今日，Solid Biosciences宣布，美國FDA已經(jīng)允許其繼續IGNITE DMD臨床試驗，評估基因療法SGT-001在杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）中的治療效果。
SGT-001是Solid Biosciences的領(lǐng)先在研新藥，能通過(guò)創(chuàng )新AAV9載體，將合成的抗肌萎縮蛋白基因遞送至患者體內，治療杜氏肌營(yíng)養不良癥的遺傳根源。按設計，這條合成基因編碼了具有功能性的蛋白。而臨床前試驗的結果也支持了它的治療潛力。它也由此曾獲得美國FDA頒發(fā)的罕見(jiàn)兒童疾病認定（RPDD）、以及孤兒藥資格。
先前，由于首名接受SGT-001治療的患者出現了嚴重的副作用。盡管患者的情況最終得到穩定，美國FDA依舊決定暫停該臨床試驗，并要求Solid Biosciences進(jìn)行評估。Solid Biosciences對FDA提出的所有問(wèn)題都進(jìn)行了積極回應，并最終得到FDA許可，重新開(kāi)啟臨床試驗。此外，研究人員們也修改了臨床試驗的方法，進(jìn)一步提高安全性。
“無(wú)論患者年齡有多大，疾病是早期還是晚期，我們相信SGT-001有潛力為DMD患者帶來(lái)重要的收益，” Solid Biosciences的創(chuàng )始人兼首席執行官I(mǎi)lan Ganot先生說(shuō)道：“我們非常高興能為FDA提供詳細的回復，讓臨床禁令得到取消，從而繼續這一重要潛在療法的開(kāi)發(fā)。”
“基因療法有潛力改變DMD的進(jìn)程，并為患者帶來(lái)長(cháng)期療效，”佛羅里達大學(xué)（University of Florida）基因療法中心主任Barry Byrne教授說(shuō)道：“在詳盡地分析了臨床和實(shí)驗室中的數據后，我很肯定這些不良反應易于監控，且能夠得到控制。我們的患者快速回歸正常。我們期待繼續進(jìn)行IGNITE DMD試驗，為更多兒童和青少年提供這一充滿(mǎn)潛力的在研療法。”
按計劃，Solid Biosciences將重啟患者的招募，并有望在2019年下半年提供中期分析數據。我們期待這一基因療法能取得良好的療效，為諸多DMD患兒帶來(lái)生命的轉機！
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