神經(jīng)系統疾病是指影響神經(jīng)系統的疾病，種類(lèi)超過(guò)1000種，大眾所熟知的如阿爾茨海默?。ˋD）、癲癇、偏頭痛、帕金森等，但大多數都屬于罕見(jiàn)病范疇，僅影響極少一部分群體。在目前超過(guò)7000種已知的罕見(jiàn)病中，約360種屬于神經(jīng)系統疾病。
根據最近的一項研究，神經(jīng)系統疾病約影響美國1億人，占到了其總人口的三分之一，每年在治療該類(lèi)疾病方面的支出已經(jīng)接近8000億美元。而隨著(zhù)老齡化進(jìn)程，到2050年，美國65歲及以上老年人群將翻一番，達到8370萬(wàn)人。由于神經(jīng)系統疾病在老年人群中更為普遍，因此，該領(lǐng)域對既能改變疾病又能預防疾病的創(chuàng )新療法的醫療需求比以往任何時(shí)刻更為強烈。
近日，美國藥品研究與制造商協(xié)會(huì )發(fā)布報告指出，目前，在美國有537種新藥處于臨床開(kāi)發(fā)階段，其中多達74%的藥物可能是首創(chuàng )的（first-in-class）藥物。這些藥物正被開(kāi)發(fā)用于各種各樣的神經(jīng)系統疾病的治療，其中：
腦腫瘤 95種
AD 92種
慢性疼痛 76種
帕金森 46種
癲癇 36種
遺傳性疾病 34種
多發(fā)性硬化癥 29種
頭痛 27種
中風(fēng) 26種
肌萎縮側索硬化癥 20種
另有其他一些藥物開(kāi)發(fā)用于治療腦損傷、亨廷頓氏病、肌營(yíng)養不良、痙攣、脊髓損傷、抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合癥等。典型例子包括，靶向CGRP的單克隆抗體類(lèi)偏頭痛藥物、靶向β淀粉樣變性的AD修飾療法、靶向LINGO1的多發(fā)性硬化癥藥物、靶向SEMA4D的單抗類(lèi)亨廷頓病藥物、靶向MSC的ALS細胞療法等。
報告指出，近年來(lái)，科學(xué)界已經(jīng)取得了巨大進(jìn)步，從分子和基因層面正在揭開(kāi)神經(jīng)系統如何工作的神秘面紗，這反過(guò)來(lái)極大地推動(dòng)了神經(jīng)系統疾病領(lǐng)域突破性創(chuàng )新藥物的開(kāi)發(fā)。然而，仍有相當多的神經(jīng)系統疾病尚不清楚其疾病機理。
相比其他領(lǐng)域，神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的新藥研發(fā)異常艱難，臨床失敗風(fēng)險極高，尤以AD為最。自1998年以來(lái)，已有123個(gè)AD藥物遭遇臨床失敗，僅有4種藥物成功上市，而這些藥物只是對癥治療，并不能改變疾病進(jìn)展。但令人欣慰的是，尚無(wú)證據表明醫藥行業(yè)將要放棄。該領(lǐng)域的諸多失敗與挫折確實(shí)讓許多人失望，但同時(shí)也是至關(guān)重要的墊腳石，幫助推動(dòng)對極其復雜的神經(jīng)系統疾病的認識，提供新的線(xiàn)索讓科學(xué)不斷前進(jìn)。
處于臨床開(kāi)發(fā)階段的這537個(gè)新藥，代表了人類(lèi)對神經(jīng)科學(xué)的不懈探索并朝著(zhù)攻克神經(jīng)科學(xué)這一偉大愿景穩步前進(jìn)，同時(shí)也為全球各地的神經(jīng)系統疾病患者帶來(lái)了新的希望。（新浪醫藥編譯/newborn）
參考來(lái)源：New report shows over 500 medicines in development for neurological disorders
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