4 mg劑量的益處風(fēng)險概況充滿(mǎn)信心。我們期待繼續與FDA就新藥申請（NDA）進(jìn)行合作，并希望baricitinib可以在未來(lái)幾個(gè)月內獲得批準。”
“盡管RA的管理在過(guò)去20年間取得了進(jìn)展，包括早期治療、傳統療法的優(yōu)化以及生物制劑等新藥的出現，但許多患者仍難以達到治療目標， 生活在衰弱性疼痛、疲勞和RA的其它癥狀中，”參加咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議的專(zhuān)家、牛津大學(xué)教授Peter Taylor博士說(shuō)：“對于那些目在目前治療下仍無(wú)法充分控制疾病的RA患者來(lái)說(shuō)，baricitinib可能是一種很有前途的選擇。”
我們期待baricitinib一波三折的上市之路能取得圓滿(mǎn)的結果，盡快為RA患者帶來(lái)新的治療選擇。
參考資料：
[1] FDA Advisory Committee Recommends the Approval of Baricitinib 2mg, but not 4mg, for the Treatment of Moderately-to-Severely Active Rheumatoid Arthritis
[2] Eli Lilly官方網(wǎng)站
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