今日，在業(yè)內的翹首以盼中，由衛材（Eisai）與百?。˙iogen）帶來(lái)的阿茲海默病新藥BAN2401終于公布了其出色的2期臨床數據。一些專(zhuān)家指出，這款新藥取得的成果令人印象深刻！
阿茲海默病是最為常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病之一，其發(fā)病率隨年齡上升而迅速增加。隨著(zhù)社會(huì )老齡化程度的加劇，這一疾病將會(huì )帶來(lái)越來(lái)越嚴重的負擔。不幸的是，阿茲海默病在新藥研發(fā)領(lǐng)域看似是一大難以逾越的險峰——過(guò)去的15年里，無(wú)數充滿(mǎn)希望的新藥分子均在關(guān)鍵臨床試驗中敗下陣來(lái)。至今，患者們依舊缺乏有效的治療方案。
BAN2401也曾是一款被宣判死刑的臨床新藥。這是一款人源化的抗體，能選擇性地抑制β-淀粉樣原纖維。按設計，它有望通過(guò)減少β-淀粉樣蛋白，改善阿茲海默病的病情。但在12個(gè)月的節點(diǎn)上，這款新藥卻未能達到其主要臨床終點(diǎn)，因此也被認為是另一個(gè)研發(fā)失敗的新藥。
但在幾周前， BAN2401卻在18個(gè)月的節點(diǎn)上表明，這款新藥能為疾病進(jìn)展帶來(lái)顯著(zhù)緩解。而PET分析結果也表明，患者大腦中的淀粉樣蛋白水平有顯著(zhù)下降。今日，這項研究的具體數據在阿茲海默病協(xié)會(huì )國際大會(huì )（AAIC）上得到公布。
這項研究是一項設置安慰劑對照、雙盲、具有平行組的隨機2期臨床試驗，招募了856名由于阿茲海默病而帶有輕微認知缺陷，或是患有阿茲海默病失智癥的患者。他們的病情也通過(guò)淀粉樣蛋白的病理學(xué)分析得到了確認。這些患者被隨機分為5個(gè)劑量組，分別為每2周2.5mg/kg，每個(gè)月5mg/kg，每2周5mg/kg，每個(gè)月10mg/kg，以及每2周10mg/kg。研究評估的對象是相對于基線(xiàn)，18個(gè)月后在疾病生物標志物上的改變。其終點(diǎn)是阿茲海默病綜合評分（ADCOMS）。阿茲海默病評估量表-認知自量表（ADAS-Cog）以及臨床失智癥評分總和（CDR-SB）也被納入了考量。
研究表明，BAN2401在淀粉樣蛋白的減少上，展現了劑量相關(guān)性。在劑量組（每2周10mg/kg）中，使用標準PET方法評估下，患者的淀粉樣蛋白平均基線(xiàn)值為74.5，而18個(gè)月的平均數值為5.5，下降近70個(gè)單位，達到了統計學(xué)上的顯著(zhù)性（p<0.0001）。此外在18個(gè)月時(shí)，有81%的患者其狀態(tài)從淀粉樣蛋白陽(yáng)性轉為了陰性（p<0.0001）。
▲該研究的部分數據（圖片來(lái)源：衛材）
利用常規的統計方法，研究人員們確認了這項研究抵達了預先設定的最終療效終點(diǎn)：在18個(gè)月時(shí)，BAN2401延緩了疾病的進(jìn)展。在劑量組，相較于安慰劑，患者的臨床衰退（依照ADCOMS）減少了30%（p=0.034）。而依照ADAS-Cog，劑量組更是延緩了臨床衰退達47%（p=0.017）。
正如研究人員們本月早些時(shí)候所說(shuō)的那樣，本結果為淀粉樣蛋白假說(shuō)提供了關(guān)鍵的支持。而衛材與百健也期望能盡快與FDA進(jìn)行商議，討論這款藥物的下一步進(jìn)展。
“我們期望能盡快將這一療法帶給患者。”衛材的高級副總裁兼神經(jīng)學(xué)部總裁Ivan Cheung先生說(shuō)道。
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