Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，美國FDA代謝與內分泌產(chǎn)品咨詢(xún)委員會(huì )以12比8的投票結果，支持批準Waylivra（volanesorsen）用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者。FDA會(huì )在審評Waylivra的新藥申請時(shí)考慮該委員會(huì )的的建議，但并不受其約束。預計完成審評的PDUFA日期為2018年8月30日。
FCS是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受損引起的極罕見(jiàn)疾病，表現為嚴重的高甘油三酯血癥（>880 mg/dL）和不可預測且可能致命的急性胰 腺炎風(fēng)險。由于LPL功能有限，FCS患者不能分解乳糜微粒，這是一種甘油三酯占90％的脂蛋白顆粒。除了胰 腺炎之外，FCS患者還因為永久性器官損傷而處于慢性并發(fā)癥風(fēng)險中。他們可能會(huì )經(jīng)歷腹痛、全身疲勞和認知受損，影響他們的日常生活。一些FCS患者還會(huì )有情緒和心理問(wèn)題，比如焦慮、社交退縮、抑郁和“大腦霧”（brain fog）。然而，目前還沒(méi)有針對FCS的有效治療。這一領(lǐng)域還有重大醫療需求亟待滿(mǎn)足。
Waylivra是Ionis專(zhuān)有的反義技術(shù)產(chǎn)物，可以減少ApoC-III的產(chǎn)生，這是一種在肝 臟中產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，在血漿甘油三酯的調節中發(fā)揮重要作用，它也可能影響其他代謝參數。除了治療FCS，該藥物目前也在家族性部分性脂肪代謝障礙（FPL）中進(jìn)行3期臨床研究。
此次該咨詢(xún)委員會(huì )為了評估Waylivra治療FCS的療效，審查了來(lái)自?xún)身?期臨床試驗APPROACH和COMPASS的數據，以及正在進(jìn)行的APPROACH開(kāi)放標簽研究。appROACH試驗是目前所進(jìn)行的規模的FCS研究。其結果顯示，接受Waylivra治療的FCS患者的甘油三酯水平顯著(zhù)降低，從基線(xiàn)的平均降低幅度為77％，胰 腺炎風(fēng)險也有所下降。該研究中最常見(jiàn)的不良事件是注射部位反應和血小板下降。
“我們感謝委員們今天付出的時(shí)間及提供的評論。委員會(huì )大多數成員贊成Waylivra的批準是重要的積極一步，為將該藥物帶給沒(méi)有足夠治療選擇的FCS患者，”Akcea首席執行官Paula Soteropoulos女士說(shuō)：“我們期待與FDA合作完成Waylivra監管審查的最后階段。我們致力于為FCS患者群體服務(wù)，并為這些生活在嚴重且可能致命的疾病中的人們帶來(lái)Waylivra，這可能是首個(gè)也是唯一的治療方法。”
“鑒于FCS的嚴重性及其對患者的負擔，對治療的需求至關(guān)重要?？赡苁牵ㄡ槍CS）首個(gè)療法的研發(fā)進(jìn)展令人鼓舞。對監測和教育所做的努力旨在實(shí)現水平的患者依從性和安全性，”美國預防心臟病學(xué)會(huì )（American Society for Preventive Cardiology）會(huì )長(cháng)Seth Baum博士說(shuō)：“醫學(xué)界企盼有一種藥物來(lái)治療FCS患者。”
“FCS患者甘油三酯嚴重升高，導致多種嚴重的日常和慢性癥狀，如腹痛和胰 腺炎風(fēng)險增加，這可能是致命的。Waylivra是首個(gè)在FCS患者的臨床試驗中顯示能顯著(zhù)降低甘油三酯水平的藥物，”Ionis首席運營(yíng)官Brett P. Monia博士表示：“Waylivra證明了我們的反義技術(shù)如何為那些目前沒(méi)有可用治療選擇的嚴重疾病患者創(chuàng )造有針對性的藥物。”
我們希望該藥物的上市之路順利，盡快為FCS患者帶來(lái)有效治療。
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