輝瑞公司（Pfizer）公布了tafamidis在3期轉甲狀腺素心肌?。ˋTTR-ACT）研究中的初步結果。研究顯示，在野生型或突變（遺傳性）轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）患者中，tafamidis與安慰劑相比，在30個(gè)月內顯著(zhù)降低了全因死亡率和心血管相關(guān)住院頻率的等級組合（P = 0.0006）。該研究結果在德國慕尼黑舉行的2018年ESC大會(huì )上公布，同時(shí)在線(xiàn)發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》（NEJM）上。
ATTR-CM是一種罕見(jiàn)、致命且容易漏診的疾病，它由被稱(chēng)為轉甲狀腺素蛋白（TTR）的轉運蛋白的去穩定化引起，該蛋白是由4個(gè)相同亞單位組成的四聚體。在A(yíng)TTR-CM中，當不穩定的四聚體解離時(shí)，導致錯誤折疊的蛋白質(zhì)聚集成淀粉樣蛋白原纖維，并主要沉積在心臟中，因而引發(fā)心力衰竭。目前尚無(wú)針對該疾病的獲批藥物，該領(lǐng)域還有巨大的醫療需求亟待滿(mǎn)足。
Tafamidis是一種專(zhuān)門(mén)針對這種罕見(jiàn)病的在研藥物。2012年，tafamidis在歐盟和美國分別被授予孤兒藥資格。2017年5月，美國FDA為tafamidis頒發(fā)了快速通道資格。今年3月，日本厚生勞動(dòng)省為tafamidis頒發(fā)了SAKIGAKE資格（先驅資格）。
ATTR-ACT研究顯示，tafamidis與安慰劑相比顯著(zhù)降低了全因死亡率（29.5％比42.9％; 風(fēng)險比 = 0.70, 95％CI = 0.51-0.96, P = 0.0259）和心血管相關(guān)住院率（0.48比0.70年化率; 相對風(fēng)險比 = 0.68, 95％CI = 0.56-0.81, P <0.0001）。這表示死亡風(fēng)險降低了30％，心血管相關(guān)住院率降低了32％。研究結果還表明，tafamidis在所有亞組中對死亡率的改善都非常一致。
次要研究終點(diǎn)還顯示，在30個(gè)月時(shí)，tafamidis與安慰劑相比減少了6分鐘步行測試距離（P < 0.0001）的下降。這是衡量心臟功能的指標。它同時(shí)減少了由堪薩斯城心肌病調查問(wèn)卷總分測量的生活質(zhì)量下降（P < 0.0001）。此外，tafamidis也具有良好的耐受性，和與安慰劑相當的安全性。
“為嚴重且常常致命的疾病提供迫切需要的治療，這一直是我們努力的目標。ATTR-ACT的研究結果表明，我們向這一目標邁出了重要的一步，”輝瑞公司罕見(jiàn)病全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)高級副總裁兼首席開(kāi)發(fā)官Brenda Cooperstone博士說(shuō)：“我們期待繼續與全球監管機構討論，tafamidis作為ATTR-CM患者的治療選擇的潛力。”
“ATTR-CM患者面臨著(zhù)困難的診斷和治療之旅。通過(guò)在A(yíng)TTR-ACT試驗中檢驗tafamidis，我們希望這種口服藥物能夠為這些患者帶來(lái)積極的結果，我對這些發(fā)現非常滿(mǎn)意，”博洛尼亞大學(xué)（University of Bologna）心血管疾病學(xué)院心臟病科主任Claudio Rapezzi博士說(shuō)：“ATTR-ACT的數據提供了強有力的證據，表明tafamidis可以提高生存率，這對ATTR-CM患者來(lái)說(shuō)意味著(zhù)顯著(zhù)的進(jìn)步。”
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
