Synlogic公司近日宣布，其針對苯丙酮尿癥（PKU）的合成生物藥物（synthetic biotic medicine）在臨床1/2a期試驗中取得了積極中期結果，并表示要繼續推動(dòng)研發(fā)進(jìn)程，以期早日為PKU患者們帶來(lái)新藥。
PKU是一種由于編碼苯丙氨酸羥化酶（PAH）的基因出現缺陷而導致的罕見(jiàn)遺傳病。PAH是存在于肝 臟中的一種代謝必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）的酶，如果PAH缺失，則血液和大腦中未被代謝的Phe將由于過(guò)量積累而導致各種**，并可能導致嚴重的神經(jīng)和**問(wèn)題。美國目前約有16500名PKU患者，而且每12500個(gè)新生兒中可能會(huì )出現1例病患?，F有的PKU療法對患者的飲食要求極為嚴格，并需要補充不含Phe的蛋白質(zhì)。因此，患者們急需一款有效的新藥來(lái)幫助他們進(jìn)行正常的生活。
Synlogic公司正在研發(fā)一款可以替代PAH，在胃腸道分解Phe的口服合成生物藥物SYNB1618。Synlogic的技術(shù)平臺工作原理為使用合成生物技術(shù)來(lái)改造益生菌菌株，使其替代在疾病中損壞或缺失的功能。SYNB1618可以將Phe代謝為肉桂酸（TCA）等無(wú)毒化合物，并在肝 臟中進(jìn)一步代謝為馬尿酸鹽（HA），最后隨尿液排出體外。在Synlogic的臨床前數據中，TCA和HA被選為檢測SYNB1618活性的生物標志物。
在本次公布的數據中，Synlogic公開(kāi)了基于健康志愿者在1/2a期試驗結果的中期數據。該數據顯示了合成生物藥物的安全性及耐受性與臨床前研究的數據一致。結果表明，在口服SYNB1618志愿者體內，TCA和HA生物標志物的生成量與SYNB1618的活性顯示出了明顯的劑量依賴(lài)性，這證明了藥物的工作機制。
“我們已經(jīng)找到了合適的劑量，并將配合PKU患者進(jìn)行下一階段的試驗。我們計劃于2019年中期宣布該療法的頂線(xiàn)結果，”Synlogic公司臨時(shí)總裁兼首席執行官 Aoife Brennan博士說(shuō)：“最重要的是，這些數據展示了我們的合成生物藥物平臺具有的潛能，并證明了使用合成生物技術(shù)改造過(guò)的生物藥物可以在胃腸道中完成指定的代謝功能。”
Synlogic預計將于2019年中期宣布1/2a期試驗的頂線(xiàn)結果，并于相應的醫療大會(huì )上宣布最終數據。除此之外，該公司將繼續優(yōu)化SYNB1618相關(guān)的生產(chǎn)及配方研發(fā)，以準備后期的臨床試驗。
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