脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一類(lèi)嚴重的遺傳病，能導致患者的肌肉功能不斷惡化，導致死亡。據統計，SMA是最為致命的遺傳疾病之一，但我們對其的治療方案還非常有限?？上驳氖?，近期的兩項臨床試驗，讓我們看到了更多新藥上市的希望。
第一項研究來(lái)自Cytokinetics的在研療法reldesemtiv。這是一款下一代的快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（fast skeletal muscle troponin activator），能減緩快速骨骼肌纖維中肌鈣蛋白復合體釋放鈣離子的速度，從而增強骨骼肌的收縮。在一項2期臨床試驗中，它達到了主要與次要的臨床目標。
該試驗采用了兩種劑量的reldesemtiv（150mg或450mg）。研究表明，患者的六分鐘步行距離得到了改善，且改善程度與劑量相關(guān)。在450mg組，相較安慰劑，患者的步行距離分別增加了35.63米（4周，p=0.0037）和24.89米（8周，p=0.0584）。此外，患者們的呼吸壓也有所提升。
“我們很高興看到reldesemtiv的治療有潛力為青少年與成人SMA患者帶來(lái)臨床上的收益。與安慰劑相比，依賴(lài)于劑量的六分鐘步行距離與呼吸壓數據的增加支持了這一點(diǎn)，” Cytokinetics的研發(fā)執行副總裁Fady I. Malik博士說(shuō)道：“考慮到目前并沒(méi)有出現療效平臺期，也沒(méi)有限制劑量的安全性或耐受性問(wèn)題，我們相信這些數據支持我們在未來(lái)的臨床試驗中評估更高劑量的reldesemtiv。”
此外，PTC Therapeutics也公布了在研療法risdiplam（RG7916）的一項臨床試驗中期數據。這款新藥能調控SMN2RNA的剪接，產(chǎn)生有功能的轉錄。先前，人們已證實(shí)這款新藥能通過(guò)口服跨越血腦屏障，并能系統性地傳遞到全身SMN蛋白水平較低的器官。
在一項公開(kāi)標簽的臨床試驗中，研究人員取得了第一部分劑量遞增試驗的結果。他們可喜地發(fā)現，在第182天，有90%的兒童與基線(xiàn)相比，取得了4分以上的CHOP-INTEND評分（評估患者的運動(dòng)發(fā)育水平）改善。該試驗的第二部分正在進(jìn)行中。
“我們很高興地看到該蛋白的產(chǎn)量提高至多達6.5倍，也很高興看到蛋白水平的提高能轉化為臨床益處，” PTC Therapeutics的首席執行官Stuart W. Peltz博士說(shuō)道：“生存率的數據和CHOP-INTEND評分非常有潛力。一般來(lái)說(shuō)，1類(lèi)SMA患兒不會(huì )出現功能性運動(dòng)能力的改善。我們期待在未來(lái)的醫學(xué)會(huì )議上，分享這些項目的進(jìn)一步成果。”
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
