今日，業(yè)內傳來(lái)一條重量級新聞——衛材（Eisai）與百?。˙iogen）宣布，其抗β-淀粉樣原纖維（anti-amyloid beta protofibril）的抗體BAN2401在一項2期臨床試驗中，取得了積極的頂線(xiàn)成果，在預先設定的臨床終點(diǎn)上，顯著(zhù)延緩了阿茲海默病的進(jìn)展評分，也減少了大腦中淀粉樣蛋白的積聚。這條新聞一經(jīng)傳出，立刻在醫藥行業(yè)中引發(fā)熱議。
阿茲海默病是最為常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病之一，其發(fā)病率隨年齡上升而迅速增加。隨著(zhù)社會(huì )老齡化程度的加劇，這一疾病將會(huì )帶來(lái)越來(lái)越嚴重的負擔。不幸的是，阿茲海默病在新藥研發(fā)領(lǐng)域看似是一大難以逾越的險峰——過(guò)去的15年里，無(wú)數充滿(mǎn)希望的新藥分子均在關(guān)鍵臨床試驗中敗下陣來(lái)。至今，患者們依舊缺乏有效的治療方案。而隨著(zhù)一系列臨床試驗的失利，我們甚至開(kāi)始懷疑，主流的“淀粉樣蛋白假說(shuō)”，是否壓根就不是阿茲海默病的真正病因？
BAN2401就是一款曾經(jīng)被宣判死刑的臨床新藥。這是一款人源化的抗體，能選擇性地抑制β-淀粉樣原纖維。按設計，它有望通過(guò)減少β-淀粉樣蛋白，改善阿茲海默病的病情。
但在半年多前，這款充滿(mǎn)潛力的新藥卻在一項名為Study 201的臨床試驗中敗下陣來(lái)。這項研究招募了856名患者，他們均因阿茲海默病而出現了認知能力上的缺陷。研究人員們期待BAN2401能夠改善他們的病情，但初步的臨床結果卻事與愿違——在12個(gè)月的節點(diǎn)上，該試驗未能在臨床終點(diǎn)上達到統計學(xué)意義上的顯著(zhù)性，因此也被認為是阿茲海默病新藥研發(fā)道路上的又一場(chǎng)失利。
但衛材與百健不這么看。盡管在12個(gè)月的節點(diǎn)上遭遇失利，但他們依舊決定繼續觀(guān)察半年，在18個(gè)月的節點(diǎn)上再做一次綜合的評估。而功夫不負有心人！這兩家公司表明，在18個(gè)月時(shí)，與對照組相比，劑量的實(shí)驗組患者（每公斤體重接受10mg的BAN2401治療，每?jì)芍苤委?次）彰顯出了疾病進(jìn)展上的顯著(zhù)緩解。而PET分析結果也表明，患者大腦中的淀粉樣蛋白水平有顯著(zhù)下降。具體的試驗數據將在未來(lái)的學(xué)術(shù)會(huì )議上得到公布。
兩家公司在新聞稿中指出，這是首個(gè)在后期臨床階段中，同時(shí)在臨床功能和β-淀粉樣蛋白積聚兩大指標上彰顯出疾病改善效果的臨床試驗。
“BAN2401在第18個(gè)月時(shí)取得的數據令人印象深刻，也為淀粉樣蛋白假說(shuō)提供了重要的支持，”克利夫蘭診所Lou Ruvo大腦健康中心的主任Jeff Cummings博士說(shuō)道：“我期待看到完整數據向廣大阿茲海默病患者群體的公布。”
“這是首個(gè)在后期臨床試驗中，在18個(gè)月時(shí)彰顯出統計顯著(zhù)性的抗淀粉樣蛋白抗體，進(jìn)一步支持了淀粉樣蛋白假說(shuō)，”衛材神經(jīng)學(xué)業(yè)務(wù)部門(mén)的首席臨床官兼首席醫學(xué)官Lynn Kramer博士說(shuō)道：“我們會(huì )與監管部門(mén)討論這一非常令人振奮的結果，決定的推進(jìn)路線(xiàn)。我們將繼續致力于將BAN2401盡快帶給患者和醫療人員。”
“能為那些罹患這種災難性疾病的患者帶來(lái)有意義改善疾病的療法，這一前景讓我們感到振奮和震撼人心，”百健的執行副總裁兼首席醫學(xué)官Alfred Sandrock博士說(shuō)道：“BAN2401在第18個(gè)月取得的數據帶來(lái)了重要的洞見(jiàn)，也為阿茲海默病患者帶來(lái)了潛在的治療方案。這也表明神經(jīng)退行性疾病并非像它們看上去那樣難治。”
正如這些專(zhuān)家們所言，除了讓患者看到潛在療法問(wèn)世的希望外，這一結果之所以能讓業(yè)界廣受鼓舞，是因為它讓接近被拋棄的“淀粉樣蛋白假說(shuō)”重新找回了生機?；蛟S，我們過(guò)去幾十年的努力并沒(méi)有白費。痛定思痛，過(guò)去失敗的經(jīng)歷，能讓我們更好地找到通往成功的道路。
本文題圖來(lái)自123RF。
參考資料：
[1] Eisai and Biogen Announce Positive Topline Results of the Final Analysis for BAN2401 at 18 Months
[2] Adaptive Phase II Study of BAN2401 in Early Alzheimer’s Disease Continues toward 18-Month Endpoint
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