日前，美國FDA宣布批準Omegaven（fish oil triglycerides）上市，作為罹患“腸外營(yíng)養相關(guān)膽汁淤積”的兒童患者的卡路里與脂肪酸補充劑。這是美國FDA今年批準的第25款新藥，也是在7月獲批上市的第5款新藥。
▲這是美國FDA在今年7月批準的第5款新藥（圖片來(lái)源：FDA官網(wǎng)截圖）
對于許多早產(chǎn)兒或患有嚴重疾病的新生兒來(lái)說(shuō)，他們往往需要通過(guò)腸外營(yíng)養途徑來(lái)獲取能量。其主要方式是通過(guò)靜脈直接輸入營(yíng)養，繞過(guò)了常規的進(jìn)食與消化步驟。盡管這種手段對于病兒來(lái)說(shuō)往往能拯救生命，但長(cháng)期使用腸外營(yíng)養途徑，會(huì )導致肝 臟內發(fā)生膽汁淤積，“腸外營(yíng)養相關(guān)膽汁淤積”（PNAC）的名字也由此而來(lái)。這些兒童患者急需一款既能控制病情，又能持續提供營(yíng)養的療法。
由Fresenius Kabi公司帶來(lái)的Omegaven就是這樣一款充滿(mǎn)潛力的新療法。它由魚(yú)油組成，且主要內容物為omega-3脂肪酸。在動(dòng)物實(shí)驗中，研究人員們發(fā)現靜脈注射魚(yú)油能緩解膽汁淤積的病情。因此，這款療法有望能在人體中達到同樣的效果，在提供營(yíng)養的同時(shí)，逆轉患者的病情。
在兩項公開(kāi)標簽、單中心的臨床試驗中，這款療法的治療潛力得到了驗證。這兩項試驗分別招募了2歲及5歲以下的兒童，并使用Omegaven對他們進(jìn)行治療。而對照組則為歷史數據，他們曾接受了基于豆油的脂類(lèi)乳劑治療。研究表明，從兒童的體重增長(cháng)情況來(lái)看，Omegaven與標準療法的效果類(lèi)似。而從直接膽紅素（DBil）水平來(lái)看，患兒的水平從開(kāi)始治療時(shí)的2.0 mg/dL，下降到了0.60 mg/dL（中位數）。這款新藥過(guò)去曾獲得美國FDA的優(yōu)先審評資格與孤兒藥資格。今日的獲批上市，則進(jìn)一步表明了美國FDA對這款新藥安全性與療效的認可。
▲這兩項研究的部分數據（圖片來(lái)源：FDA官網(wǎng)截圖）
在歐洲，Omegaven在多年前就已獲批上市。而隨著(zhù)美國FDA的放行，這款新療法有望來(lái)到更多患兒身邊，改善他們的病情，讓他們度過(guò)生命早期的難關(guān)。我們期待它在上市之后，能為廣大患者帶來(lái)福音！
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