9月5日，專(zhuān)注于皮膚和結締組織疾病細胞療法開(kāi)發(fā)的生物公司Fibrocell Science公布稱(chēng)，美國FDA已授予公司臨床開(kāi)發(fā)階段候選藥物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治療的快速通道認定。
中重度局限性硬皮病屬于一種慢性自身免疫性皮膚病，表現為過(guò)度產(chǎn)生細胞外基質(zhì)，特別是膠原蛋白，導致皮膚和結締組織增厚。局限性硬皮病包括幾種亞型，可根據病變的深度和類(lèi)型進(jìn)行分類(lèi)。其中重度類(lèi)型包括任何影響功能或產(chǎn)生不適、緊張和疼痛癥狀的亞型疾病。目前局部硬皮病的治療方法包括全身或局部皮質(zhì)類(lèi)固醇(以炎癥為治療目標)、UVA光療和物理治療。解決皮膚和結締組織膠原過(guò)度積聚的治療方案很少。美國大約有9萬(wàn)例中度到重度局限性硬皮病患者。
此前，美國FDA已授予FCX-013用于治療局限性硬皮病孤兒藥物稱(chēng)號，并授予該藥物用于治療中至重度局限性硬皮病兒科罕見(jiàn)病資格認定。Fibrocell首席執行官John Maslowski表示：“獲得快速通道認定是推進(jìn)FCX-013臨床開(kāi)發(fā)的一個(gè)重要里程碑，很高興FDA將這一稱(chēng)號授予FCX-013。我們相信FCX-013有可能成為治療局限性硬皮病皮損部位皮膚和軟組織過(guò)度膠原積聚的第一種基因療法，該療法可緩解這種疾病引起的嚴重疼痛和功能殘疾。”
此外，Fibrocell還在開(kāi)發(fā)用于治療隱性營(yíng)養不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)的療法FCX-007，目前正在1/2期臨床試驗的2期階段進(jìn)行評估。FCX-007和FCX-013均為Fibrocell與Precigen（合成生物制品公司Intrexon Corporation的全資子公司）合作開(kāi)發(fā)的療法。
FCX-013是Fibrocell公司臨床階段基因療法候選產(chǎn)品，擬用于治療中、重度局限性硬皮病。該療法是一種使用慢病毒及基質(zhì)金屬蛋白酶1(MMP-1)進(jìn)行基因修飾的自體成纖維細胞，基質(zhì)金屬蛋白酶1是一種負責分解膠原的蛋白。FCX-013采用了Precigen公司的專(zhuān)利化RheoSwitch Therapeutic System（這是一種由口服化合物Veledimex激活的生物開(kāi)關(guān)），用于控制局部硬皮病皮損部位的蛋白表達。FCX-013被設計用于在纖維病變部位皮下注射，轉基因成纖維細胞會(huì )產(chǎn)生MMP-1來(lái)分解過(guò)多的膠原堆積。Fibrocell已計劃在美國賓夕法尼亞州Exton的cGMP細胞制造工廠(chǎng)生產(chǎn)FCX-013。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
