Global Blood Therapeutics（GBT）是一家位于美國舊金山的臨床階段生物醫藥公司。GBT近日宣布與羅氏（Roche）達成了inclacumab（一種新型人源P-選擇素單克隆抗體）的獨家全球許可協(xié)議。GBT計劃將此藥物用于治療鐮刀型細胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機（VOC）。
根據協(xié)議條款，GBT將負責全球inclacumab的所有開(kāi)發(fā)，生產(chǎn)和推廣。羅氏將從GBT獲得200萬(wàn)美元的預付款，并可能獲得高達約1. 25億美元的開(kāi)發(fā)和市場(chǎng)化里程碑付款。此外，羅氏可從inclacumab的銷(xiāo)售額中獲得分成。
SCD是一種遺傳性血液疾病，其病因是由于編碼血紅蛋白（HbS）β鏈的基因中出現突變而導致異常HbS的形成。全球每年約有25至30萬(wàn)SCD新生兒，而在美國約有9至10萬(wàn)名SCD患者。在脫氧狀態(tài)下，HbS常常聚合在一起，促使紅細胞（RBC）變形呈現鐮刀狀，并變得僵硬，進(jìn)而導致溶血性貧血（RBC破壞），最終可導致多器官損害和患者早夭。這種鐮刀狀變形過(guò)程也會(huì )導致毛細血管和小血管的阻塞。P-選擇素是一種在內皮細胞和血小板上發(fā)現的粘接分子，它有助于細胞間的相互作用，并且在這一過(guò)程中起重要作用。
血管閉塞性危機（VOC）是SCD最常見(jiàn)的臨床表現。當微循環(huán)被鐮刀狀RBC阻塞時(shí)，器官發(fā)生缺血性損傷并引發(fā)疼痛。大約一半SCD患者經(jīng)歷過(guò)VOC。疼痛往往突然開(kāi)始，可持續數小時(shí)乃至數天。疼痛會(huì )影響身體任何部位，但往往涉及腹部、骨骼、關(guān)節和軟組織。VOC可導致生活質(zhì)量的下降和死亡風(fēng)險的增加。
羅氏開(kāi)發(fā)的inclacumab原用于治療心臟手術(shù)中打開(kāi)堵塞動(dòng)脈時(shí)經(jīng)常引發(fā)的炎癥和組織損傷。在羅氏先前進(jìn)行的，超過(guò)500名患者的臨床試驗，證明了inclacumab的安全性和耐受性，并闡明了其藥代動(dòng)力學(xué)性質(zhì)。Inclacumab可以選擇性抑制P-選擇素這一VOC的病理因素，有適用于VOC的潛力。GBT計劃沿用羅氏的安全性數據來(lái)輔助項目開(kāi)發(fā)。
GBT總裁兼首席執行官Ted W. Love博士表示：“GBT正努力通過(guò)內部研究和外部合作，來(lái)推動(dòng)產(chǎn)品管線(xiàn)的多樣化。GBT致力于為SCD患者群體開(kāi)發(fā)革命性療法，并成為SCD領(lǐng)域的領(lǐng)先公司。Inclacumab是GBT的主打在研藥物voxelotor（可以幫助HbS更好地結合氧氣，從而保持血細胞的正常形態(tài)，避免鐮刀狀形態(tài)的發(fā)生。）的理想補充。Voxelotor是一種正處于3期臨床研究的口服SCD療法。與voxelotor一樣，inclacumab具有強大的科學(xué)依據，有可能為SCD患者提供顯著(zhù)的臨床效益。”
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