8月13日，美國臨床試驗階段生物制藥公司Stemline Therapeutics宣布，美國FDA已經(jīng)接受了公司Elzonristm（tagraxofusp; SL-401）用于母細胞性漿細胞樣樹(shù)突狀細胞腫瘤（BPDCN）治療的生物制品上市申請（BLA），并同時(shí)授予該申請優(yōu)先審評認定，PDUFA日期定在2019年2月21日。
如果獲得批準，美國FDA給予優(yōu)先審評的候選藥物將可以提供相比現有標準治療更具有顯著(zhù)療效以及安全性的潛力。
此前，Stemline已經(jīng)在歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì )第23屆會(huì )議上公布了ELZONRISTM關(guān)鍵性研究的積極結果：在BDPCN患者中，ELZONRISTM表現出高的應答率和高的干細胞移植率(SCT)。具體情況為：
· 一線(xiàn)治療總有效率為90%(12 mg/kg；n=29)；復發(fā)/難治性患者有效率為69%(n=13)；
· 大多數緩解屬于疾病完全緩解；
· 45%的接受ELZONRIS(12 mg/kg)一線(xiàn)治療的患者，被橋接至干細胞移植階段(n=13)。
· 在多個(gè)周期內沒(méi)有明顯的累積不良反應，包括骨髓中的不良反應。
· 一線(xiàn)治療(12 mg/kg; n=29)中位總生存期數據尚未得到；
Stemline首席執行官I(mǎi)van Bergstein博士評論道：“FDA接受Stemline的上市申請并授予優(yōu)先審評認定，對我們公司以及BPDCN患者們來(lái)講都是一件里程碑事件。感謝參加臨床試驗的患者及其家屬，并感謝調查人員和整個(gè)Stemline團隊所做的不懈努力?？紤]到優(yōu)先審評和突破性療法的地位，公司商業(yè)部門(mén)正在為產(chǎn)品上市做準備，如果獲得批準，將迅速推出ELZONRIS，以確保這一重要的新治療能夠盡快送達患者。”
BPDCN是一種皮膚起源、繼發(fā)累及骨髓導致白血病的少見(jiàn)疾病，又稱(chēng)為“血液皮膚腫瘤”[“hematodermic neoplasm” (HN)]。其臨床上呈現侵襲性，常以皮膚病損為首發(fā)癥狀，可同時(shí)累及骨髓、淋巴結、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統等，老年患者多見(jiàn)，男性多于女性，預后很差。至今為止，國內外僅有百余例報道。針對BDPCN，目前美國FDA尚未批準可用于治療的藥物，也沒(méi)有指定治療標準。BDPCN的總生存期約為診斷后8至14個(gè)月。
Elzonristm（tagraxofusp; SL-401）是一種針對細胞表面受體CD123的新型靶向在研療法，其治療BPDCN的關(guān)鍵性臨床試驗已經(jīng)成功結束，其他正在進(jìn)行的臨床研究包括用于治療慢性粒細胞白血病(cMML)、骨髓纖維化(MF)等。 同時(shí)，該藥物已被FDA授予突破性療法指定(BTD)和孤兒藥物(ODD)稱(chēng)號。
Stemline Therapeutics開(kāi)發(fā)了一種名為StemScreen的發(fā)現平臺，用于鑒定靶向和殺死腫瘤干細胞（CSC）的新化合物。研究人員已將CSC確定為腫瘤的高度惡性“種子”，通常占腫瘤的1%-5％，但卻可以產(chǎn)生大多數（95%-99％）腫瘤細胞。雖然標準療法（包括化學(xué)療法和放射療法）可能最初通過(guò)殺死腫瘤細胞來(lái)縮小腫瘤，但這些療法無(wú)法根除CSC可能是治療失敗、腫瘤復發(fā)和生存率低的主要原因。因此，Stemline認為，除減小腫瘤體積外，旨在靶向CSC的新療法可能代表了抗擊癌癥的重大進(jìn)展。如下圖所示，這一前提已成為Stemline藥物開(kāi)發(fā)戰略的基礎：
Stemline Therapeutics的研發(fā)管線(xiàn)中除了SL-401，還有另外兩款藥物SL-701、SL-801。SL-701是一種免疫療法，旨在激活免疫系統以攻擊腫瘤。 SL-701聯(lián)合免疫刺激劑和貝伐單抗的多中心臨床試驗目前正在首次復發(fā)的多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）成年患者中招募受試者。SL-801是一種新型口服小分子可逆性抑制劑XPO1，一種關(guān)鍵的核轉運蛋白。SL-801已顯示出針對多種固體和血液癌癥有效的臨床前體外和體內抗腫瘤活性。目前，1期試驗正在招募患有晚期實(shí)體瘤的患者。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
