全球醫藥健康領(lǐng)域領(lǐng)先的行業(yè)咨詢(xún)及市場(chǎng)調研機構EvaluatePharma近日發(fā)布《2018年最有價(jià)值的15個(gè)新藥研發(fā)資產(chǎn)》（見(jiàn)表一），令人難以置信的是，盡管今年以來(lái)阿爾茨海默（AD）新藥研發(fā)領(lǐng)域已經(jīng)歷了多個(gè)重大挫折，但百健的aducanumab仍然以115億美元的凈現值（NPV）高居榜首。而且在2017年的榜單（見(jiàn)表二）中，百健的aducanumab同樣高居榜首。在過(guò)去的一年里，雖然幾乎沒(méi)有新的證據支持淀粉樣蛋白假說(shuō)，但業(yè)界對該新藥項目的期望值仍在上升。
如果獲得成功，aducanumab的價(jià)值將比目前的預測值要高的多，但這似乎不大可能，因為目前靶向淀粉樣蛋白的AD單抗藥物均慘遭失敗。針對賣(mài)方預期的一項分析表明，百健的aducanumab并不是唯一一個(gè)有著(zhù)巨大期望值的資產(chǎn)，其他一些具有高估值的管線(xiàn)資產(chǎn)可能也很難實(shí)現。
表一：2018年最有價(jià)值的15個(gè)新藥研發(fā)資產(chǎn)
上述分析是針對大型生物制藥公司開(kāi)發(fā)的新藥項目并基于EvaluatePharma達成共識的賣(mài)方預期NPV獲得。
上表中，不僅aducanumab估值很高，新基斥資90億美元收購Juno公司獲得的CAR-T細胞療法JCAR017估值也很高，該藥將成為繼諾華Kymriah和吉利德Yescarta之后上市的第3個(gè)CD19靶向性CAR-T療法，其當前NPV是諾華Kymriah的2倍，并與吉利德Yescarta持平。
此外，盡管缺席CAR-T領(lǐng)域，但英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）仍有希望成為血液系統惡性腫瘤領(lǐng)域的強有力競爭對手。目前，該公司正在開(kāi)發(fā)一款靶向BCMA的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）GSK2857916來(lái)對抗當前紅極一時(shí)的CAR-T療法。GSK認為，該藥有望為多發(fā)性骨髓瘤的臨床治療提供一種更廉價(jià)和更方便的替代方案。（詳見(jiàn)：ASCO專(zhuān)訪(fǎng) | 葛蘭素史克：跳出CAR-T，研發(fā)多發(fā)性骨髓瘤新藥）
GSK曾在2015年腫瘤業(yè)務(wù)作價(jià)160億美元出售給諾華，并宣布退出腫瘤領(lǐng)域。這一行為遭到行業(yè)的猛烈炮轟。不過(guò)，近兩年該公司重塑腫瘤業(yè)務(wù)方面的努力也已獲得回報，除了GSK2857916之外，該公司另一個(gè)資產(chǎn)——抗OX40單抗GSK3174998也出現了上述榜單中。但該資產(chǎn)目前仍處于I期臨床，上市之路似乎還遙遙無(wú)期。
價(jià)格合適嗎？
腫瘤學(xué)和罕見(jiàn)病是制藥公司依然能獲取高昂定價(jià)的領(lǐng)域。在這一分析中，多個(gè)資產(chǎn)都表現的很好。盡管如此，定價(jià)壓力在所有治療領(lǐng)域普遍均在增加，而這可能會(huì )對上述幾個(gè)資產(chǎn)帶來(lái)影響。
例如，Vertex公司必須小心地應對其囊性纖維化的專(zhuān)營(yíng)權，該公司另一款三聯(lián)療法VX-659/tezacaftor/ivacaftorone已經(jīng)處于III期臨床并有望擴大患者群體，但該公司已經(jīng)因為其現有CF藥物的高價(jià)遭到猛烈抨擊。
與此同時(shí)，Shire公司遺傳性血管性水腫（HAE）治療藥物lanadelumab的期望值也非常高，該藥有望在本月晚些時(shí)候獲得FDA批準。但目前已有其他HAE產(chǎn)品上市，因此Shire公司的定價(jià)策略將是lanadelumab能否成功的關(guān)鍵。
A型血友病是高昂療法主導的另一個(gè)罕見(jiàn)病領(lǐng)域，主要產(chǎn)品為凝血因子替代療法，而基因療法很有可能會(huì )擾亂該市場(chǎng)，包括來(lái)自BioMarin公司的valoctocogene roxaparvovec和Spark公司的8011。
此外，業(yè)界對AveXis公司的脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法AVXS-101也有很高的期望值。今年4月，諾華以87億美元收購AveXis將該資產(chǎn)收入囊中?，F在，諾華的任務(wù)不僅僅是讓該資產(chǎn)獲得監管批準，而且還要證明這87億美元真金白銀花的值。在CAR-T療法Kymriah令人失望的商業(yè)表現之后，如果AVXS-101出現類(lèi)似情況，將可能引發(fā)投資者對諾華推動(dòng)尖端技術(shù)能力的質(zhì)疑。
需要指出的是，上述大多數資產(chǎn)處于III期臨床開(kāi)發(fā)，但仍存在失敗的風(fēng)險。與商業(yè)發(fā)射和定價(jià)相比，能否成功通過(guò)III期臨床并獲得監管批準才是真正的挑戰。例如，艾伯維ADC藥物Rova-T和羅氏的AMD藥物lampalizumab均上榜《2017年最有價(jià)值的新藥研發(fā)資產(chǎn)》，均在III期臨床失敗。但上榜多數項目都已獲得了批準：
表二：2017年最有價(jià)值的新藥研發(fā)資產(chǎn)
文章參考來(lái)源：Biogen’s aducanumab shoulders sector’s pipeline hopes, again
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