6月5日，羅氏制藥公布稱(chēng)美國FDA已經(jīng)接受了Hemlibra? (emicizumab-kxwh)用于未產(chǎn)生VIII因子抑制物A型血友病成人及兒童患者治療的補充新藥申請（sBLA），并授予其優(yōu)先審評。sBLA是基于臨床三期HAVEN 3的數據制定的。預計FDA將在2018年10月4日前作出批準決定。
羅氏首席醫學(xué)官及全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負責人Sandra Horning博士表示：“A型血友病患者在控制病情方面可能面臨重大挑戰，他們可能需要適應日常生活以避免流血和適應性治療。我們相信，FDA決定優(yōu)先審查Hemlibra，這突顯出它有潛力提高不含VIII因子抑制劑患者的護理標準，并通過(guò)提供更靈活的皮下劑量選擇來(lái)幫助減輕治療負擔。我們期待與FDA合作，盡快將Hemlibra帶給所有A型血友病患者。”
在HAVEN 3研究中，每周或每?jì)芍芙邮蹾emlibra預防的12歲及以上血友病成人和青少年，與未接受預防的人相比，出血分別減少96%(p<0.0001)及97%(p<0.0001)。
在另一項亞組中，研究對象為在非介入性研究中曾接受VIII因子預防現轉而使用Hemlibra的患者，該亞組可以對兩種預防方案進(jìn)行病人內比較。根據患者內部的比較，Hemlibra在治療后的出血減少了68%(p<0.0001)，成為第一種效果優(yōu)于先前標準預防藥物的治療方案。
在HAVEN 3項研究中，未發(fā)現與Hemlibra有關(guān)的嚴重不良事件(AEs)，且最常見(jiàn)的AEs與先前的研究一致。在本次研究中，5%及以上的人最常見(jiàn)的AEs是注射部位反應、關(guān)節疼痛(關(guān)節痛)、常見(jiàn)感冒癥狀(鼻咽炎)、頭痛、上呼吸道感染和流感。HAVEN 3研究的結果已于五月份在2018年世界血友病聯(lián)合會(huì )世界大會(huì )上發(fā)表。
除了本次優(yōu)先審評認定，FDA于2018年4月批準了Hemlibra用于不含VIII因子抑制物A型血友病治療的突破性療法認定。HAVEN 3研究的數據也已提交至歐洲藥品管理局用于上市審批。
2017年11月，FDA已批準Hemlibra作為常規預防手段，用于預防或減少產(chǎn)生了VIII因子抑制物A型血友病成人和兒童患者的出血頻率。Hemlibra最近也被世界其他國家的監管機構批準，其中包括歐盟委員會(huì )在2018年2月批準了該藥物用于產(chǎn)生了VIII抑制物A型血友病患者出血發(fā)作的常規預防。
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