當前，科學(xué)技術(shù)飛速發(fā)展正在為我們帶來(lái)一些堪稱(chēng)神奇的藥物，幫助對抗以往被認為不能夠治療的疾病，或為現有療法治療不佳的疾病帶來(lái)更好的療效。但這些藥物很多價(jià)格都非常高昂，特別是治療罕見(jiàn)病的藥物。
根據美國有線(xiàn)電視新聞網(wǎng)（CNN）近期的一篇報道，在美國，最昂貴的藥物來(lái)自Horizon Pharma公司的一種治療慢性肉芽腫病的藥物Actimmune，該藥一個(gè)月的成本高達5.2萬(wàn)美元。另外，Shire公司治療遺傳性血管性水腫的藥物Cinryze，每個(gè)月的治療成本也高達4.4萬(wàn)美元。來(lái)自Sarepta公司治療杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）藥物Exondys 51，年治療成本接近30萬(wàn)美元。
最近，有一類(lèi)疾病也因為價(jià)格問(wèn)題逐漸受到公眾的關(guān)注，即血友病。這是一種罕見(jiàn)的出血性疾病，該病是由于基因突變阻礙了血液的正常凝結。
根據ExpresScripts的報告，血友病藥物的平均年治療成本超過(guò)27萬(wàn)美元，這還只是針對那些沒(méi)有并發(fā)癥的患者，如果存在并發(fā)癥，那么年治療成本很可能會(huì )攀升到100萬(wàn)美元以上。美國大約有2萬(wàn)名血友病患者，市場(chǎng)規模大約為46億美元。
目前，在美國已有28種不同的血友病藥物上市，另有21種處于臨床開(kāi)發(fā)中。這些藥物通常是生物制劑，還沒(méi)有相應的生物仿制藥，價(jià)格普遍很昂貴。新上市藥物的價(jià)格不斷上漲，而血友病醫療需求的不斷增加也幫助推高了成本，因為越來(lái)越多的藥物被用來(lái)預防出血事件，而不僅僅是治療目的。
專(zhuān)注于研究處方藥成本的哈佛醫學(xué)院教授Jerry Avorn在接受美國國家公共電臺（NPR）采訪(fǎng)時(shí)表示，血友病市場(chǎng)的特點(diǎn)之一是競爭非常激烈，但價(jià)格卻并沒(méi)有下降。原因在于，企業(yè)沒(méi)有降低價(jià)格的動(dòng)機，而患者一般也不會(huì )退縮，因為保險公司支付了大部分費用。
另外，保險公司也往往不會(huì )退縮，血友病藥物雖貴但市場(chǎng)規模較小，由于血友病患者極度脆弱，稍有不慎就會(huì )發(fā)生危及生命的出血事件，血友病藥物就成為了一類(lèi)挽救生命的藥物，沒(méi)有哪個(gè)保險公司愿意因為成本，不顧及患者死活而登上報紙頭條。
而在制藥公司方面，由于整個(gè)血友病市場(chǎng)藥物價(jià)格普遍很高，也沒(méi)有哪家公司愿意成為第一個(gè)降低藥價(jià)的公司。因此，這些制藥商通常不是在價(jià)格上競爭，而是在臨床獲益（例如藥物作用的持續時(shí)間）方面競爭，以及通過(guò)密集營(yíng)銷(xiāo)，獲取潛在的患者池。
第一批治療血友病的產(chǎn)品出現在20世紀60年代中期，這些藥物是從健康人的血漿中提取出來(lái)的。但在20世紀80年代，當HIV出現并且不幸的進(jìn)入血液供應鏈后，污染的產(chǎn)品感染了大約4000名血友病患者。
在20世紀90年代，出現了用重組DNA技術(shù)在動(dòng)物細胞生產(chǎn)人類(lèi)凝血蛋白，但也面臨著(zhù)很大的難度。例如，拜耳在加州伯克利的生產(chǎn)血友病藥物Kogenate的工廠(chǎng)，當滿(mǎn)負荷時(shí)，每年僅能生產(chǎn)不到一磅的凝血因子。這些凝血因子用其他成分稀釋后，被用于80個(gè)國家數以千計的血友病患者。
血友病市場(chǎng)是許多制藥公司很感興趣的一個(gè)領(lǐng)域，這無(wú)疑與利潤率之高不無(wú)關(guān)系，血友病是一種終生的慢性疾病，年治療成本高達6位數。近年來(lái)，隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，血友病新藥研發(fā)領(lǐng)域也取得了喜人的競爭，以下是幾個(gè)例子：
2018年5月，BioMarin制藥公司宣布對先前報道的療法valoctocogene roxaparvovec的I/II期臨床更新，這是一種治療重度A型血友病的基因療法。該公司正在開(kāi)展6個(gè)臨床試驗評估藥物的潛力，其中包括2個(gè)III期臨床研究。在6e13 vg/kg隊列中，迄今為止的研究表明，凝血因子VIII輸注的需求持續顯著(zhù)減少，平均年出血率（ABR）減少97%，在第二年中沒(méi)有自發(fā)性出血并消除了目標關(guān)節中的所有出血。
2018年5月，Spark Therapeutics與輝瑞發(fā)布了基因療法SPK-9001治療中度至重度B型血友病的III期臨床研究數據。結果顯示，所有15例受試者均停止了凝血因子IX濃縮物的常規輸注，沒(méi)有一例患者發(fā)生嚴重不良事件，也沒(méi)有發(fā)生血栓事件或出現因子IX抑制劑。在聲明中，Spark公司總裁兼研發(fā)主管Katherine High表示，很高興看到所有15例患者（其中包括首批參與臨床并隨訪(fǎng)了2年之久的4例患者）單次注射SPK-9001之后出血和因子IX輸注已顯著(zhù)減少，并且沒(méi)有嚴重的不良反應。
2018年6月，美國FDA受理了羅氏新型血友病藥物Hemlibra（emicizumab-kxwh）的一份補充生物制品許可（sBLA）并授予了優(yōu)先審查資格，該sBLA申請批準Hemlibra用于體內未產(chǎn)生因子VIII抑制劑的兒科及成人A型血友病患者。該藥最初于2017年11月獲批用作常規預防藥物，預防或減少體內存在因子VIII抑制劑的A型血友病兒童及成人患者的出血發(fā)作頻率。在歐盟，該藥也于2018年2月批準了相同適應癥。
Hemlibra是一種雙特異性的因子IXa和因子X(jué)導向性抗體，旨在將因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，這是激活和恢復自然凝血過(guò)程所必需的2種蛋白質(zhì)。（新浪醫藥編譯/newborn）
文章參考來(lái)源：A Look at Hemophilia Drug Prices and the Market
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