盡管孤兒藥的高價(jià)格備受關(guān)注，但預計在未來(lái)六年里，孤兒藥品的增長(cháng)速度仍將是其他制藥行業(yè)的兩倍。
根據EvaluatePharma的報告顯示：從現在到2024年，孤兒藥品銷(xiāo)售收入將每年增長(cháng)11%，而同期整個(gè)制藥市場(chǎng)的增長(cháng)率為6.4%。
到2024年，孤兒藥物預計將占所有處方藥銷(xiāo)售的五分之一，并在全球產(chǎn)生2620億美元收入。到2024年，腫瘤藥物將占孤兒藥品銷(xiāo)售的一半，其次是血液紊亂治療用藥，約占市場(chǎng)的12%。
分析人士預計，盡管孤兒藥物是市場(chǎng)上最昂貴的藥物之一，但近期限制藥品價(jià)格的壓力不會(huì )對孤兒藥品造成很大影響。根據這份報告，2017年孤兒藥物的價(jià)格中位數為每人每年14.7萬(wàn)美元，而非孤兒藥物則為30708美元。
報告稱(chēng)，2017年，美國最昂貴的藥物是Soliris，這是一種來(lái)自Alexion公司的罕見(jiàn)疾病治療藥物，每年每名患者在該藥物上將花費超過(guò)50萬(wàn)美元。預計2018年Biogen的脊髓性肌萎縮藥物Spinraza(75萬(wàn)美元)或BioMarin公司用于貝敦氏癥治療的Brineura(每年70.2萬(wàn)美元)將占據榜首。
盡管諾華目前在全球孤兒藥物銷(xiāo)售方面處于領(lǐng)先地位，但該報告預測，Celgene的兩種多發(fā)性骨髓瘤療法Revlimid和Pomalyst將在2024年前將Celgene推向全球孤兒藥物銷(xiāo)售的領(lǐng)先地位。
諸如默沙東的Keytruda和百時(shí)美施貴寶的Opdivo等重磅腫瘤學(xué)藥物也將在2024年名列收入前茅。這份報告預測，兩種藥物在未來(lái)六年的銷(xiāo)售額將出現兩位數的年增長(cháng)率。
在美國，罕見(jiàn)疾病被定義為患者人數在20萬(wàn)以下的疾病類(lèi)型。2017年，美國食品藥品管理局開(kāi)始對其孤兒藥品的指定程序進(jìn)行現代化改造。該機構的目標是處理積壓的孤兒藥品指定申請，并簡(jiǎn)化今后申請的程序，使藥品制造商更有積極性去研發(fā)這些罕見(jiàn)的疾病療法。
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