近日，總部位于美國加州的Sangamo Therapeutics宣布與法國細胞療法公司TxCell達成協(xié)議，以7200萬(wàn)歐元（約8400萬(wàn)美元）的價(jià)格收購后者。Sangamo Therapeutics是家基因編輯公司，致力于將突破性科學(xué)轉化為基因組療法，利用基因組編輯、基因治療、基因調控和細胞療法等科技改變患者的生活。TxCell公司則擁有技術(shù)精湛，經(jīng)驗豐富的團隊，在調節T細胞（Treg）研究開(kāi)發(fā)領(lǐng)域領(lǐng)先。
Tregs是天然存在的T細胞亞群，具有負向調節機體免疫反應的能力，通過(guò)誘導和維持對自身抗原的耐受性來(lái)維持體內免疫平衡，在自身免疫疾病方面有重要作用，也參與腫瘤細胞逃避肌體免疫監視和慢性感染等生理活動(dòng)。TxCell專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)個(gè)體化T細胞免疫療法平臺，重點(diǎn)針對移植器官排斥以及一系列T細胞和B細胞介導的自身免疫疾病，例如多發(fā)性硬化癥，類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎，炎性腸病或炎性皮膚病，而炎性疾病正是Sangamo候選產(chǎn)品管線(xiàn)的重點(diǎn)治療領(lǐng)域之一。
TxCell的主要技術(shù)平臺是CAR-Treg（用嵌合抗原受體進(jìn)行基因修飾的Tregs）。TxCell是在2015年和2016年將重點(diǎn)轉向CAR-Treg的，公司將其在Treg和自身免疫性疾病方面的背景與CAR靶向相結合。概念是將CAR插入調節免疫系統的T細胞中。當這種CAR-Treg遞送到患者體內時(shí)，這些CAR修飾的細胞應該聚集在炎癥部位并與靶點(diǎn)抗原結合，來(lái)激活維持免疫平衡，并預防自身免疫疾病的細胞。TxCell公司在過(guò)去幾年中一直努力實(shí)現這一概念，并通過(guò)臨床前證據證明了其CAR-Treg能夠提供有效的局部免疫抑制。這項技術(shù)有望預防移植器官排斥，并治療克羅恩病和多發(fā)性硬化癥等疾病。相比之下，目前可用的抗TNFα小分子和單克隆抗體藥物與全局的非特異性免疫抑制副作用相關(guān)。
▲CAR-Treg細胞免疫療法（圖片來(lái)源：TxCell官網(wǎng)）
Sangamo打算評估CAR-Treg治療的潛力，包括預防實(shí)體器官移植中的排斥反應，以及在克羅恩病和多發(fā)性硬化癥等自身免疫性疾病中的療效。雖然TxCell還沒(méi)有計劃臨床測試，但Sangamo認為已經(jīng)有足夠的支持性證據。Sangamo預計，這次收購將加速CAR-Treg療法進(jìn)入診所。在2019年，Sangamo預計在歐洲提交TxCell首個(gè)用于實(shí)體器官移植的CAR-Treg的臨床試驗授權申請，并在之后啟動(dòng)1/2期臨床試驗。此外，Sangamo打算利用自家的鋅指核酸酶（ZFN）基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)下一代自體和同種異體CAR-Treg細胞療法，用于治療自身免疫性疾病。
“我們很高興宣布這項擬議的收購，把TxCell的Treg專(zhuān)業(yè)知識與我們的體外基因編輯能力結合起來(lái)，將Sangamo定位為新興CAR-Treg細胞療法領(lǐng)域的領(lǐng)導者，”Sangamo首席執行官Sandy Macrae博士說(shuō)：“我們相信CAR-Treg療法對于免疫學(xué)來(lái)說(shuō)，將會(huì )像CAR-T一樣令人興奮。”
“我們很高興與Sangamo合作，獲得基因編輯細胞治療的經(jīng)驗和技術(shù)專(zhuān)長(cháng)，我們相信Sangamo的ZFN編輯技術(shù)將促進(jìn)創(chuàng )建新一類(lèi)基于Treg的抗原和組織特異性免疫抑制藥物所需的精確基因修飾，”TxCell的首席執行官Stephane Boissel先生說(shuō)：“在臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化方面推進(jìn)此類(lèi)CAR-Treg產(chǎn)品需要專(zhuān)業(yè)知識和財務(wù)資源，而這些資源是我們難以獨力達成的。”
我們祝賀這次收購，希望能為患者帶來(lái)更多的新藥選擇。
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