百時(shí)美施貴寶（BMS）宣布FDA接受了該公司為Sprycel（dasatinib，達沙替尼）遞交的補充上市申請。它將與化療聯(lián)用，用于治療新確診的費城染色體陽(yáng)性（Ph+）的急性淋巴性白血?。ˋLL）兒童患者。FDA有望在2018年12月29日之前做出回復。
Ph+ ALL是ALL這一常見(jiàn)兒童癌癥中的罕見(jiàn)亞型，約占所有兒童ALL患者的3-4%。Ph+ ALL與標準ALL的區別在于，Ph+ ALL患者攜帶的一個(gè)突變將兩個(gè)通常不在一起的BCR和ABL基因融合在一起。這種被稱(chēng)為“費城染色體”的BCR-ABL基因編碼的BCR-ABL蛋白具有不受調控的酪氨酸激酶活性，可以促使白細胞癌變。費城染色體在成人ALL中更為常見(jiàn)，同時(shí)它也是另一種更為常見(jiàn)的成人白血病——慢性粒細胞白血?。–ML）的主要原因。Ph+ ALL兒童患者目前的標準療法是使用酪氨酸激酶抑制劑，如伊馬替尼（imatinib）與化療相結合，患者生存率約為70%，而大多數ALL兒童患者的生存率超過(guò)85％。
對伊馬替尼耐藥機制的理解導致了新型BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑的開(kāi)發(fā)，達沙替尼是一種很有潛力的新一代抑制劑。它比伊馬替尼強約300倍，此外還可以抑制SRC家族激酶。達沙替尼于2006年獲得FDA首批，用于治療處于慢性期的Ph+ CML（Ph+CML-CP）成人患者，這些患者對包括伊馬替尼在內的前期療法具有耐藥性或不耐受性。此后，達沙替尼獲得FDA批準用于治療Ph+ ALL，以及新確診的Ph+CML-CP成人患者。達沙替尼已在50多個(gè)國家獲得批準用于這些適應癥。FDA和歐盟委員分別于2017年11月和2018年7月，批準將達沙替尼的適應癥擴大到Ph+ CML-CP兒童患者。
此次BMS遞交的申請是基于正在進(jìn)行的CA180-372（NCT01460160）臨床2期試驗的數據。該試驗旨在評估針對新確診的Ph+ ALL兒童患者，在berlin-frankfurt-münster基礎化療療程中，引入達沙替尼治療的有效性。75名患者接受最長(cháng)達兩年的標準化療加達沙替尼治療。此后，患者被跟蹤長(cháng)達5年，以了解他們在治療后的表現。
BMS血液病研發(fā)負責人Jefferey Jackson博士說(shuō)：“去年達沙替尼獲批用于治療Ph+ CML兒童患者，標志著(zhù)它開(kāi)始成為合適兒童患者的重要治療選擇。治療Ph+ ALL方面的這一最新里程碑，進(jìn)一步體現了BMS挖掘達沙替尼治療不同類(lèi)型兒童白血病的潛力，并為這些弱勢兒童患者群體提供潛在新療法的承諾。”
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