繼收獲葛蘭素史克（GSK）的罕見(jiàn)病基因療法組合四個(gè)月后，總部位于英國的Orchard Therapeutics獲得了超額認購的C輪融資1.5億美元，這些資金將用于推進(jìn)它從GSK獲得的三個(gè)后期項目。
這三個(gè)項目分別是用于治療腺苷脫氨酶嚴重聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）的OTL-101，用于治療異染性腦白質(zhì)營(yíng)養不良（MLD）的OTL-200，和用于治療Wiskott-Aldrich綜合癥（WAS）的OTL-103。
罹患ADA-SCID的兒童不能發(fā)育出健康的免疫系統，因此他們無(wú)法抵抗日常感染，會(huì )導致嚴重且危及生命的疾病。如果沒(méi)有及時(shí)治療，這種疾病通常會(huì )在兒童出生后的一年內致命。ADA-SCID的發(fā)病率不到20萬(wàn)分之一。OTL-101曾獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認定。如果獲批，它將與該公司的另一種ADA-SCID療法Strimvelis進(jìn)行聯(lián)合。Strimvelis是Orchard與GSK協(xié)議的一部分，它是首個(gè)針對ADA-SCID兒童的自體離體基因療法。該藥物于2016年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批準。
罹患WAS的兒童無(wú)法產(chǎn)生合適數量的血小板，免疫系統也無(wú)法正常運作。WAS患者面臨著(zhù)嚴重出血和危及生命的感染的風(fēng)險。根據Orchard官方網(wǎng)站的數據，每20萬(wàn)個(gè)新生兒中就有1人受該病影響，而且幾乎都是男孩。
除了這三個(gè)后期項目外，Orchard表示這筆融資還將用于推進(jìn)其罕見(jiàn)病基因療法管線(xiàn)的臨床和臨床前研發(fā)。Orchard從GSK獲得的其他產(chǎn)品包括一項針對β地中海貧血的臨床項目，和三項分別針對1型粘多糖貯積癥（MPS1或Hurler綜合征）、慢性肉芽腫?。–GD）和球形細胞腦白質(zhì)營(yíng)養不良的臨床前項目。
Orchard總裁兼首席執行官Mark Rothera先生表示：“我們很高興能在這次融資中得到新老投資者的大力支持。這些投資者的質(zhì)量證明了我們建立的信心，這是基于自去年B輪融資以來(lái)Orchard在臨床和臨床前項目中取得的實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。”
Orchard首席財務(wù)官兼首席商務(wù)官Frank Thomas先生表示，“這項融資為Orchard提供了額外的資金，可以將我們先進(jìn)的臨床項目迅速推向市場(chǎng)。我們正在推進(jìn)針對初級免疫缺陷和神經(jīng)代謝紊亂的潛在轉化基因療法管線(xiàn)，以盡快惠及患者。”
Deerfield Management負責人Elise Wang女士表示：“Orchard通過(guò)建立全面、行業(yè)領(lǐng)先的離體基因療法產(chǎn)品組合，及組建一支經(jīng)驗豐富的團隊，已經(jīng)從一家初創(chuàng )公司轉變?yōu)楹币?jiàn)病基因療法領(lǐng)域的新晉領(lǐng)導者。我們很高興能夠領(lǐng)導這一輪融資。我們相信，該公司已經(jīng)具有令人信服的臨床數據，有可能為患者提供突破性的治療產(chǎn)品。”
參考資料：
[1] Orchard Therapeutics. Retrieved August 13, 2018 from http://orchard-tx.com/
[2] Orchard Therapeutics Nabs $150 Million in Series C Funding. Retrieved August 13, 2018 from https://www.biospace.com/article/orchard-therapeutics-nabs-150-million-in-series-c-funding-/
原標題：速遞 | 新銳融資1.5億美元，推進(jìn)多個(gè)罕見(jiàn)病基因療法
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