澳大利亞制藥公司Clinuvel近日宣布，已向美國FDA提交了Scenesse（afamelanotide，16mg）一線(xiàn)治療紅細胞生成性原卟啉癥（EPP）患者提供系統性光保護作用以預防光**的新藥申請（NDA）。EPP是一種罕見(jiàn)的血液疾病，因血液中存在過(guò)量原卟啉產(chǎn)生光敏性皮膚損害。EPP是一種皮膚懼光癥，患者不能見(jiàn)光，在暴露于太陽(yáng)光或人工光照后會(huì )經(jīng)歷嚴重的生化反應，導致皮膚灼傷、潰瘍和光**。
目前，Clinuel正在測試Scenesse治療一系列的光和紫外線(xiàn)相關(guān)皮膚?。ü馄つw?。?，以及作為一種色素再生療法治療白癜風(fēng)；其中，治療白癜風(fēng)已處于II期臨床。
Scenesse被認為通過(guò)刺激皮膚中黑色素生成、提高皮膚中黑色素水平，而黑色素能提供光保護作用，可作為一種光保護劑屏蔽光照和紫外線(xiàn)輻射（UVR）對皮膚的影響，從而為光照性皮膚病癥患者提供預防性光保護作用。
Scenesse通過(guò)可皮下溶解的植入物遞送，每2個(gè)月皮下植入一次，其規格約為谷粒大小，植入皮下后可在2天內觀(guān)察到皮膚色素沉著(zhù)，并能持續長(cháng)達2個(gè)月。
之前，FDA已授予Scenesse治療EPP的孤兒藥資格和快車(chē)道地位，Clinuvel公司預計FDA將在2019年批準該藥上市。在歐洲，Scenesse于2014年獲批以罕見(jiàn)醫藥產(chǎn)品上市，治療EPP成人患者。
此次NDA的提交，是基于2個(gè)多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究。這些研究入組了美國和歐洲168例EPP患者，評估了每2個(gè)月皮下注射一次afamelanotide（16mg）或安慰劑的療效和安全性。主要療效終點(diǎn)是直接暴露于太陽(yáng)光下沒(méi)有感覺(jué)疼痛的時(shí)間。
數據顯示：（1）經(jīng)過(guò)6個(gè)月治療后，在美國afamelanotide治療組無(wú)疼痛持續時(shí)間比安慰劑組要長(cháng)（69.4小時(shí) vs 40.8小時(shí)，p=0.04）；（2）治療9個(gè)月后，在歐洲afamelanotide治療組無(wú)疼痛持續時(shí)間比安慰劑組要長(cháng)（6.0小時(shí) vs 0.8小時(shí)，p=0.005）。光**反應發(fā)生率在歐洲afamelanotide治療組降低（77 vs 146，p=0.04）。2個(gè)研究中，afamelanotide治療也改善了患者的生活質(zhì)量。
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