專(zhuān)攻胃腸道（GI）疾病的生物醫藥公司RedHill Biopharma今日宣布了RHB-104治療克羅恩病的一項3期臨床試驗（MAP US）的積極頂線(xiàn)安全性與療效數據。試驗成功達到了主要終點(diǎn)與關(guān)鍵次要終點(diǎn)，接受RHB-104的克羅恩病患者顯示出了持續的病情好轉現象。
克羅恩?。–D）是一種慢性炎癥性的胃腸道疾病，癥狀包括腹痛、腫脹、腹脹、疲勞、腹瀉或便秘、大便出血、體重減輕和肛周疾病。腹痛可發(fā)生在腹部任何地方，但最常見(jiàn)的區域是右下四分之一處。2017年全球有150萬(wàn)人被診斷患有克羅恩病，這些患者急需一款新藥來(lái)控制他們的病情。
RHB-104就是這樣一款具有潛力的新藥。它是一種的口服抗生素，具有強效的細胞內抗分枝桿菌及抗炎性能。RHB-104的研究是基于克羅恩病易感病人的鳥(niǎo)型分枝桿菌副結核桿菌亞種（MAP）細菌感染的假設，同時(shí)也關(guān)注由細菌引起的免疫系統調節異?？赡軒?lái)的病因不明的自身免疫性疾病的發(fā)病機制。
在一項3期臨床試驗中，研究人員們評估了RHB-104的安全性與療效。該試驗名為MAP US，是RHB-104首次3期、隨機、雙盲、安慰對照試驗，參與患者為331名中度至重度克羅恩病患者（克羅恩病疾病活動(dòng)指數CDAI為220至450）?；颊咧幸话虢邮躌HB-104，另一半接受安慰劑。
意向性治療（ITT）的頂線(xiàn)結果顯示，在第26周RHB-104組的CDAI低于主要終點(diǎn)的150（CDAI與基線(xiàn)相比下降≥100），明顯優(yōu)于安慰劑組（44% vs. 31%, p= 0.028）。RHB-104組達到主要終點(diǎn)的患者人數也明顯多于安慰劑組（37% vs. 23%, p= 0.013）。在第16周，RHB-104組顯示出了優(yōu)于安慰劑組的早期緩解（42% vs. 29%, p= 0.019），且第16至52周的持續緩解有明顯增長(cháng)，達到了安慰劑組的兩倍（18% vs. 9%, p= 0.038）。在第52周，RHB-104組的緩解率仍比安慰劑組高（27% vs. 20%, p= 0.155）。在第52周，對第16周就出現早期緩解的患者進(jìn)行持續緩解的分析，RHB-104組達到了安慰劑組的兩倍以上（25% vs. 12%, p= 0.007）。頂線(xiàn)結果顯示RHB-104的安全性及耐受性普遍良好。試驗組及對照組需要停藥的嚴重不良事件和治療期間出現的不良事件發(fā)生率都很低，RHB-104的安全性得到了保證。
▲RedHill Biopharma的研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：RedHill Biopharma官網(wǎng)）
RedHill的醫學(xué)主任Ira Kalfus博士表示：“研究的穩定數據表明RHB-104有望為全世界克羅恩病病人帶來(lái)治療希望。這是世界首個(gè)抗副結核分枝桿菌（anti-MAP）的克羅恩病隨機雙盲安慰對照試驗。針對克羅恩病的抗生素療法有望得到革新。MAP US試驗結果非常理想，成功在第26周達到了主要終點(diǎn)，并顯示出RHB-104在第16周就出現早期緩解，且一直延續至第52周。RHB-104對比已有的標準療法有明顯優(yōu)勢，并在試驗中顯示出良好的安全性及耐受性。我們將繼續對研究數據進(jìn)行分析，并計劃向FDA提交數據結果，探討RHB-104的獲批可能。”
RHB-104（MAP US）3期試驗首席研究員David Graham博士表示：“我對于此次研究結果表示非常滿(mǎn)意，它顯示出RHB-104很可能為克羅恩病療法帶來(lái)范式的變化，尤其是這一長(cháng)期折磨病患使其衰弱的疾病還未出現可治愈的療法，并且市場(chǎng)對治療的需求非常大。許多克羅恩病患者無(wú)法通過(guò)標準療法獲得病情緩解，且深受副作用折磨。RHB-104有望為此疾病帶來(lái)全新的有效口服藥。”
RedHill首席執行官Dror Ben-Asher先生表示：“RHB-104的頂線(xiàn)結果具有極大的說(shuō)服力，使其有望成為一種突破性的療法。本次試驗取得了巨大的成功。我們感謝參與試驗的來(lái)自各國的患者，也感謝醫生及醫護人員的支持。我們還要對本次試驗的首席研究員David Graham博士、RedHill所有員工、專(zhuān)家及供應商的付出表示深深的謝意。我們期望能與FDA進(jìn)行獲批可能的探討，并推進(jìn)與潛在合作伙伴的洽談。”
RedHill公司將繼續進(jìn)行數據分析以尋求其他的探索性試驗終點(diǎn)，包括黏膜愈合、MAP狀態(tài)、生存質(zhì)量評估、亞種分析及藥物代謝動(dòng)力學(xué)。其他研究數據將于接下來(lái)的幾個(gè)月內陸續發(fā)表。我們期待這些研究能取得良好的結果，盡快推動(dòng)新藥上市，早日造?；颊?！
參考資料：
[1] RedHill Biopharma Announces Positive Top-Line Results from Phase III Study of RHB-104 in Crohn’s Disease
[2] RedHill官網(wǎng)
原標題：速遞 | 克羅恩病新療法3期臨床取得積極頂線(xiàn)結果
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